Caplacizumab

B01AX

Revideret: 11.04.2019

Caplacizumab er et rekombinant antistofderivat bestående af humaniserede, bivalente nanofragmenter, som forhindrer binding af trombocytter til A1-domænet i von Willebrand-faktor. Ved erhvervet trombocytopenisk purpura (aTTP), som skyldes autoimmun dannelse af antistof mod det von Willebrand-faktor-kløvende enzym ADAMTS13, dannes ultrastore von Willebrand-multimerer, som forårsager trombocytaggregation og er årsag til mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi. Målet med behandling med caplacizumab er at reducere binding af trombocytter til von Willebrand-faktor, indtil behandling med plasmaudskiftning og immunsupprimerende behandling har elimineret ADAMTS13-antistoffet.  

Anvendelsesområder

Anvendes sideløbende med plasmaudskiftning og immunsupprimerende behandling ved aTTP. 

Farmakodynamik

Effekten af behandlingen kan monitoreres ved bestemmelse af von Willebrand-faktor-antigen og -aktivitet (ristocetin-cofaktoraktivitet), som typisk falder til ca. 0,2 KIE/l. Endvidere ses fald i ristocetin-induceret trombocytaggregation (RIPA) og faktor VIII:C. Ved kraftigere fald i de nævnte analyser stiger risikoen for blødningskomplikationer.  

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Caplacizumab Cablivi
Sanofi
pulver og solvens til injektionsvæske, opl.  10 mg 1 stk.   46.140,95

Referencer

4417. Scully M, Cataland SR, Peyvandi F et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2019; 380(4):335-346, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30625070 (Lokaliseret 11. april 2019)
 
4418. Coppo F, Cuker A, George JN. Thrombotic thrombocytopenic purpura: Toward targeted therapy and precision medicine. Res Pract Thromb Haemost. 2018; 3(1):26-37, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Thrombotic+thrombocytopenic+purpura%3A+Toward+targeted+therapy+and+precision+medicine (Lokaliseret 11. april 2019)
 
 
 
Gå til toppen af siden...