• Erytropoietin anvendes til behandling af anæmi som følge af dialysekrævende nyresvigt. Lægemidlet anvendes også ved anæmi ved ikke-dialysekrævende kronisk nyresygdom stadium 3B-5, og der eksisterer guidelines for behandlingen af denne patientgruppe. Behandlingen er udelukkende symptomatisk og gives for at begrænse antallet af blodtransfusioner. Den underliggende nyresygdom eller progressionen heraf påvirkes ikke ⁽⁴⁹⁸²⁾, det samme gælder forebyggelse af anæmi hos præmature børn.
• Andre tilstande med kronisk anæmi, specielt inden for onkologien og hæmatologien, kan også behandles med erytropoietin hos udvalgte patienter ⁽¹⁷⁹¹⁾. Dette uanset om anæmien er opstået som direkte følge af sygdommen ved knoglemarvsinvolvering eller som bivirkning til administreret kemoterapi.
• Erytropoietin kan anvendes præoperativt til stimulation af erytropoiesen i forbindelse med senere autolog blodtransfusion ved elektive kirurgiske indgreb, hvor store blodmængder skønnes påkrævet, og/eller hvor der er formodet risiko for komplikationer i forbindelse med blodtransfusion.
• Livstruende anæmi hos patienter, som ikke ønsker at modtage transfusion, kan forsøges behandlet med erytropoietin. Dog må lægemidlernes latenstid haves in mente.

Behovet for jerntilførsel hos patienter, som behandles med erytropoietin, er meget stort. Det er derfor vigtigt at sikre sig tilstedeværelsen af de nødvendige jerndepoter ved start af behandlingen. Det anbefales at kontrollere jernstatus (ferritin og transferrin-mætningen) regelmæssigt og give jernbehandling for at kunne opnå et tilfredsstillende behandlingsrespons. Ofte er intravenøs jernbehandling nødvendig. 

Den forbigående stigning i trombocyttallet, der kan forekomme, er sædvanligvis inden for normalområdet. Der er dog en øget risiko for venøse tromboser under behandling med epoetiner, specielt hos patienter med maligne sygdomme. 

Ligeledes er det nødvendigt at være opmærksom på erytropoietins mulige vækstfremmende effekt på maligne celler. Sikring af sufficiente jerndepoter kan måske mindske denne risiko. 

På området findes en behandlingsvejledning fra Medicinrådet, der bygger på RADS' vejledning. 

Erytropoietin: Der er ingen væsentlige præparatforskelle, hverken med hensyn til effekt eller bivirkninger. 

Ved CKD er der konsensus om indikation for erytropoietin, ved hæmoglobin < 6,2 mmol/l, som samtidigt er nedre mål for hæmoglobin-niveau. Det optimale øvre behandlingsmål er usikkert. Almindeligt anvendte øvre hæmoglobingrænse er 7,5 mmol/l. Tilstræbt hæmoglobin > 8,1 mmol/l frarådes, idet det er associeret med risiko for CV-morbiditet og mortalitet, samt trombose i AV-fistler til hæmodialyse.  

• Hurtig stigning i erytrocytvolumen antages at øge risikoen for bivirkninger i form af arteriel hypertension og trombose. Anæmien anbefales derfor korrigeret i løbet af en periode på 8-12 uger.
• Dosis justeres oftest med månedlige intervaller. Når den ønskede hæmoglobinkoncentration er nået, overgås til vedligeholdelsesdosis, der som regel er noget lavere. Erytropoietin gives oftest 1-3 gange pr. uge. De modificerede epoietiner med lang plasmahalveringstid gives oftest 1-4 gange pr. måned.
• Hos patienter med behov for kronisk epoietinbehandling anbefales det at justere dosis på basis af regelmæssig kontrol af hæmoglobinniveauet (fx månedligt) fremfor at pausere behandlingen.
• På grund af erytropoietins virkningsmekanisme kan man ikke forvente at se fuld effekt af behandlingen før efter 3-4 uger. Dette gør sig også gældende ved dosisjusteringer.

Leverfunktionen har ikke betydning for doseringen. 

Pure Red Cell Aplasia (PRCA) efter behandling med et erytropoietin. 

Dårligt kontrolleret hypertension. 

• Før påbegyndelse af behandling med erytropoietin skal andre årsager til anæmi udelukkes, da disse kan maskeres af behandlingen.
• Blodtryksstigninger ses i forbindelse med erytropoietinbehandling og kan nødvendiggøre påbegyndelse eller justering af antihypertensiv behandling.
• Den øgede blodviskositet kan kræve øget antikoagulation i forbindelse med hæmodialysebehandling.
• Hos patienter med maligne lidelser er der set øget tromboserisiko samt nedsat overlevelse.
• Uventet ophørt effekt af erytropoietin og retikulocyttal under normalen kan skyldes pure red cell anemia (PRCA), som bl.a. kan udløses af sjælden (< 4 pr. 10.000 patientår) forekomst af anti-EPO antistoffer.

I forbindelse med injektionerne kan der optræde beskedne lokale gener, og i starten af behandlingen akutte, kortvarige influenzalignende symptomer. Arteriel hypertension ses, hvis hæmoglobinniveauet er uforholdsmæssigt højt eller anæmien korrigeres for hurtigt. Generaliserede krampeanfald samt arterielle og venøse tromboser kan forekomme. 

Der er ikke tilstrækkelige data for nogen af præparaterne vedrørende graviditet og amning.