Genterapi

S01XA

Revideret: 09.03.2020

Voretigen-neparvovec er et genterapiprodukt. Det indeholder voretigen-neparvovec viruspartikler, som kan overføre arvemateriale, der koder for normalt RPE65-protein.  

RPE65-proteinet indgår i A-vitamin-cyklus, som er nødvendig for den normale funktion af nethindens lysfølsomme sanseceller (fotoreceptorer). Manglende RPE65- produktion kan føre til sygdomme som Lebers congenitte amaurosis og Retinitis Pigmentosa, Når lægemidlet bliver injiceret under nethinden (subretinalt), kan det blive optaget i nethindens pigment-epitelceller, som herefter kan danne normalt RPE65-protein.  

 

Medicinrådet har vurderet voretigen-neparvovec (Luxturna®) og konkluderet, at produktet er urimeligt dyrt set i forhold til forventet effekt. Medicinrådet lægger vægt på, at der er væsentlig usikkerhed om langtidseffekt og eventuelle langtidsbivirkninger (4826). Behandlingen tilbydes derfor aktuelt ikke på landets øjenafdelinger. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Voretigen-neparvovec Luxturna®
Novartis
konc. og solv. t. inj.væ., opl.   1 dosis  

Referencer

4826. Medicinrådet. Medicinrådets anbefaling vedrørende voretigene neparvovec som mulig standardbehandling til behandling af arvelig RPE65-relateret nethindedystrofi. www.medicinraadet.dk. 2019; 1.0, https://medicinraadet.dk/media/12225/baggrund-for-medicinraadets-anbefaling-vedr-voretigene-til-arvelig-rpe65-relateret-nethindedystrofi-vers-10.pdf (Lokaliseret 9. marts 2020)

 
 
 
Gå til toppen af siden...