Midler mod Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON)

S

Revideret: 27.02.2017

Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON) er en arvelig sygdom, der rammer ganglieceller i det papillomakulære bundt pga. en defekt i mitochondriernes DNA. Da sædcellen mister sit mitochondrie-DNA, inden den trænger ind i ægcellen, kan sygdommen ikke gå i arv fra mænd. 

Sygdommen er karakteriseret ved tab af centralsynet i løbet af dage til uger på det ene øje. Andet øje bliver typisk ramt nogle uger eller måneder senere. Synstabet kommer typisk i 10-20-års alderen. Det er uklart, hvad der trigger det pludselige synstab. Synstabet er sædvanligvis blivende; dog kan der ses spontan remission ved en enkelt af de kendte mutationer. Ved Leber PLUS varianten ses også affektion af andre organer.  

Ca. 50% af mandlige bærere får sygdommen, mens det kun er 10% blandt kvindelige bærere. Det er uklart, hvorfor penetransen er højst hos mænd. 

Anvendelsesområder

Synsnedsættelse hos voksne og unge med Lebers hereditære opticus-neuropati (LHON). 

Behandlingsvejledning

Idebenon er en Q10-analog, som udøver sin antioxidante effekt ved en elektrontransport forbi en defekt i ATP-stofskiftet. 

I den oprindelige randomiserede undersøgelse blev indholdsstoffet givet som en kur på 24 uger. Man så en synsfremgang i gruppen, der fik det aktive stof. Ved en gen-undersøgelse median 30 måneder senere sås stadig effekt over for placebogruppen. Evidensen for behandling hviler kun på en enkelt undersøgelse, og evidensen må derfor forsat betegnes som spinkel. 

Ud fra teoretiske betragtninger kan stoffet med fordel gives så tidligt i sygdomsudbruddet som muligt, inden de retinale ganglieceller har taget varigt skade. Det er uafklaret hvor sent efter symptomdebuten, der kan forventes effekt af stoffet. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Idebenon Raxone
Santhera
filmovertrukne tabletter 150 mg 180 stk.

Referencer

2742. Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K et al. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber´s hereditary optic neuropathy. Brain. 2011; 134:2677-86, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21788663 (Lokaliseret 1. juni 2016)
 
2743. Klopstock T, Metz G, Yu-Wai-Man P et al. Persistence of treatment effect of idebenone in Leber´s hereditary optic neuropathy. Brain. 2013; 136, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23388409 (Lokaliseret 1. juni 2016)
 
3065. Gueven N. Idebenone for Leber's hereditary optic neuropathy. Drugs Today. 2016; 52(3):173-81, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27186591 (Lokaliseret 27. februar 2017)
 
 
 
Gå til toppen af siden...