Ravicti

Udgået: 09.10.2017
A16AX09
 
 

Anvendelsesområder

  • Som supplement ved behandling af defekter i urinstofcyklus, herunder defekter i carbamylfosfatsyntase, ornithintranscarbamylase, argininoravsyresyntetase, argininoravsyrelyase, arginase og ornithin-translokasemangel, hyperornithinæmihyperammoniæmi homocitrullinuri-syndrom, som ikke alene kan behandles ved begrænsning af protein i kosten og/eller tilskud af aminosyrer.
  • Glycerolphenylbutyrat skal anvendes i kombination med proteinrestriktion i kosten og i visse tilfælde med kosttilskud (fx essentielle aminosyrer, arginin, citrullin og proteinfri kalorietilskud).

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til metaboliske sygdomme, herunder defekter i urinstofcyklus. 

Dispenseringsform

Oral væske. 1 ml indeholder 1,1 g glycerolphenylbutyrat. 

Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 2 mdr. 5,0-12,4 g /m2 legemsoverflade dgl. fordelt på 3-6 lige store doser. Hver dosis afrundes til nærmeste 0,5 ml. Initialdosis afhænger af tidligere behandling m.m. 

  • Initialt ved ikke tidligere behandling med phenylbutyrat
    • Legemsoverflade < 1,3 m2 . 9,4 g/m2 legemsoverflade dgl.
    • Legemsoverflade ≥ 1,3 m2 . 8 g/m2 legemsoverflade dgl.
  • Initialt ved skift fra natriumphenylbutyrat til glycerolphenylbutyrat
    • Dosis skal svare til samme mængde phenylbutansyre som hidtidige dosis af glycerolphenylbutyrat.
    • Vedr. omregning mellem natriumphenylbutyrat tabletter/granulat og glycerolphenylbutyrat oral væske, se produktresumé.
  • Ældre og ved nedsat lever-, nyre- eller hjertefunktion
    • Lav initialdosis - sædvanligvis 5,3 g/m2 legemsoverflade dgl.
  • Dosisjustering og monitorering
    • Daglig justering af dosis jf. vurderet kapacitet af urinstofsyntese samt ammonium- og glutaminniveauer. Vedr. detaljeret beskrivelse, se produktresumé.

 

Bemærk: 

  • Skal tages sammen med et måltid.
  • Vedr. administration af oral væske, se detaljeret information under Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
  • Relevant størrelse af sprøjte skal anføres på recepten.

Kontraindikationer

Behandling af akut hyperammoniæmi. 

Forsigtighedsregler

  • Særlig opmærksomhed ved:
    • hjerteinsufficiens
    • stærkt nedsat nyrefunktion
    • natriumretention med ødemdannelse
    • nedsat leverfunktion.
  • Plasma-ammonium monitoreres nøje ved pancreasinsufficiens, intestinal malabsorption eller samtidig brug af glukokortikoider.
  • Plasma-ammonium og essentielle aminosyrer skal holdes inden for normalområderne.
  • Plasma-elektrolytter bør monitoreres jævnligt.
  • Plasma-glutamin bør holdes < 1.000 mikromol/l.

Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Almindelige (1-10%) Madlede, Nedsat eller øget appetit, Plantar fasciitis, Træthed.
Abdominalsmerter, Diarré, Flatulens, Forhøjet ALAT/ASAT, Kvalme, Meteorisme, Obstipation, Opkastning, Orale ulcera.
Perifere ødemer.
Nedsat lymfocyttal.
D-vitaminmangel, Forhøjet anion-gap.
Hovedpine, Svimmelhed, Tremor.
Acne, Ændret kropslugt.
Metroragi.
Ikke almindelige (0,1-1%) Gastro-intestinal virusinfektion, Steatoré, Stomatitis.
Dysfoni, Ekg-forandringer, Ventrikulære arytmier.
Forlænget prothrombintid.
Hyperkaliæmi, Hyperlipidæmi  (LDL), Hypertriglyceridæmi, Hypokaliæmi, Hypotyroidisme.
Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter.
Afasi, Hyperaktivitet, Konfusion, Letargi, Paræstesier.
Alopeci.
Amenoré, Blæresmerter.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 


Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 


Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

Glycerolphenylbutyrat øger udskillelsen af glutamin, hvorved forhøjede plasma-ammonium- og glutaminkoncentrationer hos patienter med defekter i urinstofcyklus kan reduceres.  

Farmakokinetik

  • Glycerolphenylbutyrat er en prodrug, der først hydrolyseres til phenylbutyrat (PBA), som oxideres i lever og nyrer til fenylacetat (PAA). Derefter konjugerer PAA med glutamin til phenylacetylglutamin (PAGN).
  • Maksimal plasmakoncentration af PBA, PAA og PAGN nås efter henholdsvis 2 timer, 4 timer og 4 timer.
  • PAGN udskilles gennem nyrerne.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Administration 

  • Oral væske bør sprøjtes direkte ind i munden.
    • Anvend 1 stk. sprøjte pr. dag.
    • Sprøjte og adapter må ikke skylles med vand, fordi vand vil få den orale væske til at blive uklar.
  • Kan blandes med lidt kold blød mad (fx æblemos, ketchup eller ernæringspræparat).
    • Blandingen kan opbevares i højst 2 timer ved stuetemperatur (25°C), men bør anvendes straks.
  • Kan blandes med visse ernæringspræparater, se produktresumé.
  • Doser > 0,5 ml kan gives via nasogastrisk sonde eller gastrostomisonde af silikone.
    • Efter administration skylles sonden med 10 ml vand eller et ernæringspræparat, der også indgives.
  • Se endvidere detaljeret beskrivelse i medfølgende brugsvejledning.

 

Holdbarhed 

Efter åbning: Kan opbevares i højst 3 dage. 

Indholdsstoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(NBS)(Pædiatri) oral væske 1,1 g/ml 116572
25 ml
Udgået 2017-10-09 00:00:00
 
 

Revisionsdato

2017-09-29. Priserne er dog gældende pr. mandag den 4. december 2017
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...