Midler mod hyperfenylalaninæmi

A16A

Revideret: 24.02.2017

Sapropterin er en syntetisk udgave af naturligt forekommende 6R-BH4, som er kofaktor for både fenylalanin-, tyrosin- og tryptofanhydroxylaserne. 

Anvendelsesområder

Hyperfenylalaninæmi hos BH4- responsive patienter med fenylketonuri (PKU) og patienter med BH4-defekter, med påvist respons på sapropterin (BH4). 

  

Ved BH4-defekter kan substitutionsbehandling med sapropterin kompensere for  manglen på BH4, men behandlingen skal suppleres med bl.a. L-dopa, carbidopa, 5-hydroxytryptofan, folininsyre og evt. proteinbegrænset diæt, afhængigt af den specifikke enzymdefekt. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Sapropterin Kuvan
BioMarin
opløselige tabletter  100 mg 120 stk.  
 
 
Gå til toppen af siden...