M
Muskler, led og knogler
Relevante links
Midler mod hypofosfatæmisk rakitis
Hypofosfatæmisk (HF) rakitis skyldes en medfødt nedsat knoglemineralisering pga. fosfattab i urinen, oftest pga. forhøjet plasma fibroblast growth factor 23 (FGF23). Sygdommen er oftest X-bundet (X-linked hypofosfatæmi, XLH) med gendefekt i PHEX. Andre sjældnere former forekommer. HF-rakitis er en klinisk, biokemisk og radiologisk diagnose. Radiologisk klassificeres sværhedsgraden efter Thacher's rickets severity score (RSS) 0-10.
Behandlingsvejledning
Standardbehandling har været oralt fosfattilskud og 1-hydroxyleret D-vitamin. Burosumab er et nyere, rekombinant humant monokonalt antistof mod FGF23, godkendt at European Medicines Agency (EMA). Medicinrådet under Danske Regioner har opført følgende indikationer: HF med påvist PHEX mutation; alder over 12 måneder, vækst minimum 3 cm/år og/eller knoglealder < 16 år for drenge; < 15 år for piger; og RSS på 2 eller derover .
Det skal bemærkes, at Medicinrådet har foretaget en vurderig af burosumab til voksne.
Præparater
| Indholdsstof | Navn og firma | Dispform og styrke | Pakning | Pris enh. | Pris DDD |
|---|---|---|---|---|---|
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 10 mg | 1 stk. | 27.290,80 | 6.822,70 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 10 mg | 1 stk. (Orifarm) | 28.707,40 | 7.176,85 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 20 mg | 1 stk. (Orifarm) | 57.359,85 | 7.169,98 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 20 mg | 1 stk. | 54.528,55 | 6.816,07 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 30 mg | 1 stk. | 81.765,45 | 6.813,79 |
| Burosumab | Crysvita Kyowa Kirin
|
injektionsvæske, opl. 30 mg | 1 stk. (Orifarm) | 86.011,45 | 7.167,62 |
Referencer
5589. European Medicines Agency. Assesment report, Crysvita. EMA. 2018, https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/crysvita-epar-public-assessment-report_en.pdf (Lokaliseret 19. januar 2022)
