Antipsykotisk behandling reducerer symptomerne ved skizofreni, og ved tilbagefald forkorter antipsykotisk behandlingen tiden indtil symptomkontrol. Ofte er antipsykotisk behandling nødvendig for at gennemføre anden behandling, fx psykoterapi, social rehabilitering mv. Antipsykotisk behandling reducerer også risikoen for psykotisk tilbagefald.  

Antipsykotika fremkalder varierende grad af symptomdæmpning. Effekten er typisk mest udtalt for de såkaldte "positive" symptomer så som hallucinationer og vrangforestillinger, mens antipsykotika generelt har en mindre udtalt effekt på "negative" symptomer, såsom inaktivitet, tilbagetrukkethed og apati, samt på kognitive forstyrrelser, så som opmærksomhedsfunktion, hukommelse og planlægningsevne. Behandlingen er symptomatisk og symptomerne vender ofte tilbage, hvis behandlingen ophører, evt. først efter flere måneder. 

Mange antipsykotika har desuden effekt på maniske tilstande og flere antipsykotika har forebyggende effekt ved maniodepressiv sindslidelse, specielt for de maniske faser. 

Samtlige antipsykotika binder sig til dopamin-D₂-receptorer i hjernen. Langt de fleste antipsykotika blokerer D₂ receptoren (såkaldt antagonistisk virkning), mens enkelte præparater udøver en delvist stimulerende effekt (partiel agonistisk virkning). Det er virkningen på D₂ receptorer i de såkaldte limbiske hjerneområder, der primært antages at ligge bag den antipsykotiske effekt. D₂-receptorblokade i de motoriske hjerneområder menes at inducere motoriske bivirkninger, ligesom D₂-receptorblokade medfører øget prolaktinfrigørelse fra hypofysen med heraf relaterede bivirkninger.
Antipsykotika blokerer desuden serotonin-, acetylkolin-, noradrenalin- og histaminreceptorer i varierende grad. Blokade af serotonerge receptorer, specielt af 5HT2A-receptorsubtypen, menes at reducere de D₂-inducerede motoriske bivirkninger. 

Blokade af kolinerge receptorer reducerer også de motoriske bivirkninger, men øger samtidig risikoen for antikolinerge bivirkninger, fx mundtørhed og obstipation, og hos ældre konfusion og delir. 

Antihistaminerge effekter antages at bidrage til de vægtøgende og dysglykæmiske effekter af en række antipsykotika. 

Den antihistaminerge effekt bidrager til sedation, hvilket i sagens natur ofte medfører mindre legemlig aktivitet med heraf følgende øget risiko for vægtøgning og dysglykæmi.  

Bortset fra clozapin er der ikke klinisk betydende terapeutiske effektforskelle mellem de eksisterende antipsykotika. Til gengæld er der klinisk betydende forskelle i præparaternes bivirkningsprofiler, hvilket således bør tillægges stor betydning ved valg af præparat. Se endvidere bl.a. Klassifikation af antipsykotika og Behandling med antipsykotika. 

For yderligere information se nedenstående links til Medicinrådet behandlingsvejledning og national klinisk retningslinje. 

Behandlingsvejledning fra Medicinrådet: 

Medicinrådet, behandlingvejledning.