Replagal

A16AB03
 
 

Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-alfa er fremstillet genteknologisk. 

Anvendelsesområder

Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). 


Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 1 mg agalsidase-alfa. 

Doseringsforslag

Voksne. 0,2 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 40 min. 1 gang hver 2. uge. 

 

Bemærk: Begrænset erfaring vedr. patienter < 18 år og > 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier. 

 

Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet. 

Forsigtighedsregler

Patienter med milde til moderate infusionsrelaterede symptomer kan med god effekt præmedicineres med et antihistamin, paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroid. 

Bivirkninger

Ved behandlingsstart ses infusionsrelaterede reaktioner hos ca. 10 %, men denne fraktion falder ved længere tids behandling.  

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Hjerte Palpitationer
Øre og labyrint Tinnitus
Mave-tarm-kanalen Abdominalsmerter Diarré, kvalme, opkastning
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Svimmelhed
Immunsystemet Periorbitalt ødem
Knogler, led, muskler og bindevæv Artralgi, rygsmerter, smerter i ekstremiteter Myalgi
Nervesystemet Hypæstesi, neuropati, paræstesier, tremor Hovedpine
Luftveje, thorax og mediastinum Dyspnø Hoste, nasopharyngitis, pharyngitis, sammensnørende fornemmelse i halsen
Hud og subkutane væv Hududslæt
Almindelige (1-10 %)
Hjerte Atrieflimren Takykardi
Øjne Nedsat corneasensibilitet Tåreflåd
Mave-tarm-kanalen Smagsforstyrrelser
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Kraftesløshed
Immunsystemet Hypersensitivitet Urticaria
Infektioner og parasitære sygdomme Influenzalignende symptomer
Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer Reaktioner på indstiksstedet
Knogler, led, muskler og bindevæv Hævede led, muskuloskeletale smerter
Psykiske forstyrrelser Hypersomni
Det reproduktive system og mammae Brystsmerter
Luftveje, thorax og mediastinum Oppression, rhinoré
Hud og subkutane væv Erytem Acne, hudkløe, øget svedtendens
Vaskulære sygdomme Hypertension, hypotension Ansigtsrødme, vasovagalt anfald
Ikke almindelige (0,1-1 %)
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Tyngdefornemmelse
Immunsystemet Anafylaktisk reaktion, angioødem
Undersøgelser Nedsat iltmætning
Luftveje, thorax og mediastinum Ændret lugtesans
Ikke kendt hyppighed
Hjerte Hjerteinsufficiens, myokardieiskæmi, ventrikulær ekstrasystoli

Interaktioner

Da chloroquin, amiodaron og gentamicin hæmmer den intracellulære aktivitet af α-galactosidase, bør disse stoffer ikke gives under enzymsubstitution.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Referencer: 4160, 4161

Se også Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

  • Identisk med humant α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
  • Under enzymsubstitution ved Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.

Farmakokinetik

  • Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
  • Plasmahalveringstid ca. 120 minutter.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Egenskaber 

pH ca. 7. 

  

Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
 

  • Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske sættes til 100 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske og blandes uden omrystning. 
  • Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8ºC).
  • Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i højst 24 timer ved højst 25°C, men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(BEGR) konc. til infusionsvæske, opl. 1 mg/ml 007601
3,5 ml
18.070,40 5.162,97 5.162,97

Referencer

4160. Kalkum G, Macchiella D, Reinke J. Enzyme replacement therapy with agalsidase alfa in pregnant women with Fabry disease. Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol. 2009; 144:92-3, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19233535 (Lokaliseret 24. februar 2022)


4161. Wendt S, Whybra C, Kampmann C. Successful pregnancy outcome in a patient with Fabry disease receiving enzyme replacement therapy with agalsidase alfa. J Inherit Metab Dis. 2005; 28:787-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16151910 (Lokaliseret 24. februar 2022)

 
 

Revisionsdato

03.02.2021. Priserne er dog gældende pr. mandag den 16. maj 2022
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...