Forebyggelse af vaso-okklusive kriser ved seglcellesygdom

Revideret: 25.08.2021

Seglcellesygdom er en autosomal recessiv arvelig hæmoglobinopati karakteriseret ved HæmoglobinS (HbS) homozygoti eller compound heterozygoti af HbS med anden hæmoglobinvariation (HbC, HbD eller β-thalassæmi). Når HbS deoxygeneres, opstår en intracellulær polymerisering af hæmoglobin, førende til at erytrocytten deformeres og får seglcelleform, hvoraf navnet. 

 

Et kendetegn ved seglcellesygdom er tilbagevendende episoder af svære smerter udløst af vaso-okklusion med vævsiskæmi til følge. Vaso-okklusion opstår idet seglceller, aktiverede leukocytter og trombocytter adhæreres til karvæggens endotel. 

 

Den fulde patogenese bag vaso-okklusion er kompleks og ikke til fulde kendt, men P-selectin er fundet at have en nøglerolle. P-selectin er et adhæsionsmolekyle som udtrykkes på de aktiverede trombocytter og endotelceller. 

 

Føtalt hæmoglobin (HbF) polymeriserer ikke. HbF udgør mindre end 1 % af det totale hæmoglobin hos raske, hvor det hos patienter med seglcellesygdom ofte udgør lidt mere. Behandling med hydroxycarbamid kan øge andelen af HbF yderligere hos de fleste patienter med seglcellesygdom og forebygger derved kronisk organsmerte og kan nedsætte hyppigheden af vaso-okklusive kriser. Ikke alle patienter tåler eller har tilstrækkelig effekt af hydroxycarbamid. 

 

Blodtransfusioner kan også benyttes til behandling og forebyggelse af vaso-okklusion. Dette kan være simple transfusioner, men oftest benyttes udskiftningstransfusioner, hvor man ved sidstnævnte med rask donorblod kan holde HbS på < 30 %.  

Behandlingsvejledning

Crizanlizumab er et humaniseret IgG2 kappa-monoclonalt antistof, som binder P-selectin og derved blokerer dets interaktion med ligander. Således optræder en hæmning af vaso-okklusion og dermed en forebyggelse af vaso-okklusive kriser ved seglcellesygdom. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Crizanlizumab Adakveo
Novartis
konc. til infusionsvæske, opl.  10 mg/ml 10 ml  

Referencer

5330. Julio Delgado, Caroline Voltz, Milena Stain et al. The European Medicines Agency Review of Crizanlizumab for the Prevention of Recurrent Vaso-Occlusive Crises in Patients With Sickle Cell Disease. Hemasphere. 2021; 5(7), https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8240778/ (Lokaliseret 11. august 2021)

 
 
 
Gå til toppen af siden...