Galafold

A16AX14
 
 

Anvendelsesområder

Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig mutation, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé

Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi. 

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid). 

Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 16 år. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang. 

 

Bemærk: 

  • Bør tages mindst 2 timer før eller efter et måltid.
  • Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
  • Kapslerne skal synkes hele.
  • Kapslerne må ikke åbnes eller tygges.
  • Erfaring savnes vedr. børn < 16 år.

Forsigtighedsregler

  • Bør ikke anvendes ved stærkt nedsat nyrefunktion med GFR < 30 ml/min.
  • Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører  bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10%) Hovedpine.
Almindelige (1-10%) Træthed, Vægtøgning.
Abdominalsmerter, Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation.
Dyspnø, Epistaxis, Palpitationer.
Forhøjet plasma-kreatinkinase, Muskelkramper, Myalgi.
Depression, Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis.
Hudkløe, Hududslæt.
Proteinuri.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Visse GLA-mutationer kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
  • Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. de migalastat-behandlelige GLA-mutationer.
  • Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).

Farmakokinetik

  • Biotilgængelighed ca. 75%.
  • Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
  • Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
  • Plasmahalveringstid 3-5 timer.
  • Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) hårde kapsler 123 mg 434967
14 stk. (blister)
213.048,45 7.608,87

Foto og identifikation

Hårde kapsler  123 mg

Præg:
A1001
Kærv: Ingen kærv
Farve: Blå, Hvid
Mål i mm: 6,4 x 18
hårde kapsler 123 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

2018-11-05. Priserne er dog gældende pr. mandag den 5. november 2018
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...