Kanuma

Udgået: 24.04.2017
A16AB14
 
 

Enzym til behandling af lysosomal sur lipase-mangel. Sebelipase alfa er fremstillet ved rekombinant DNA-teknologi. 

Anvendelsesområder

Langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med lysosomal sur lipase (LAL)-mangel

  

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til lysosomal sur lipase-mangel og andre stofskiftesygdomme. 

Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2 mg sebelipase alfa. 

Doseringsforslag

 Voksne og børn ≥ 6 mdr.  

  • 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang hver 2. uge.
  • Forudsat, at der ikke har været hurtigt progredierende symptomer på LAL-mangel før 6-måneders-alderen.

  

Børn < 6 mdr.  

  • Initialt 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang ugentlig.
  • Dosisøgning til 3 mg/kg legemsvægt 1 gang ugentlig skal overvejes ud fra klinisk respons.

  

Bemærk 

  • Det er vigtigt, at indikation for behandling vurderes hurtigst muligt efter diagnosticering af LAL-mangel, specielt hos spædbørn.
  • Skal gives gennem specielt filter med en infusionstid på ca. 2 timer. Se yderligere information i Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
  • Erfaring savnes vedr. overvægtige og ældre > 65 år.

  

Advarsel 

Infusionskoncentrat må ikke gives ufortyndet. 

Kontraindikationer

Tidligere anafylaktisk reaktion over for sebelipase alfa, når gentagen provokation under dække af steroid og antihistamin ikke lykkes. 

Forsigtighedsregler

  • Efter første infusion samt efter hver dosisjustering skal patienten observeres i 1 time mht. symptomer på anafylaktisk reaktion eller alvorlig hypersensitivitetsreaktion.
  • Koncentrat til infusionsvæske kan indeholde æggeprotein. Forsigtighed ved allergi over for dette protein.
  • Natriumindhold
    1 hætteglas (20 mg sebelipase alfa) indeholder 1,4 mmol natrium, som svarer til 82 mg natriumchlorid.

Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Meget almindelige (> 10%) Feber, Hypertermi*, Kulderystelser, Temperaturstigning.
Diarré, Gastro-øsofageal refluks*, Opkastning*.
Hoste*, Hypertension*, Nasal tilstopning*, Nysen*, Respiratorisk Distress Syndrom*, Rhinitis*, Stridor*, Takykardi, Takypnø*, Ødemer, Øget hjertefrekvens*.
Nedsat iltmætning*.
Agitation*, Irritabilitet*, Øget muskeltonus*.
Bleghed*, Eksem, Hudkløe, Hududslæt, Makulopapuløst hududslæt, Urticaria.
Øjenlågsødem.
Almindelige (1-10%) Infusionsrelaterede reaktioner**, Reaktioner og ubehag på indstiksstedet**, Træthed**.
Abdominalsmerter**, Kvalme**, Meteorisme**.
Dyspnø**, Hypotension**, Laryngal ødem**.
Brystsmerter**, Hyperkolesterolæmi**, Hypertriglyceridæmi**.
Angst**, Svimmelhed**, Søvnløshed**.
Anafylaktisk reaktion**.
Menoragi**, Urinvejsinfektion**.
Hyperæmi i trommehinden**.

*Kun set hos spædbørn 

** Kun set hos børn og voksne 

 

Forværring i hyperkolesterolæmi og hypertriglyceridæmi ses kun forbigående. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal sur lipase (rhLAL), som katalyserer hydrolyse af kolesterylestere og triglycerider til kolesterol, glycerol og frie fedtsyrer.
  • Sebelipase alfa medfører fald i leverfedtindhold og transaminaser samt øget metabolisering af kolesterylestere og triglycerider i lysosymet. Derved falder LDL-kolesterol, ikke-HDL-kolesterol samt triglycerider, og HDL-kolesterol stiger.
  • Sebelipase alfa medfører desuden fald i lipidakkumuleringen i tarmvæggen, hvorved malabsorption og væksthæmning mindskes.

Farmakokinetik

  • Maksimal plasmakoncentration nås ca. 75  minutter efter påbegyndt infusion.
  • Plasmahalveringstiden for enzymaktiviteten er 6 minutter.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Tilberedning af infusionsvæske 

  • Før tilberedning bør det beregnede antal hætteglas opnå en temperatur på 15-25°C uden brug af opvarmning.
  • Hætteglassene må ikke omrystes.
  • Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske fortyndes med isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske til en slutkoncentration på 0,1-1,5 mg/ml.
  • Anbefalede infusionsvolumener ses i pkt. 6.6. i produktresumé.
  • Se endvidere medfølgende brugsvejledning.

  

Indgivelse af brugsfærdig infusionsvæske 

  • Vha. et infusionssæt med lav proteinbinding.
  • Med et in-line 0,2 mikrometer filter med lav proteinbinding.
  • Filtrets overfladeareal > 4,5 cm2 for at undgå tilstopning.

  

Forligelighed ved infusion 

  • Må ikke blandes med andre lægemidler.

  

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
  • Må ikke fryses.
  • Koncentrat til infusionsvæske kan før tilberedning opbevares i højst 24 timer uden for køleskab ved højst 25°C beskyttet mod lys. Evt. ikke-anvendt koncentrat til infusionsvæske skal kasseres efter de 24 timer. Må ikke genplaceres i køleskab.
  • Hvert hætteglas er kun til engangsbrug.
  • Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk og fysisk stabil i højst 24 timer i køleskab (2-8°C) og højst 12 timer ved temperaturer under 25°C; men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) konc. til infusionsvæske, opl. 2 mg/ml 412241
10 ml
Udgået 24.04.2017
 
 

Revisionsdato

2017-04-18. Priserne er dog gældende pr. mandag den 24. april 2017
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...