Orfadin®

A16AX04
 
 

Anvendelsesområder

Arvelig tyrosinæmi type 1


Nitisinonbehandling skal kombineres med tyrosin- og fenylalaninbegrænset diæt under vejledning af specialiseret klinisk diætist. 


Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til tyrosinæmi. 

Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 2 mg, 5 mg, 10 mg eller 20 mg nitisinon. 

Oral suspension. 1 ml indeholder 4 mg nitisinon. 

Doseringsforslag

  • Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
    • Ved legemsvægt > 20 kg doseret 1 gang daglig
    • Ved legemsvægt ≤ 20 kg fordelt på 2 doser.
  • Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer, succinylacetone i urin og plasma, serum-α-føtoprotein, plasma-nitisinon og koagulationsstatus.
  • Maksimal dosis 2 mg/kg legemsvægt/døgn.

 

Bemærk: 

  • Kapsler
    • Bør synkes hele.
    • Kan åbnes.
    • Indholdet udrøres i lidt vand eller modermælkserstatning umiddelbart inden indtagelse.
  • Oral suspension

Forsigtighedsregler

  • Inden behandlingen indledes, bør der foretages øjenundersøgelse. Plasma-tyrosin kan stige under behandlingen. Da højt plasma-tyrosin er forbundet med oftalmologiske komplikationer, bør øjengener følges op med måling af plasma-tyrosin med evt. efterfølgende regulering af diæt.
  • Regelmæssig trombocyt- og leukocyttælling bør foretages.

Bivirkninger

Almindelige (1-10%) Leukopeni, Neutropeni, Trombocytopeni.
Conjunctivitis, Fotofobi, Keratitis, Korneal uklarhed, Øjensmerter.
Ikke almindelige (0,1-1%) Eksfoliativ dermatitis.

Insufficient diæt medfører øget risiko for øjenproblemer. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Ved HT-1 (hereditary tyrosemia type 1) dannes toksiske metabolitter på grund af en enzymdefekt i katabolismen af tyrosin.
  • Nitisinon hæmmer et enzym proksimalt for denne enzymdefekt, hvorved dannelsen af de toksiske metabolitter reduceres.

Farmakokinetik

  • Absorberes hurtigt fra mave-tarmkanalen.
  • Plasmahalveringstid ca. 50 timer.
  • Elimination foregår via CYP3A4.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Oral suspension 

  • Oral suspension skal omrystes kraftigt i mindst 20 sekunder før brug, indtil bundfaldet er fuldstændig dispergeret.
  • Dosis skal udtages umiddelbart efter omrystning.
  • Se detaljer vedr. klargøring af flasken, udtagning af dosis og rengøring af sprøjte i medfølgende brugsvejledning.

  

Holdbarhed 

  

Kapsler 

  • Opbevares i køleskab (2-8ºC).
  • Kan opbevares i højst 2 måneder ved højst 25ºC. Evt. resterende kapsler kasseres efter de 2 måneder.

  

Oral suspension 

  • Opbevares opretstående i køleskab (2-8°C).
  • Må ikke fryses.
  • Efter åbning: Kan opbevares i højst 2 måneder ved højst 25°C.

Indholdsstoffer

Hjælpestoffer

Farve:
Jernoxider og jernhydroxider (E172) : hårde kapsler 2 mg, hårde kapsler 5 mg, hårde kapsler 10 mg, hårde kapsler 20 mg
Titandioxid (E171) : hårde kapsler 2 mg, hårde kapsler 5 mg, hårde kapsler 10 mg, hårde kapsler 20 mg
Konservering:
Natriumbenzoat  (E211) : oral suspension 4 mg/ml
Smag:
Jordbær : oral suspension 4 mg/ml

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(NBS)(Med.hepat.) hårde kapsler 2 mg (kan dosisdisp.) 028328
60 stk.
9.564,15 1.594,03
(NBS)(Med.hepat.) hårde kapsler 5 mg (kan dosisdisp.) 528233
60 stk.
19.111,75 1.274,12
(NBS)(Med.hepat.) hårde kapsler 10 mg (kan dosisdisp.) 144819
60 stk. (Abacus)
34.982,25 1.166,08
(NBS)(Med.hepat.) hårde kapsler 10 mg (kan dosisdisp.) 463724
60 stk.
34.945,65 1.164,86
(NBS)(Med.hepat.) hårde kapsler 20 mg (kan dosisdisp.) 153615
60 stk
69.873,20 1.164,55
(NBS)(Med.hepat.) oral suspension 4 mg/ml 151239
90 ml
28.656,25 1.592,01

Foto og identifikation

Hårde kapsler  2 mg

Præg:
NTBC 2 mg
Kærv: Ingen kærv
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 2 mg
 
 
 

Hårde kapsler  5 mg

Præg:
NTBC 5 mg
Kærv: Ingen kærv
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 5 mg
 
 
 

Hårde kapsler  10 mg

Præg:
NTBC 10 mg
Kærv: Ingen kærv
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 10 mg
 
 
 

Hårde kapsler  20 mg

Præg:
NTBC 20 mg
Kærv: Ingen kærv
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 20 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

2017-03-06. Priserne er dog gældende pr. mandag den 4. december 2017
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...