Brineura

A16AB17
 
 

Proenzym til behandling af neuronal ceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2). Cerliponase alfa er fremstillet ved rekombinant genteknologi. 

Anvendelsesområder

Behandling af neuronal ceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2), der også betegnes tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) mangel. 

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til neuronal ceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2).  

Dispenseringsform

Infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 150 mg cerliponase alfa. 

Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 2 år 

  • 300 mg c.v. hver 2. uge.

 

Børn < 2 år 

Alder  

Dosis hver 2. uge  

1-2 år 

1.-4. dosis 

200 mg c.v. 

≥ 5. dosis 

300 mg c.v. 

6-12 mdr. 

150 mg c.v. 

< 6 mdr. 

100 mg c.v. 

 

Infusion 

  • Udstyr til cerebroventrikulær adgang skal implanteres inden første infusion. Se yderligere information i produktresumé.
  • Gives som cerebroventrikulær (c.v.) infusion.
  • Hvis infusionen ikke tolereres, kan der ændres til halv dosis, eller infusionshastigheden kan nedsættes.
  • Efter hver infusion skal anvendes en beregnet mængde skyllevæske, se detaljeret beskrivelse i produktresumé og medfølgende brugsvejledning.
  • Hvis infusionen afbrydes pga. bivirkninger, kan behandlingen eventuelt forsøges med en lavere infusionshastighed.
  • Hvis der opstår tegn på øget intrakranielt tryk, skal infusionen afbrydes, og/eller hastigheden nedsættes. Specielt vigtigt hos børn < 3 år.

 

Bemærk: 

  • 30-60 minutter før infusion bør gives antihistamin med eller uden antipyretika.

 

Kontraindikationer

  • CLN2-patienter med ventrikuloperitoneal shunt.

Forsigtighedsregler

For at sikre cerebroventrikulær adgang og identificere evt. fejl/lækager ved udstyret undersøges flg. før hver infusion:  

  • Hovedbunden mht. hudskader
  • Infusionsstedet
  • Åbenhed i udstyret.

Behandlingen må kun udføres med intakt udstyr.  

 

  • Forsigtighed ved anamnese med komplikationer under cerebroventrikulær administration, herunder obstruktiv hydrocephalus.
  • Monitorering:
    • Før, under og efter infusionen monitoreres for vitale tegn. Længerevarende observation efter afsluttet infusion kan være nødvendig, især hos børn < 3 år.
    • Ved anamnese med bradykardi, ledningsforstyrrelser eller strukturel hjertesygdom bør der foretages ekg-monitorering under infusionen, da CLN2-patienter har risiko for at udvikle ledningsforstyrrelser eller hjertesygdom. Hos andre patienter skal der udføres 12-aflednings-ekg hver 6. måned.
    • Cerebrospinalvæske-prøver analyseres for subklinisk, udstyrsrelateret infektion.
    • Observation for anafylaktiske reaktioner under og efter infusionen.
  • Natriumindhold
    1 hætteglas indeholder 1,9 mmol natrium, som svarer til 112 mg natriumchlorid.

Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).

Meget almindelige (> 10%) Temperaturstigning.
Opkastning.
Ekg-forandringer.
Leukocytose.
Pleocytose  (i cerebrospinalvæsken).
Abnormt proteinindhold i cerebrospinalvæsken, Hovedpine, Irritabilitet, Kramper.
Hypersensitivitet, Infektion i øvre luftveje.
Almindelige (1-10%) Smerter.
Abdominalsmerter.
Bradykardi.
Nervøsitet.
Hududslæt, Urticaria, Vesikler  (mundens slimhinder og tunge).
Infektioner  (relateret til anvendt udstyr).
Conjunctivitis.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ingen humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 


Se endvidere

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 


Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Cerliponase alfa:
    • Rekombinant form af humant TPP1 (rhTPP1), af hvilket utilstrækkelige niveauer er årsagen til CLN2.
    • Proteolytisk inaktivt proenzym (zymogen), der aktiveres i lysomet.
    • Det aktiverede, proteolytiske enzym (rhTPP1) spalter tripeptider fra målproteinets N-terminal uden nogen kendt substratspecificitet.

Farmakokinetik

  • Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
  • Plasmahalveringstid ca. 7 timer.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Egenskaber 

pH 6,2-6,8. 


Holdbarhed
 

  • Opbevares opretstående i fryser (-25°C til -15°C) beskyttet mod lys.
  • Transporteres og distribueres frossen (-85°C til -15°C).
  • Efter udtagning fra fryser: De uåbnede hætteglas kan opbevares i køleskab (2-8°C) og anvendes inden 24 timer, men bør anvendes straks efter fjernelse fra fryser.
  • Efter åbning af hætteglas: Kan opbevares i højst 12 timer ved stuetemperatur (19-25°C), men bør anvendes straks.

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) infusionsvæske, opløsning 150 mg 094586
2 stk. + skyllevæske
250.389,55
 
 

Revisionsdato

2018-06-11. Priserne er dog gældende pr. mandag den 19. november 2018
Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at pro.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Pro.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...