Lægemiddelgodkendelse

Revideret: 04.07.2014
Christian Schneider (Forfatter),

Fælleseuropæisk lægemiddelgodkendelse

Lægemiddelområdet hører til blandt de mest harmoniserede inden for EU, og hovedparten af den danske lovgivning bygger på EU-direktiver. Fraset isoleret national godkendelse af lægemidler sker al godkendelse via fælleseuropæiske procedurer. Den såkaldte "centrale procedure" anvendes i stigende omfang til godkendelse af nye lægemidler, blandt andet fordi lægemidlet herigennem opnår markedsføringstilladelse i samtlige 28 EU-lande samt Norge og Island på én gang.  


Hvilke lægemidler?

Den centrale procedure kan principielt anvendes til godkendelse af alle nye lægemidler. Den centrale procedure er obligatorisk for alle lægemidler, som er helt eller delvist fremstillet ved hjælp af bioteknologiske metoder samt for alle lægemidler til behandling af cancer, HIV/AIDS og andre virussygdomme (men ikke nødvendigvis vacciner), diabetes mellitus, neurodegenerative sygdomme (fx Alzheimers sygdom og sklerose) samt autoimmune sygdomme og andre immun-dysfunktioner. Endvidere godkendes lægemidler til sjældne sygdomme (orphan drugs) samt avancerede terapier (fx celler og væv) gennem den centrale procedure. Firmaer kan ansøge om at få adgang til den centrale procedure hos det Europæiske Lægemiddelagentur; det kan være en stor fordel, fordi man samtidig får adgang til alle EU-lande og ikke er nødt at sende enkelte ansø 

gninger til hvert enkelt land. Det er til gavn for alle patienter i EU, især i små lande.
 

EMA og CHMP

Godkendelsesprocessen for den centrale procedure koordineres af det Fælles Europæiske Lægemiddelagentur (European Medicinal Agency - EMA) i London. Den faglige og videnskabelige vurdering af ansøgninger om markedsføringstilladelser påhviler Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler, Committee for Human Medicinal Products - CHMP ved EMA. CHMP består af 35 medlemmer - én ekspert udpeget af hvert EU-land samt Norge og Island og yderligere op til 5 ekstra eksperter, som komiteen selv har udpeget med henblik på at komplementere sin ekspertise. CHMP mødes fast 11 gange om året samt efter behov. En række arbejdsgrupper under CHMP er bl.a. ansvarlige for udarbejdelse af guidelines, firmarådgivning m.m.
EMA huser også en række videnskabelige komiteer, som bl.a. beskæftiger sig med bivirkningsovervågning og sikkerhed af lægemidler, lægemidler til sjældne sygdomme, avanceret terapi og lægemidler til børn.
 

Rapporteurs og co-rapporteurs

Som ansvarlige for den faglige vurdering af en ansøgning om markedsføringstilladelse udpeges to af komiteens medlemmer som henholdsvis rapporteur og co-rapporteur. Desuden udpeges mindst et medlem til at varetage peer review af de to rapporteurs evalueringer. Rapporteur er hovedansvarlig og vil efter lægemidlets godkendelse være involveret i alle efterfølgende procedurer vedr. lægemidlet (fx indikationsudvidelser), og arbejder tæt sammen med en svarende rapporteur fra en anden komite hos EMA (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee), som er hovedansvarlig for periodiske sikkerhedsopdateringer (PSUR) og pludselige sikkerhedsproblemer. Begge rapporteurs betjener sig af en række eksperter, som alle skal leve op til EMA's strenge habilitetskrav. Udpegning af rapporteurs sker efter ønske fra det enkelte medlem, og opgaven går til det medlem, som har det bedst kvalificerede hold eksperter til sin rådighed for opgaven.
 

Processen i korte træk

Rapporteurs udarbejder to uafhængige evalueringsrapporter med en række spørgsmål til ansøgeren. Rapporterne gennemgår peer review ved et tredje medlem og distribueres desuden til de øvrige CHMP-medlemmer. Dette resulterer i en række kommentarer og yderligere spørgsmål, som rapporteurs slutteligt indarbejder i én fælles evalueringsrapport. Denne godkendes af CHMP og sendes til ansøgeren med henblik på besvarelse. Findes ansøgers besvarelse ikke tilfredsstillende, kan der i den efterfølgende runde rejses yderligere spørgsmål, sættes betingelser for markedsføringstilladelsen (fx krav om ekstra undersøgelser efter markedsføring) samt give ansøgeren mulighed for en mundtlig høring over for såvel et ad hoc-ekspertpanel eller i sidste ende CHMP. Hele processen er belagt med stramme tidsfrister. Sammenlagt må processen tage 210 dage plus den tid, ansøgeren har til besvarelse af spørgsmål - typisk maksimalt 3 måneder.
 

Resultatet

Hvis CHMP efter sin vurdering af ansøgningen og efterfølgende diskussioner med ansøger vurderer, at benefit-risk-forholdet er positivt for den ansøgte indikation, afgiver CHMP en positiv indstilling til EU-kommissionen, som ultimativt er ansvarlig for udstedelse af markedsføringstilladelsen. Resultatet er enslydende produktinformation (produktresumé (SmPC, Summary of Product Characteristics) og indlægsseddel (PIL, Patient Information Leaflet)) i hele EU samt en engelsksproget European PublicAssessment Report (EPAR) samt en risikostyringsplan (Risk Management Plan, RMP). EPAR bliver udarbejdet med baggrund i rapporteurs evalueringsrapport og gennemgår de data, som ligger til grund for godkendelsen af lægemidlet. RMP'en indeholder en oversigt over både de identificerede og potentielle risici ved brug af lægemidlet inkl. risiko for misbrug og off-label anvendelse. RMP kan for udvalgte risici være suppleret med et Risk Minimisation Program, der eksempelvis via obligatorisk informationsmateriale til læger/patienter skal forsøge at minimere kendte risici. Både produktresumé, indlægsseddel, EPAR og RMP findes på EMAs hjemmeside

Gå til toppen af siden...