Kanuma

A16AB14
 
 

Enzym til behandling af lysosomal sur lipase-mangel. Sebelipase alfa er fremstillet ved rekombinant DNA-teknologi. 

Anvendelsesområder

Langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med lysosomal sur lipase (LAL)-mangel

  

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til lysosomal sur lipase-mangel og andre stofskiftesygdomme. 

Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2 mg sebelipase alfa. 

Doseringsforslag

 Voksne og børn ≥ 6 mdr.  

  • 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang hver 2. uge.
  • Forudsat, at der ikke har været hurtigt progredierende symptomer på LAL-mangel før 6-måneders-alderen.

  

Børn < 6 mdr.  

  • Initialt 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang ugentlig.
  • Dosisøgning til 3 mg/kg legemsvægt 1 gang ugentlig skal overvejes ud fra klinisk respons.

  

Bemærk 

  • Det er vigtigt, at indikation for behandling vurderes hurtigst muligt efter diagnosticering af LAL-mangel, specielt hos spædbørn.
  • Skal gives gennem specielt filter med en infusionstid på ca. 2 timer. Se yderligere information i Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
  • Erfaring savnes vedr. overvægtige og ældre > 65 år.

  

Advarsel 

Infusionskoncentrat må ikke gives ufortyndet. 

Kontraindikationer

Tidligere anafylaktisk reaktion over for sebelipase alfa, når gentagen provokation under dække af steroid og antihistamin ikke lykkes. 

Forsigtighedsregler

  • Efter første infusion samt efter hver dosisjustering skal patienten observeres i 1 time mht. symptomer på anafylaktisk reaktion eller alvorlig hypersensitivitetsreaktion.
  • Koncentrat til infusionsvæske kan indeholde æggeprotein. Forsigtighed ved allergi over for dette protein.
  • Natriumindhold
    1 hætteglas (20 mg sebelipase alfa) indeholder 1,4 mmol natrium, som svarer til 82 mg natriumchlorid.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10%) Feber, Hypertermi*, Kulderystelser, Temperaturstigning.
Diarré, Gastro-øsofageal refluks*, Opkastning*.
Hoste*, Hypertension*, Nasal tilstopning*, Nysen*, Respiratorisk Distress Syndrom*, Rhinitis*, Stridor*, Takykardi, Takypnø*, Ødemer, Øget hjertefrekvens*.
Nedsat iltmætning*.
Agitation*, Irritabilitet*, Øget muskeltonus*.
Bleghed*, Eksem, Hudkløe, Hududslæt, Makulopapuløst hududslæt, Urticaria.
Øjenlågsødem.
Almindelige (1-10%) Infusionsrelaterede reaktioner**, Reaktioner og ubehag på indstiksstedet**, Træthed**.
Abdominalsmerter**, Kvalme**, Meteorisme**.
Dyspnø**, Hypotension**, Laryngal ødem**.
Brystsmerter**, Hyperkolesterolæmi**, Hypertriglyceridæmi**.
Angst**, Svimmelhed**, Søvnløshed**.
Anafylaktisk reaktion**.
Menoragi**, Urinvejsinfektion**.
Hyperæmi i trommehinden**.

*Kun set hos spædbørn 

** Kun set hos børn og voksne 

 

Forværring i hyperkolesterolæmi og hypertriglyceridæmi ses kun forbigående. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Sebelipase alfa er en rekombinant human lysosomal sur lipase (rhLAL), som katalyserer hydrolyse af kolesterylestere og triglycerider til kolesterol, glycerol og frie fedtsyrer.
  • Sebelipase alfa medfører fald i leverfedtindhold og transaminaser samt øget metabolisering af kolesterylestere og triglycerider i lysosymet. Derved falder LDL-kolesterol, ikke-HDL-kolesterol samt triglycerider, og HDL-kolesterol stiger.
  • Sebelipase alfa medfører desuden fald i lipidakkumuleringen i tarmvæggen, hvorved malabsorption og væksthæmning mindskes.

Farmakokinetik

  • Maksimal plasmakoncentration nås ca. 75 minutter efter påbegyndt infusion.
  • Plasmahalveringstiden for enzymaktiviteten er 6 minutter.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Tilberedning af infusionsvæske 

  • Før tilberedning bør det beregnede antal hætteglas opnå en temperatur på 15-25°C uden brug af opvarmning.
  • Hætteglassene må ikke omrystes.
  • Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske fortyndes med isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske til en slutkoncentration på 0,1-1,5 mg/ml.
  • Anbefalede infusionsvolumener ses i pkt. 6.6. i produktresumé.
  • Se endvidere medfølgende brugsvejledning.

  

Indgivelse af brugsfærdig infusionsvæske 

  • Vha. et infusionssæt med lav proteinbinding.
  • Med et in-line 0,2 mikrometer filter med lav proteinbinding.
  • Filtrets overfladeareal > 4,5 cm2 for at undgå tilstopning.

  

Forligelighed ved infusion 

  • Må ikke blandes med andre lægemidler.

  

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
  • Må ikke fryses.
  • Koncentrat til infusionsvæske kan før tilberedning opbevares i højst 24 timer uden for køleskab ved højst 25°C beskyttet mod lys. Evt. ikke-anvendt koncentrat til infusionsvæske skal kasseres efter de 24 timer. Må ikke genplaceres i køleskab.
  • Hvert hætteglas er kun til engangsbrug.
  • Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk og fysisk stabil i højst 24 timer i køleskab (2-8°C) og højst 12 timer ved temperaturer under 25°C; men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) konc. til infusionsvæske, opl. 2 mg/ml 412241
10 ml
90.790,60 22.697,65
 
 

Revisionsdato

2018-11-27. Priserne er dog gældende pr. mandag den 3. december 2018
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...