• Erytropoietin anvendes til behandling af anæmi som følge af dialysekrævende nyreinsufficiens. Lægemidlet anvendes også ved anæmi ved ikke-dialysekrævende kronisk nyresygdom stadium 3B-4 (GFR 45-15 ml/min.). Der eksisterer guidelines for behandlingen af denne patientgruppe ⁽⁴⁴⁹⁹⁾. Behandlingen er udelukkende symptomatisk og gives for at begrænse antallet af blodtransfusioner. Den underliggende nyresygdom eller progressionen heraf påvirkes ikke ⁽⁴⁹⁸²⁾. Det samme gælder forebyggelse af anæmi hos præmature børn.
• Andre tilstande med kronisk anæmi, specielt inden for onkologien og hæmatologien, kan også behandles med erytropoietin hos udvalgte patienter ⁽¹⁷⁹¹⁾. Dette uanset om anæmien er opstået som direkte følge af sygdommen ved knoglemarvsinvolvering eller som bivirkning til administreret kemoterapi.
• Erytropoietin kan anvendes præoperativt til stimulation af erytropoiesen i forbindelse med senere autolog blodtransfusion ved elektive kirurgiske indgreb, hvor store blodmængder skønnes påkrævet, og/eller hvor der er formodet risiko for komplikationer i forbindelse med blodtransfusion.
• Livstruende anæmi hos patienter, som nægter at modtage transfusion, kan forsøges behandlet med erytropoietin. Dog må lægemidlernes latenstid haves in mente.

Behovet for jerntilførsel hos patienter, som behandles med erytropoietin, er meget stort. Det er derfor vigtigt at sikre sig tilstedeværelsen af de nødvendige jerndepoter ved start af behandlingen. Det anbefales at kontrollere jernstatus regelmæssigt og give jernbehandling for at kunne opnå et tilfredsstillende behandlingsrespons. Ofte er intravenøs jernbehandling nødvendig. 

Den forbigående stigning i trombocyttallet, der kan forekomme, er sædvanligvis inden for normalområdet. Der er dog en øget risiko for venøse tromboser under behandling med epoetiner, specielt hos patienter med maligne sygdomme. 

Ligeledes er det nødvendigt at være opmærksom på erytropoietins mulige vækstfremmende effekt på maligne celler. Sikring af sufficiente jerndepoter kan måske mindske denne risiko. 

På området findes en behandlingsvejledning fra Medicinrådet, der bygger på RADS´vejledning. 

Erytropoietin: Der er ingen væsentlige præparatforskelle hverken med hensyn til effekt eller bivirkninger. 

Doseringen af erytropoietin afhænger af årsagen til anæmien og er individuel.
Under behandlingen tilstræber man sædvanligvis en hæmoglobinkoncentration på 6,0-7,5 mmol/l hos patienter med kronisk nyresygdom. Højere hæmoglobinkoncentration anbefales ikke, idet der er risiko for, at dette kan medføre øget kardiovaskulær mortalitet ⁽⁴⁹⁸³⁾.  

• Hos patienter med seglcelleanæmi bør hæmoglobinkoncentrationen ikke øges over 5,6 mmol/l.
• Hurtig stigning i erytrocytvolumen antages at øge risikoen for bivirkninger i form af arteriel hypertension og trombose. Anæmien anbefales derfor korrigeret i løbet af en periode på 8-12 uger.
• Dosis justeres oftest med månedlige intervaller. Når den ønskede hæmoglobinkoncentration er nået, overgås til vedligeholdelsesdosis, der som regel er noget lavere. Dosis administreres i.v. eller s.c. Erytropoietin gives oftest 1-3 gange pr. uge. De modificerede epoetiner med lang plasmahalveringstid gives oftest 1-4 gange pr. måned.
• Hos børn anbefales en lidt lavere hæmoglobinkoncentration end hos voksne (5,9-6,8 mmol/l).
• Hos patienter med behov for kronisk epoietinbehandling anbefales det at justere dosis på basis af regelmæssig kontrol af hæmoglobinniveauet (fx månedligt) fremfor at pausere behandlingen.
• På grund af erytropoietins virkningsmekanisme kan man ikke forvente at se fuld effekt af behandlingen før efter 3-4 uger. Dette gør sig også gældende ved dosisjusteringer.

Leverfunktionen har ikke betydning for doseringen. 

Pure Red Cell Aplasia (PRCA) efter behandling med et erytropoietin. 

Ukontrolleret hypertension. 

• Før påbegyndelse af behandling med erytropoietin skal andre årsager til anæmi udelukkes, da disse kan maskeres af behandlingen.
• Blodtryksstigninger ses i forbindelse med erytropoietinbehandling og kan nødvendiggøre påbegyndelse eller justering af antihypertensiv behandling.
• Den øgede blodviskositet kan kræve øget antikoagulation i forbindelse med hæmodialysebehandling.
• Hos patienter med maligne lidelser er der set øget tromboserisiko samt nedsat overlevelse.
• Et paradokst fald i hæmoglobin og udvikling af svær anæmi i forbindelse med lave retikulocyttal bør føre til seponering af erytropoietin og udførelse af test for anti-erytropoietin-antistoffer.
• Der er indberettet tilfælde hos patienter med hepatitis C i behandling med interferon og ribavirin (ikke markedsført), når erytropoietiner anvendes samtidig.

I forbindelse med injektionerne kan der optræde beskedne lokale gener, og i starten af behandlingen akutte, kortvarige influenzalignende symptomer. Arteriel hypertension ses, hvis hæmoglobinniveauet er uforholdsmæssigt højt eller anæmien korrigeres for hurtigt. 

Generaliserede krampeanfald samt arterielle og venøse tromboser kan forekomme. 

Pure Red Cell Aplasia er en meget sjælden men alvorlig bivirkning, der bl.a. kan være forårsaget af anti-EPO antistof ⁽⁴⁹⁸⁴⁾. Normalt reticulocyttal udelukker tilstanden. 

Der er ikke tilstrækkelige data for nogen af præparaterne vedrørende graviditet og amning. Graviditet forekommer dog sjældent i de behandlede patientgrupper.