Yderligere information
Middel til behandling af Gauchers sygdom type 1 og Niemann-Picks sygdom type C.
Anvendelsesområder
- Let til moderat Gauchers sygdom, type 1, hvor enzymsubstitutionsterapi ikke er egnet.
- Progressive neurologiske manifestationer hos patienter med Niemann-Picks sygdom, type C.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særlig indsigt i Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom type C.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 100 mg miglustat.
Doseringsforslag
Gauchers sygdom, type 1
- Voksne. 100 mg 3 gange dgl.
- Evt. dosisreduktion til 100 mg 1-2 gange dgl. ved diarré.
- Bemærk: Erfaring savnes vedr. patienter < 18 år og > 70 år.
Niemann-Picks sygdom, type C
- Voksne og børn > 12 år. 200 mg 3 gange dgl.
- Børn < 12 år. Dosis skal justeres på basis af legemsoverflade som vist i tabellen:
|
Legemsoverflade (m 2 ) |
Anbefalet dosis |
|---|---|
|
> 1,25 |
200 mg x 3 dgl. |
|
> 0,88-1,25 |
200 mg x 2 dgl. |
|
> 0,73-0,88 |
100 mg x 3 dgl. |
|
> 0,47-0,73 |
100 mg x 2 dgl. |
|
< 0,47 |
100 mg x 1 dgl. |
- Ved diarré kan midlertidig dosisreduktion være nødvendig.
- Bemærk:
- Erfaring savnes vedrørende børn < 4 år.
- Behandlings effekt skal evalueres regelmæssigt fx hver 6. måned, og indikationen revurderes efter højst 1 års behandling.
Beregn overfladeareal og arealbestemt dosis her: Beregning af overfladeareal og arealbestemt dosis
Børn og unge
-
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
0-17 årBemærk:
Gauchers sygdom: Erfaring savnes ved behandling af børn og unge under 17 år.
Niemann-Picks sygdom: Erfaring savnes ved behandling af børn under 4 år.
Håndtering
| hårde kapsler 100 mg |
Administration
Synkes hele med et glas vand.
Mad og drikke
Kan tages med eller uden mad.
Andet
Bemærk - personalerisiko: Ved håndtering af dette lægemiddel bør udvises forsigtighed.
Oplysningerne kan muligvis afvige fra produktresumé. Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler .
forsigtighed, dosisjustering |
|||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| GFR | Alder | Overflade | Advarsel | ||||||||||
| 30-50 ml/min. | 4-12 år | ≤1,25 M2 |
Niemann-Picks sygdom, type C
|
||||||||||
| ≥1,25 M2 |
Niemann-Picks sygdom, type C: Højst 100 mg 2 gange dgl. |
||||||||||||
| 12-18 år |
|
||||||||||||
| ≥18 år |
|
||||||||||||
| 50-60 ml/min. | ≥18 år |
|
|||||||||||
| 50-70 ml/min. | 4-12 år | ≤0,88 M2 |
Niemann-Picks sygdom, type C
|
||||||||||
| 0,88-1,25 M2 |
Niemann-Picks sygdom, type C: Højst 100 mg 2 gange dgl. |
||||||||||||
| ≥1,25 M2 |
Niemann-Picks sygdom, type C: Højst 200 mg 2 gange dgl. |
||||||||||||
| 12-18 år |
|
||||||||||||
| 60-70 ml/min. | ≥18 år |
|
|||||||||||
Nedsat leverfunktion
Forsigtighedsregler
- Vægttab, diarré og flatulens ses hyppigt under opstart af behandlingen, hvorfor dosis skal optrappes langsomt over minimum et par uger. Herudover bør patientens diæt reduceres mht. lactose og andre kulhydrater fra nogle uger før behandlingsstart og under behandlingen, da miglustat hæmmer tarmens disaccharidaser. Det kan også hjælpe at tage medicinen imellem måltiderne.
- Dyrestudier har vist negativ effekt på spermatogenese og spermparametre, omend undersøgelser hos normale mænd ikke kan underbygge dette. Indtil videre bør mandlige patienter anvende kondom under behandlingen og i 3 måneder efter seponering.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré, Flatulens |
| Undersøgelser | Vægttab | |
| Metabolisme og ernæring | Hypofagi | |
| Nervesystemet | Tremor | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Trombocytopeni | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalt ubehag, Dyspepsi, Kvalme, Obstipation, Opkastning | |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kraftesløshed, Kulderystelser / kuldegysninger, Træthed, Utilpashed | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskelkramper, Muskelsvaghed | |
| Nervesystemet | Ataksi, Hukommelsesbesvær, Hypæstesi, Paræstesier, Perifer neuropati, Svimmelhed | Hovedpine |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | Søvnløshed |
| Det reproduktive system og mammae | Nedsat libido | |
Kliniske aspekter
- De hyppigste bivirkninger (rapporteret i kliniske studier) var diarré, flatulens, abdominalsmerter, vægttab og tremor. Den hyppigst alvorlige bivirkning var perifer neuropati. Vægttab er rapporteret hos 55 %. Der henvises til produktresumeet for mere information om bivirkningsdata fra kliniske studier.
- Visse af de angivne bivirkninger ved miglustat, som fx neurologiske og neuropsykologiske symptomer/tegn, kognitiv dysfunktion og trombocytopeni skyldes mest sandsynligt underliggende sygdomme.
- Crohns sygdom er set hos patienter med Niemann-Picks sygdom type C efter behandling med miglustat. Patienter med kronisk diarré og/eller abdominalsmerter der ikke reagerer på behandling bør undersøges for Crohns sygdom.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Se også: Klassifikation - graviditet
Amning
Bloddonor
Doping
|
Ingen restriktioner |
Alkohol
Alkohol og Miglustat "Dipharma" påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
Hæmmer syntesen af glucocerebrosid, hvorved aflejringen af dette og flere glykosphingolipider kan reduceres ved Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom type C.
Farmakokinetik
- Absorberes hurtigt fra mave-tarm-kanalen.
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 2 timer.
- Plasmahalveringstid 6-7 timer.
- Udskilles primært gennem nyrerne.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 100 mg |
Farve
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (NBS) (Med.hæmat.) | hårde kapsler
100 mg
(Nordic Prime ApS)
(kan dosisdisp.)
Miglustat "Dipharma" |
123397 |
84 stk. (blister)
|
38.871,80 | 462,76 | 1.388,28 |
Substitution
| hårde kapsler 100 mg |
|---|
| Miglustat "Bluefish" Bluefish, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
| Miglustat Gen.Orph Gen-Orph, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
| Zavesca Janssen, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 100 mg |
| Præg: |
DPH02, 100
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 14,3 x 5,3 |
Referencer
3772. UpToDate. Wolters Kluwer. , https://www.uptodate.com (Lokaliseret 19. januar 2026)
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen eller det myndighedsgodkendte produktresumé. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinvirksomhedernes information med andre kilder. Lægemiddelbeskrivelsen og anden information i Medicin.dk’s produkter er til generel vejledning og kan ikke erstatte professionel medicinsk rådgivning.
Konsulter altid en læge eller anden sundhedsprofessionel ved spørgsmål om medicin, dosering eller behandling.
Læs mere om Brugervilkår og ansvar .
