I behandling af cancer udøver proteinkinase- og fosfoinositid-3-kinase (PI3K)-hæmmere deres virkning ved at hæmme en eller flere af de protein-/PI3-kinaser, der har betydning for vækst og proliferation af de maligne celler og/eller angiogenese i tumor. 

Det kan være i cancere, hvor tilhørende proteinkinaser i signaleringsvejen er muteret og dermed årsag til den maligne vækst, eller cancere, hvor proteinkinaser indgår i den maligne celles signalvej uden selv at være muteret. Ved fx kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) er de maligne celler afhængige af aktivering via B-celle-receptor-signaleringsvejen, uden at der nødvendigvis kan påvises specifikke mutationer i proteiner i denne signaleringsvej. Hæmning af flere forskellige kinaser i denne signaleringsvej har effekt ved behandling af CLL. 

Mutation af proteinkinaser kan opstå på mange forskellige måder, og de forskellige maligne sygdomme kan være karakteriseret af forskellige mutationer i samme signaleringsvej. Et hyppigt eksempel er kromosomale rearrangementer medførende fusion af gener, som det først blev påvist ved kronisk myeloid leukæmi, hvor fusionsgenet BCR-ABL koder for en proteinkinase, som er konstitutiv aktiv. 

De fleste proteinkinasehæmmere er kendetegnet ved at krydshæmme en række andre proteinkinaser, hvilket kan forklare en del af forskellene i bivirkningsprofil for forskellige proteinkinasehæmmere rettet mod samme proteinkinase. 

B-cellelymfom-2 (BCL-2) er et antiapoptotisk protein og en vigtig regulator af intrinsic pathway i programmeret celledød. I normale celler er der en fin afstemt balance mellem pro- og antiapoptotiske proteiner. Mutationer medførende nedsat apoptose er kendetegnende for maligne celler, og specielt ved kronisk lymfatisk leukæmi ses overekspression af BCL-2. En hæmning heraf vil således fremme celledød.