Generel information
Relevante links
Middel til behandling af mukopolysakkaridose I (α-L-iduronidase-mangel, MPS I). Laronidase er fremstillet ved genteknologi.

Anvendelsesområder

Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med mukopolysaccharidose I.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til MPS I.
Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 100 E (ca. 0,58 mg) laronidase.
Doseringsforslag

100 E/kg legemsvægt som i.v. infusion over 3-4 timer 1 gang ugentlig.
Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
Forsigtighedsregler

- Bør gives med forsigtighed under luftvejssygdomme.
- Patienter med milde til moderate symptomer på overfølsomhed over for laronidase bør præmedicineres med antihistamin og/eller paracetamol/ibuprofen.
Bivirkninger

Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
Meget almindelige (> 10 %) | ||
Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Kvalme |
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Temperaturstigning | |
Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Reaktioner på indstiksstedet | |
Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Artropati, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter | |
Nervesystemet | Hovedpine | |
Hud og subkutane væv | Hududslæt | |
Vaskulære sygdomme | Flushing | |
Almindelige (1-10 %) | ||
Hjerte | Takykardi | |
Mave-tarm-kanalen | Diarré, Opkastning | |
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kulderystelser, Perifer kuldefornemmelse, Træthed | |
Immunsystemet | Anafylaktisk reaktion, Angioødem | Urticaria |
Infektioner og parasitære sygdomme | Influenzalignende symptomer | |
Undersøgelser | Nedsat iltmætning | |
Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskuloskeletale smerter | |
Nervesystemet | Paræstesier, Svimmelhed | |
Psykiske forstyrrelser | Rastløshed | |
Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø, Respirationsdepression | Hoste |
Hud og subkutane væv | Alopeci | Koldsved, Øget svedtendens |
Vaskulære sygdomme | Hypotension | Bleghed, Varmefølelse |
Ikke kendt hyppighed | ||
Hjerte | Bradykardi | |
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Ekstravasation, Hypoxi | |
Immunsystemet | Ansigtsødem, Hypersensitivitet | |
Infektioner og parasitære sygdomme | Luftvejsinfektion | |
Undersøgelser | Blodtryksstigning, Udvikling af antistoffer | |
Luftveje, thorax og mediastinum | Bronkospasme, Laryngal ødem, Respirationsstop, Stridor | Takypnø |
Hud og subkutane væv | Erytem | |
Vaskulære sygdomme | Cyanose, Hypertension, Perifere ødemer |
Graviditet

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning

Bloddonor

Farmakodynamik

Analog til humant α-L-iduronidase, som katalyserer nedbrydningen af glykosaminglycanerne (GAG) heparan- og keratansulfat og reducerer ophobningen heraf i mange celletyper og væv ved MPS I.
Farmakokinetik

- Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
- Plasmahalveringstid 2-4 timer.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Egenskaber
pH efter fortynding ca. 5,5.
Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
- Den beregnede mængde koncentrat sættes til 100-250 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske afhængig af legemsvægt og blandes uden omrystning.
- Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
- Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8ºC).
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i 24 timer ved 2-8°C, men bør anvendes umiddelbart.
Indholds- og hjælpestoffer

Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
---|---|---|---|
konc. til infusionsvæske, opl. | 100 E/ml |
Andre
|
Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
---|---|---|---|---|---|---|---|
(BEGR) | konc. til infusionsvæske, opl. 100 E/ml | 014439 |
1 x 500 IE
|
5.271,40 | 10,54 | 10.542,80 |

