Translarna

M09AX03
 
 

Anvendelsesområder

  • Behandling af Duchennes muskeldystrofi, der er forårsaget af en nonsens-mutation i dystrofin-genet.

 

Ataluren bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til behandling af Duchenne/Becker muskeldystrofi. 

Dispenseringsform

Granulat til oral suspension. 1 brev indeholder 125 mg, 250 mg eller 1.000 mg ataluren. 

Doseringsforslag

Voksne og børn > 5 år 

  • Morgen: 10 mg/kg legemsvægt
  • Middag: 10 mg/kg legemsvægt
  • Aften: 20 mg/kg legemsvægt.

 

Bemærk: 

  • Indholdet af 1 brev blandes i mindst 30 ml vand, mælk eller juice eller 3 spiseskefulde yoghurt eller æblemos.
  • De daglige doser tages med 6 timers mellemrum.
  • Glemt dosis kan tages indtil 3 timer efter planlagt morgen- og middagsdosis og indtil 6 timer efter planlagt aftendosis. Ved længere forsinkelse skal dosis springes over, og der fortsættes efter sædvanlig doseringsplan.

Kontraindikationer

Samtidig behandling med i.v. aminoglykosider

Forsigtighedsregler

Bekræftet nonsens-mutation i dystrofen-genet skal foreligge ved gentest forud for behandlingsstart. 

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10%) Opkastning.
Almindelige (1-10%) Feber, Nedsat appetit, Vægttab.
Abdominalsmerter, Diarré, Flatulens, Kvalme, Obstipation.
Epistaxis, Hoste, Hypertension.
Brystsmerter, Hypertriglyceridæmi.
Smerter i ekstremiteter.
Hovedpine.
Erytem, Hududslæt.
Hæmaturi, Inkontinens.
Ikke kendt Hyperkolesterolæmi.

Interaktioner

Ataluren øger aminoglykosiders nefrotoksicitet, og samtidig administration skal undgås. På tvingende indikation afbrydes atalurenbehandlingen indtil 2 døgn efter endt aminoglykosidbehandling. Brug af andre nefrotoksiske midler frarådes.  

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

En nonsens-mutation i DNA resulterer i en stop-codon, som forårsager præmatur afslutning af translationen, før det fulde protein er genereret. Ataluren muliggør ribosomal aflæsning af mRNA med stop-codon med produktion af det fulde protein til følge. 

Farmakokinetik

  • Biotilgængelighed ca. 55%.
  • Maksimal plasmakoncentration efter ca. 1,5 time.
  • Metaboliseres i lever og tarm via UGT-enzymer, primært UGT1A9.
  • Plasmahalveringstid 2-6 timer.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Holdbarhed

En tilberedt dosis er holdbar i højst 3 timer ved stuetemperatur og højst 24 timer ved opbevaring i køleskab (2-8°C). 

Indholdsstoffer

Hjælpestoffer

Smag:
Andre:

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) granulat til oral suspension 125 mg 407747
30 stk.
31.051,65 23.190,18
(BEGR) granulat til oral suspension 250 mg 515244
30 stk.
62.085,20 23.174,77
(BEGR) granulat til oral suspension 1000 mg 439045
30 stk.
248.286,60 23.174,03
 
 

Revisionsdato

2017-03-14. Priserne er dog gældende pr. mandag den 21. maj 2018
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...