• Erytropoietin anvendes til behandling af anæmi som følge af dialysekrævende nyresvigt. Lægemidlet anvendes også ved anæmi ved ikke-dialysekrævende kronisk nyresygdom stadium 3B-5, og der eksisterer guidelines for behandlingen af denne patientgruppe. Den underliggende nyresygdom eller progressionen heraf påvirkes ikke ⁽⁴⁹⁸²⁾, det samme gælder forebyggelse af anæmi hos præmature børn.
• Andre tilstande med kronisk anæmi, specielt inden for onkologien og hæmatologien, kan også behandles med erytropoietin hos udvalgte patienter ⁽¹⁷⁹¹⁾. Dette uanset om anæmien er opstået som direkte følge af sygdommen ved knoglemarvsinvolvering eller som bivirkning til administreret kemoterapi.
• Erytropoietin kan anvendes præoperativt til stimulation af erytropoiesen i forbindelse med senere autolog blodtransfusion ved elektive kirurgiske indgreb, hvor store blodmængder skønnes påkrævet, og/eller hvor der er formodet risiko for komplikationer i forbindelse med blodtransfusion.
• Livstruende anæmi hos patienter, som ikke ønsker at modtage transfusion, kan forsøges behandlet med erytropoietin. Dog må lægemidlernes latenstid haves in mente.

Behovet for jerntilførsel hos patienter, som behandles med erytropoietin, er relativt stort. Det er derfor vigtigt at sikre sig tilstedeværelsen af de nødvendige jerndepoter ved start af behandlingen. Det anbefales at kontrollere jernstatus (ferritin og transferrin-mætningen) regelmæssigt og give jernbehandling for at kunne opnå et tilfredsstillende behandlingsrespons. Ofte er intravenøs jernbehandling nødvendig. 

Forbigående stigning i trombocyttallet kan forekomme og er oftest inden for normalområdet. Der synes at være øget risiko for venøse tromboser og stroke under behandling med epoetiner ved tilstræbt højt (normalt) Hgb-niveau (> 8,1 mM), specielt hos patienter med maligne sygdomme. 

Hos patienter med aktiv malign sygdom bør HIF-PHI-præparater undgås, da de teoretisk kan øge vækst af maligne tumorer ⁽²⁴⁸⁴⁾.  

På området findes en behandlingsvejledning fra Medicinrådet. 

Behandlingen monitoreres, se Doseringsforslag. Ved stigende dosisbehov eller øget IV-jernbehov må blødning mistænkes. Derudover må non-adherence, mangeltilstand (B12 + folat), inflammation, infektion (parvovirus B19), malignitet, hæmolyse og knoglemarvs dysfunktion (hæmatologisk sygdom + Pure Red Cell Aplasia (PRCA)) overvejes ved manglende effekt. 

Epoetiner: Der er ingen væsentlige præparatforskelle, hverken med hensyn til effekt eller bivirkninger. Dosisintervallet kan øges ved præparater med forlænget elimination. Skal opbevares i køleskab. 

HIF-PHI: Effekt og bivirkning er sammenlignelig med Epoetin og kan anvendes som epoetinerne til behandling af renal anæmi. Kan evt. vælges ved behov for oral administration, udtalt nåleskræk, epoetin-intolerans, IV-jernintolerans og som alternativt forsøg ved EPO-refraktær tilstand ledsaget af kronisk inflammation. Kan opbevares uden for køleskab. 

Ved CKD er der konsensus om indikation for erytropoietin, ved hæmoglobin < 6,2 mmol/l, som samtidigt er nedre mål for hæmoglobin-niveau. Det optimale øvre behandlingsmål er usikkert. Almindeligt anvendte øvre hæmoglobingrænse er 7,5 mmol/l. Tilstræbt hæmoglobin > 8,1 mmol/l frarådes, idet det er associeret med risiko for CV-morbiditet og mortalitet, samt trombose i AV-fistler til hæmodialyse.  

• Hurtig stigning i erytrocytvolumen antages at øge risikoen for bivirkninger i form af arteriel hypertension og trombose. Anæmien anbefales derfor korrigeret i løbet af en periode på 8-12 uger.
• Dosis justeres oftest med månedlige intervaller. Når den ønskede hæmoglobinkoncentration er nået, overgås til vedligeholdelsesdosis, der som regel er noget lavere. Erytropoietin gives oftest 1-3 gange pr. uge. De modificerede epoietiner med lang plasmahalveringstid gives oftest 1-4 gange pr. måned. Der er stor individuel variation i dosisbehov.
• Hos patienter med behov for kronisk epoietinbehandling anbefales det at justere dosis på basis af regelmæssig kontrol af hæmoglobinniveauet (fx månedligt) fremfor at pausere behandlingen.
• På grund af erytropoietins virkningsmekanisme kan man ikke forvente at se fuld effekt af behandlingen før efter 3-4 uger. Dette gør sig også gældende ved dosisjusteringer.
• HIF-PHI doseres efter vægt. Justering og observation følger generelt samme retningslinjer som for epoetiner.

Leverfunktionen har ikke betydning for doseringen af epoetiner. HIF-PHI lægemidler omsættes hovedsageligt i leveren, og der skal tages hensyn hertil ved leversygdom. 

Pure Red Cell Aplasia (PRCA) efter behandling med et erytropoietin. 

Dårligt kontrolleret hypertension. 

• Før påbegyndelse af behandling med erytropoietin, skal andre relevante årsager til anæmi udelukkes, da disse kan maskeres af behandlingen eller formindske behandlingseffekten.
• Blodtryksstigninger ses i forbindelse med erytropoietinbehandling og kan nødvendiggøre påbegyndelse eller justering af antihypertensiv behandling.
• Den øgede blodviskositet kan kræve øget antikoagulation i forbindelse med hæmodialysebehandling.
• Hos patienter med maligne lidelser er der set øget tromboserisiko samt nedsat overlevelse ved tilstræbt højt (normalt) Hgb-niveau (> 8,1 mM).
• Uventet ophørt effekt af erytropoietin og nedsat retikulocyttal kan skyldes Pure Red Cell Anemia (PRCA), som bl.a. kan udløses af sjælden (< 1 pr. 10.000 patientår) forekomst af anti-EPO antistoffer.
• Patienter med kendt dårlig compliance ift. tabletindtagelse bør ikke behandles med HIF-PHI præparat.
• HIF-PHI og epoetiner må ikke kombineres.

I forbindelse med injektionerne kan der optræde beskedne lokale gener, og i starten af behandlingen akutte, kortvarige influenzalignende symptomer. Arteriel hypertension ses, hvis hæmoglobinniveauet er uforholdsmæssigt højt eller anæmien korrigeres for hurtigt. Generaliserede krampeanfald samt arterielle og venøse tromboser kan forekomme. 

Der er ikke tilstrækkelige data for nogen af præparaterne vedrørende graviditet og amning. Epoetin anvendes dog hertil i klinisk praksis.