Relevante links
Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-alfa er fremstillet genteknologisk.
Anvendelsesområder
Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom.
Dispenseringsform
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 1 mg agalsidase-alfa.
Doseringsforslag
Voksne. 0,2 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 40 min. 1 gang hver 2. uge.
Bemærk: Begrænset erfaring vedr. patienter < 18 år og > 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier.
Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
Forsigtighedsregler
Patienter med milde til moderate infusionsrelaterede symptomer kan med god effekt præmedicineres med et antihistamin, paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroid.
Bivirkninger
| Meget almindelige (> 10%) | Kvalme.
Kulderystelser, Temperaturstigning, Træthed. Reaktioner og ubehag på indstiksstedet. Hovedpine. Rødme. |
| Almindelige (1-10%) | Palpitationer, Takykardi.
Tinnitus. Nedsat corneasensibilitet, Tåreflåd. Abdominalsmerter, Diarré, Opkastning. Kraftesløshed, Svimmelhed. Influenzalignende symptomer. Artralgi, Hævede led, Muskuloskeletale smerter, Myalgi, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter. Hypæstesi, Neuropati, Paræstesier, Tremor. Hypersomni. Brystsmerter. Dyspnø, Hoste, Nasopharyngitis, Oppression, Pharyngitis, Rhinoré, Sammensnørende fornemmelse i halsen. Acne, Erytem, Hudkløe, Hududslæt. Cyanose, Hypertension, Perifere ødemer, Vasovagalt anfald. |
| Ikke almindelige (0,1-1%) | Anafylaktisk reaktion, Angioødem, Hypersensitivitet.
Nedsat iltmætning. |
| Ikke kendt | Arytmier, Hjerteinsufficiens, Myokardieiskæmi. |
Interaktioner
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Farmakodynamik
- Identisk med humant α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
- Under enzymsubstitution ved Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.
Farmakokinetik
- Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
- Plasmahalveringstid ca. 120 minutter.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Egenskaber
pH ca. 7.
Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
- Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske sættes til 100 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske og blandes uden omrystning.
- Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8ºC).
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i højst 24 timer ved højst 25°C, men bør anvendes umiddelbart.
Indholdsstoffer
Hjælpestoffer
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris i kr. | Pris DDD |
|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | konc. til infusionsvæske, opl. 1 mg/ml | 007601 |
3,5 ml
|
18.516,15 | 5.290,33 |
Referencer
4160. Kalkum G, Macchiella D, Reinke J. Enzyme replacement therapy with agalsidase alfa in pregnant women with Fabry disease. Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol. 2009; 144:92-3, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19233535 (Lokaliseret 23. januar 2019)
4161. Wendt S, Whybra C, Kampmann C. Successful pregnancy outcome in a patient with Fabry disease receiving enzyme replacement therapy with agalsidase alfa. J Inherit Metab Dis. 2005; 28:787-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16151910 (Lokaliseret 23. januar 2019)
