Evidensen for behandling med BMP hviler på få randomiserede studier, som er sammenfattet nedenfor, samt mere end 10 års klinisk brug. 

• Det hidtil største randomiserede studie med 450 patienter viste, at rhBMP-2 er sikkert at anvende ved åbne tibiafrakturer, som stabiliseres med reamet eller ureamet marvsøm, og fører til hurtigere heling og færre komplikationer end uden vækstfaktor ⁽¹⁸⁷³⁾.
• Et randomiseret studie med 227 åbne tibiafrakturer behandlet med reamet marvsøm viste ingen effekt af rhBMP-2-implantation på helingstid eller komplikationsrate ⁽¹⁸⁷⁴⁾.
• En metaanalyse af 8 randomiserede studier inddragende 1.113 patienter undersøgte effekt af BMP på heling af akutte tibiafrakturer og tibia non-unions ⁽³³⁷⁷⁾ . BMP syntes at give hurtigere heling ved akutte frakturer, mens BMP gav tilsvarende resultater som autolog knoglegraft ved behandling af tibial non-union.

Den kliniske evidens for brug af BMP bygger således på få studier med et samlet lavt antal patienter. Studierne er af ældre dato, og der er ikke tilkommet nye randomiserede studier i de seneste år. Det synes fornuftigt, at BMP ikke anvendes rutinemæssigt ved behandling af åbne frakturer i Danmark.  

• I et randomiseret studie med 131 anteriore 1. niveau-deser af columna lumbalis med cage fyldt med allograft anvendtes i den ene gruppe rhBMP-2 til stimulering af knogleheling og autolog knogle høstet fra crista iliaca i den anden. Der fandtes radiologisk bedre heling, kortere operationstid og færre smerter i BMP-gruppen.
• En metaanalyse af kliniske studier, som undersøgte effekten af autograft og BMP ved posterolateral dese af columna lumbalis, påviste bedre radiologisk heling , bedre funktionelt behandlingsresultat og færre re-operationer ved brug af rhBMP-2 (men ikke rhBMP-7) i forhold til autograft ⁽⁵¹⁹⁷⁾.

Brug af BMP i forbindelse med spondylodesekirurgi i columna udviste initielt en stærk stigning i den seneste 10 års periode. Initiale randomiserede studier viste øget helingsrate og bedre funktionelt behandlingsresultat ved brug af BMP. Efterfølgende er der dog udført kritisk gennemgang af undersøgelserne, som bekræfter øget helingsrate, men ikke bedre funktionelt behandlingsresultat ⁽²⁸⁵⁷⁾. 

Nyere studier fokuserer på effekt af BMP på helingsrater ved deformitetskirurgi, hvor der kan påvises signifikant bedre helingsrater og dermed færre reoperationer ⁽²⁸⁵⁸⁾. 

I et randomiseret multicenterstudie på 113 patienter, hvor rhBMP-7 blev sammenlignet med autograft, fandtes, at rhBMP-7 ikke var lige så effektivt som autograft til at opnå heling ved ét-nivaeu posterolateral dese af columna lumbalis ⁽³³⁷⁸⁾. 

Der er således ikke evidens for rutinemæssig brug af BMP ved spondylodeser på få niveauer. Der synes at være nogle holdepunkter for, at brug ved større deformitetskirurgi, hvor opnåelse af knogleindheling kan være problematisk, kan være indiceret hos den selekterede patient. 

BMP bør ikke anvendes ved spondylodese i cervikal columna, ved posterior lumbar interbody fusion (PLIF) eller ved transforaminal lumbar interbody fusion (TLIF) pga. høj hyppighed af ektopisk knogledannelse i spinalkanalen, hvilket medfører øget hyppighed af neurologiske komplikationer og livstruende halsødem ved anvendelse cervikalt. 

Der er ikke evidens for, at BMP blandet med autograft er mere effektivt end BMP eller autograft alene. Der er ikke evidens for, at BMP blandet med allograft kan erstatte behandling med knogle autograft ved knogledefekter efter åbne tibiafrakturer initialt behandlet med marvsøm ⁽⁴⁶⁰⁹⁾. 

Internationalt førende kirurger, der behandler kongenit tibia pseudartrose, anbefaler off-label brug af recombinant BMP-2 som adjuverende behandling (level IV evidens) ⁽⁵⁵⁸³⁾. Da kongenit tibia pseudartrose er en meget sjælden lidelse, har det vist sig praktisk umuligt at gennemføre randomiserede studier, som kan afdække effekten af BMP-2 ved denne behandling ⁽⁵⁵⁸⁴⁾. 

BMP-2 blandes med sterilt vand og fordeles på en collagensvamp som lægges oven på knoglen. 

Der er rapporteret case-serier med anvendelse af BMP ved rygdeformitetskirurgi hos børn, ingen har dog langtidsopfølgning i forhold til cancerrisiko. Der er ikke større erfaring ved behandling af børn. Der er ingen erfaring ved behandling af gravide eller ammende. Forsigtighed bør udvises ved behandling af patienter med maligne knoglesygdomme. 

Der anvendes bovint kollagen som carrier i præparatet, og pga. risiko for udvikling af antistoffer må der udvises forsigtighed ved gentagne applikationer ved reoperation. Det er uvist om dette har klinisk betydning. 

Der kan optræde rødme, ødem og erytem samt sivning fra operationsområdet efter anvendelse af BMP. Applikation af BMP tæt ved perifere nerver kan forårsage perifer neuropati ⁽¹⁸⁷³⁾. 

Ved behandling med højdosis rhBMP-2 (InductOs®) er der fundet øget risiko for udvikling af forskellige typer cancer. Incidensraten for cancer var 7 gange større for patienter behandlet med 40 mg Inductos® i forhold til autolog knoglegraft hos patienter behandlet med posterolateral dese af lumbalcolumna. 

Et stort databasestudie har ikke påvist øget risiko for udvikling af cancer hos patienter, som modtog rhBMP-2 (ukendt dosis) i forbindelse med dese af lumbalcolumna ⁽⁴⁶¹²⁾. 

Der er isoleret mere end 15 forskellige BMP’s som tilhører Transforming Growth Factor beta (TGF-β)-superfamilien. Fælles er, at de bindes til mesenkymale stamceller, præ-osteoblaster, osteoblaster samt osteoklaster og stimulerer de umodne celler til differentiering mod knogledannende cellelinjer og knogledannelse. Det nydannede knoglevæv er mekanisk og radiografisk sammenligneligt med normalt knoglevæv, og der dannes cortex og marvelementer. De bedst undersøgte er BMP-2 og BMP-7, og der er ikke betydende forskelle på virkningsmekanisme. 

Farmakokinetiske egenskaber er undersøgt dyreeksperimentelt. Efter implantation udvaskes 90 % i løbet af den første time. De resterende 10 % bindes til target-cellerne og metaboliseres efter førsteordenskinetik med en halveringstid på ca. 24 timer.