Qalsody®

Injektionsvæske, opløsning. 1 hætteglas (15 ml) indeholder 100 mg tofersen (6,7 mg/ml). 

• 100 mg pr. behandling med 3 støddoser administreret med 14 dages mellemrum.
• En vedligeholdelsesdosis skal derefter administreres én gang hver 28. dag.

Bemærk:
Administreres som en intratekal bolusinjektion ved brug af en lumbalpunkturkanyle i løbet af 1-3 min. Se også Håndtering. 

• Hvis 2. støddosis glemmes, administreres den så hurtigt som muligt, og den 3. støddosis gives 14 dage senere.
• Hvis den 3. støddosis glemmes, skal den administreres så hurtigt som muligt, og den første vedligeholdelsesdosis gives 28 dage senere.
• Hvis en vedligeholdelsesdosis glemmes, tages den hurtigst muligt, og doseringsregimet fortsætter derefter hver 28. dag.

Tofersen er ikke undersøgt hos patienter med nedsat leverfunktion. 

Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne. 

Bivirkninger i forbindelse med lumbalpunkturproceduren (hovedpine, rygsmerter, post-lumbalpunktursyndrom, infektion). 

Baggrund: Der er ikke humane data som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også: Klassifikation - graviditet 

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 

Alkohol og Qalsody® påvirker ikke hinanden. 

Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser. 

• SOD1-ALS er en primært autosomal dominant sygdom, der forekommer hos ca. 2 % af ALS- populationen. Mutationer i SOD1-genet fører til akkumulering af en toksisk form af SOD1-proteinet, hvilket resulterer i skader på axoner og neurodegeneration.
• Tofersen bindes til det komplementære mRNA, som medfører degradering af mRNA'et for SOD1, hvilket reducerer mængden af SOD1-proteinsyntese.

• Tofersen overføres hurtigt fra cerebrospinalvæsken (CSF) til det systemiske kredsløb med maksimal plasmakoncentration (Tmax) fra 2-6 timer.
• Der ses ingen akkumulering i målinger af plasmaeksponering (Cmax og AUC) efter månedlig vedligeholdelsesdosering.
• Fordelingsvolumen 0,6-0,7 l/kg.
• Den primære eliminationsvej forventes at være ved udskillelse via urin af uændret tofersen og dets metabolitter.

Egenskaber 

pH 6,7 - 7,7. 

Håndtering 

• Det nedkølede hætteglas skal opvarmes til stuetemperatur (25 °C) før administration.
• Må ikke omrystes.
• Når opløsningen er trukket ind i sprøjten, skal den administreres straks (inden for 4 timer efter opløsningen er taget ud af køleskabet) ved stuetemperatur, ellers skal den kasseres.
• Må ikke blandes med andre lægemidler.

Opbevaring og holdbarhed 

• Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C).
• Må ikke nedfryses.
• Opbevares i den originale yderpakning for at beskytte mod lys.
• Kan opbevares i op til 14 dage ved stuetemperatur (< 30 °C).
• Uåbnede hætteglas kan tages ud af køleskabet og om nødvendigt sættes tilbage i køleskabet.
• Uåbnede hætteglas kan tages ud af den originale æske i højst 6 timer om dagen ved stuetemperatur i højst 6 dage.