Generel information
Relevante links
Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-alfa er fremstillet genteknologisk.
Anvendelsesområder
Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom.
Dispenseringsform
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 1 mg agalsidase-alfa.
Doseringsforslag
Voksne. 0,2 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 40 min. 1 gang hver 2. uge.
Bemærk: Begrænset erfaring vedr. patienter < 18 år og > 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier.
Advarsel: Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
Forsigtighedsregler
Patienter med milde til moderate infusionsrelaterede symptomer kan med god effekt præmedicineres med et antihistamin, paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroid.
Bivirkninger
Ved behandlingsstart ses infusionsrelaterede reaktioner hos ca. 10 %, men denne fraktion falder ved længere tids behandling.
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Hjerte | Palpitationer | |
| Øre og labyrint | Tinnitus | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré, Kvalme, Opkastning |
| Immunsystemet | Periorbitalt ødem | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter | Myalgi |
| Nervesystemet | Hypæstesi, Neuropati, Paræstesier, Svimmelhed, Tremor | Hovedpine |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø | Hoste, Nasopharyngitis, Pharyngitis, Sammensnørende fornemmelse i halsen |
| Hud og subkutane væv | Hududslæt | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Atrieflimren | Takykardi |
| Øjne | Nedsat corneasensibilitet | Tåreflåd |
| Mave-tarm-kanalen | Smagsforstyrrelser | |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kraftesløshed | |
| Immunsystemet | Hypersensitivitet | Urticaria |
| Infektioner og parasitære sygdomme | Influenzalignende symptomer | |
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Reaktioner på indstiksstedet | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Hævede led, Muskuloskeletale smerter | |
| Psykiske forstyrrelser | Hypersomni | |
| Det reproduktive system og mammae | Brystsmerter | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Oppression, Rhinoré | |
| Hud og subkutane væv | Erytem | Acne, Hudkløe, Øget svedtendens |
| Vaskulære sygdomme | Hypertension, Hypotension | Ansigtsrødme, Vasovagalt anfald |
| Ikke almindelige (0,1-1 %) | ||
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Tyngdefornemmelse | |
| Immunsystemet | Anafylaktisk reaktion, Angioødem | |
| Undersøgelser | Nedsat iltmætning | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Ændret lugtesans | |
| Ikke kendt hyppighed | ||
| Hjerte | Hjerteinsufficiens, Myokardieiskæmi, Ventrikulær ekstrasystoli | |
Interaktioner
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Farmakodynamik
- Identisk med humant α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
- Under enzymsubstitution ved Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.
Farmakokinetik
- Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
- Plasmahalveringstid ca. 120 minutter.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Egenskaber
pH ca. 7.
Håndtering
Tilberedning af infusionsvæske
- Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske sættes til 100 ml isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske og blandes uden omrystning.
- Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8ºC).
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i højst 24 timer ved højst 25°C, men bør anvendes umiddelbart.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| konc. til infusionsvæske, opl. | 1 mg/ml |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | konc. til infusionsvæske, opl. 1 mg/ml | 007601 |
3,5 ml
|
17.099,35 | 4.885,53 | 4.885,53 |
Referencer
4160. Kalkum G, Macchiella D, Reinke J. Enzyme replacement therapy with agalsidase alfa in pregnant women with Fabry disease. Eur J Obstet Gynecol Reprod Biol. 2009; 144:92-3, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19233535 (Lokaliseret 24. februar 2022)
4161. Wendt S, Whybra C, Kampmann C. Successful pregnancy outcome in a patient with Fabry disease receiving enzyme replacement therapy with agalsidase alfa. J Inherit Metab Dis. 2005; 28:787-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16151910 (Lokaliseret 24. februar 2022)
