Midler mod hypofosfatæmisk rakitis

Revideret: 19.01.2022

Hypofosfatæmisk (HF) rakitis skyldes en medfødt nedsat knoglemineralisering pga. fosfattab i urinen, oftest pga. forhøjet plasma fibroblast growth factor 23 (FGF23). Sygdommen er oftest X-bundet (X-linked hypofosfatæmi, XLH) med gendefekt i PHEX. Andre sjældnere former forekommer. HF-rakitis er en klinisk, biokemisk og radiologisk diagnose. Radiologisk klassificeres sværhedsgraden efter Thacher's rickets severity score (RSS) 0-10.  

Behandlingsvejledning

Standardbehandling har været oralt fosfattilskud og 1-hydroxyleret D-vitamin. Burosumab er et nyere, rekombinant humant monokonalt antistof mod FGF23, godkendt at European Medicines Agency (EMA). Medicinrådet under Danske Regioner har opført følgende indikationer: HF med påvist PHEX mutation; alder over 12 måneder, vækst minimum 3 cm/år og/eller knoglealder < 16 år for drenge; < 15 år for piger; og RSS på 2 eller derover (5590).  

Det skal her bemærkes, at Medicinrådet ikke anbefaler burosumab til voksne. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Burosumab Crysvita
Kyowa Kirin
injektionsvæske, opl.  10 mg 1 stk.  
Burosumab Crysvita
Kyowa Kirin
injektionsvæske, opl.  20 mg 1 stk.  
Burosumab Crysvita
Kyowa Kirin
injektionsvæske, opl.  30 mg 1 stk.  

Referencer

5590. Medicinrådet. Burosumab (Crysvita). Medicinrådet. 2020; , https://medicinraadet.dk/anbefalinger-og-vejledninger/laegemidler-og-indikationsudvidelser/a-d/burosumab-crysvita-x-bundet-hypofosfataemi (Lokaliseret 19. januar 2022)

 

5589. European Medicines Agency. Assesment report, Crysvita. EMA. 2018; , https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/crysvita-epar-public-assessment-report_en.pdf (Lokaliseret 19. januar 2022)

 
 
 
Gå til toppen af siden...