Galafold

A16A
 
 

Anvendelsesområder

Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig mutation, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé

Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi. 

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid). 

Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 16 år. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang. 

 

Bemærk: 

  • Bør tages mindst 2 timer før eller efter et måltid.
  • Glemt dosis springes over.
  • Kapslerne skal synkes hele.
  • Kapslerne må ikke åbnes eller tygges.
  • Erfaring savnes vedr. børn < 16 år.

Forsigtighedsregler

  • Bør ikke anvendes ved stærkt nedsat nyrefunktion med GFR < 30 ml/min.
  • Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører  bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.

Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Meget almindelige (> 10%) Hovedpine.
Almindelige (1-10%) Træthed, Vægtøgning.
Abdominalsmerter, Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation.
Dyspnø, Epistaxis, Palpitationer.
Forhøjet plasma-kreatinkinase, Muskelkramper, Myalgi.
Depression, Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis.
Hudkløe, Hududslæt.
Proteinuri.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Visse GLA-mutationer kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
  • Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. de migalastat-behandlelige GLA-mutationer.
  • Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).

Farmakokinetik

  • Biotilgængelighed ca. 75%.
  • Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
  • Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
  • Plasmahalveringstid 3-5 timer.
  • Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) hårde kapsler 123 mg 434967
14 stk. (blister)
213.048,45

Foto og identifikation

Hårde kapsler  123 mg

Præg:
A1001
Kærv: Ingen kærv
Farve: Blå, Hvid
Mål i mm: 6,4 x 18
hårde kapsler 123 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

2016-09-26. Priserne er dog gældende pr. mandag den 24. april 2017
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...