Midler mod transthyretin familiær amyloid polyneuropati (TTR-FAP)

N07XX

Revideret: 01.03.2017

Transthyretin familiær amyloid polyneuropati (TTR-FAP) er en sjælden autosomal dominant neurodegenerativ sygdom med en progressiv, aksonal degenerativ neuropati karakteriseret ved tab af følesans og motorisk og autonom funktionshæmning. Sygdommen resulterer også i hjerte-og nyreinsufficiens. 

Adskillelsen af transthyretin-tetramer til monomerer er det hastighedsbegrænsende trin i patogenesen af TTR-FAP. De foldede monomerer undergår delvis denaturering for at danne alternativt foldede monomer-amyloidogene mellemprodukter. Disse mellemprodukter fejldannes derefter til opløselige oligomer, profilamenter, filamenter og amyloidfibriller. 

 

Hidtil har behandlingen været levertransplantation, hvilket hæmmer dannelsen af transthyretin og progressionen af polyneuropati, mens hjerte-og øjensygdom ikke påvirkes. Tafamidis binder sig inaktivt til de 2 thyroksin-bindingssteder på den naturlige tetrameriske form af transthyretin og forhindrer derved adskillelsen til monomerer. Denne hæmning af transthyretin-tetramer-adskillelsen danner grundlaget for anvendelse af tafamidis til at nedsætte sygdomsudviklingen. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Tafamidis Vyndaqel
Pfizer
bløde kapsler 20 mg 30 stk. (blister) 3.821,21
 
 
Gå til toppen af siden...