Nitisinone MDK

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 2 mg, 5 mg eller 10 mg nitisinon. 

• Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:

• Ved legemsvægt > 20 kg doseret 1 gang daglig
• Ved legemsvægt ≤ 20 kg fordelt på 2 doser.

• Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer, succinylacetone i plasma, serum-α-føtoprotein, plasma-nitisinon og koagulationsstatus.
• Maksimal dosis 2 mg/kg legemsvægt/døgn.

Bemærk: 

• Bør synkes hele.
• Kan åbnes.
• Indholdet udrøres i lidt vand eller modermælkserstatning umiddelbart inden indtagelse.

• Der bør foretages øjenundersøgelse med spaltelampe inden behandlingsstart og derefter mindst én gang årligt. Plasma-tyrosin kan stige under behandlingen. Da højt plasma-tyrosin er forbundet med oftalmologiske komplikationer, bør øjengener følges op med måling af plasma-tyrosin med evt. efterfølgende regulering af diæt. I tilfælde af plasma-tyrosin > 400 mikromol/l bør kostens indhold af tyrosin og phenylalanin begrænses.
• Regelmæssig trombocyt- og leukocyttælling bør foretages.

Samtidig behandling med lægemidler, der har et snævert terapeutisk vindue, og desuden metaboliseres via CYP2C9, fx warfarin, bør monitoreres nøje, og dosisjustering kan være nødvendig.  

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet. 

• Ved arvelig tyrosinæmi type 1 dannes toksiske metabolitter pga. enzymdefekt i katabolismen af tyrosin.
• Nitisinon hæmmer et enzym proksimalt for denne enzymdefekt, hvorved dannelsen af de toksiske metabolitter reduceres.

• Absorberes hurtigt fra mave-tarmkanalen.
• Plasmahalveringstid ca. 50 timer.
• Elimination foregår via CYP3A4.

Holdbarhed 

• Opbevares i køleskab (2-8ºC) beskyttet mod lys.