Generel information
Anvendelsesområder
Defekter i urinstofcyklus, herunder mangel på karbamoylfosfatsyntetase, ornitintranskarbamylase eller argininosuccinatsyntetase samt organiske acidæmier med sekundær hyperammoniæmi.
Natriumphenylbutyrat er indiceret ved neonatalt indsættende sygdom (komplet enzymmangel, som viser sig inden for 28 dage post partum). Desuden indiceret til patienter med sent indsættende sygdom (partiel enzymmangel, som viser sig efter den første måned post partum), som har tidligere tilfælde af hyperammonæmisk encefalopati.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til metaboliske sygdomme, herunder defekter i urinstofcyklus.
Dispenseringsform
Granulat. 1 g indeholder 483 mg natriumphenylbutyrat.
Doseringsforslag
Individuel.
Voksne og børn med legemsvægt > 20 kg
- 9,9-13 g/m2 legemsoverflade/døgn.
Børn med legemsvægt < 20 kg
- Højst 600 mg/kg legemsvægt/døgn
Bemærk:
- Den totale døgndosis bør inddeles i lige store mængder og indgives ved hvert måltid (fx 3 gange dgl.).
- Behandlingen kombineres med proteinfattig diæt samt tilskud af essentielle aminosyrer og arginin.
Beregn overfladeareal og arealbestemt dosis her: Beregning af overfladeareal og arealbestemt dosis
Nedsat nyrefunktion
Forsigtighed, monitorering
-
GFR 0-30 ml/min.
Natriumindholdet øger risikoen for natriumretention og ødemdannelse.
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Nedsat leverfunktion
Forsigtighedsregler
- Særlig opmærksomhed ved:
- hjerteinsufficiens
- natriumretention med ødemdannelse
- Serum-elektrolytter bør monitoreres jævnligt.
- Plasma-ammonium og essentielle aminosyrer skal holdes inden for normalområderne.
- Plasma-glutamin bør holdes < 1.000 mikromol/l.
- Natriumindhold
Granulat svarende til 1.000 mg natriumphenylbutyrat indeholder 5,4 mmol natrium, som svarer til ca. 316 mg natriumchlorid.
Bivirkninger
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Det reproduktive system og mammae | Amenoré | Menstruationsforstyrrelser |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Anæmi, Leukopeni, Trombocytopeni, Trombocytose | Leukocytose |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Kvalme, Obstipation, Opkastning, Smagsforstyrrelser |
| Undersøgelser | Forhøjet serum-urat | Forhøjede leverenzymer, Forhøjet bilirubin, Vægtøgning |
| Metabolisme og ernæring | Acidose, Alkalose, Hyperchloridæmi, Hyperfosfatæmi, Hypernatriæmi, Hypofosfatæmi, Hypokaliæmi, Hypoproteinæmi | Hypoalbuminæmi, Nedsat appetit |
| Nervesystemet | Hovedpine | |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | Irritabilitet |
| Nyrer og urinveje | Tubulær acidose | |
| Hud og subkutane væv | Hududslæt, Ændret kropslugt | |
| Vaskulære sygdomme | Synkope, Ødemer | |
| Ikke almindelige (0,1-1 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Aplastisk anæmi | |
| Hjerte | Arytmier | |
| Mave-tarm-kanalen | Gastro-duodenale ulcera, Pancreatitis, Rektal blødning | Gastritis |
| Hud og subkutane væv | Purpura | |
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Alkohol
Alkohol og Pheburane påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger.
Farmakodynamik
Øger udskillelsen af glutamin, hvorved forhøjede plasma-ammonium- og glutaminkoncentrationer ved defekter i urinstofcyklus kan reduceres.
Farmakokinetik
- Absorberes hurtigt fra mave-tarm-kanalen.
- Natriumphenylbutyrat er en prodrug, der oxideres i lever og nyrer til den aktive substans phenylacetat.
- Phenylacetat konjugeres med glutamin til fenylacetylglutamin, som derefter udskilles gennem nyrerne.
- Plasmahalveringstid 1-3 timer.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Holdbarhed
Efter åbning: Kan opbevares i højst 45 dage.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| granulat | 483 mg/g |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (NBS) (Pædiatri) | granulat
483 mg/g
Pheburane |
580489 |
174 g
|
5.829,40 | 33,50 | 1.387,29 |
