Fabrazyme®

A16AB04
 
 

Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-beta er fremstillet genteknologisk. 

Anvendelsesområder

Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 5 mg eller 35 mg agalsidase-beta. 

Doseringsforslag

Voksne. 1 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over mindst 2 timer 1 gang hver 2. uge.
 

Bemærk: Begrænset erfaring vedr. patienter < 16 år og > 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier. 

Forsigtighedsregler

Patienter med milde til moderate infusionsrelaterede symptomer kan med god effekt præmedicineres med et antihistamin, paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroid.

Bivirkninger

Initialt ses infusionsrelaterede reaktioner i form af feber og kulderystelser hos ca. 50 % af patienterne. Ved længere tids behandling bliver denne fraktion mindre.  

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Mave-tarm-kanalen Kvalme, opkastning
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Kulderystelser, temperaturstigning
Nervesystemet Paræstesier Hovedpine
Almindelige (1-10 %)
Hjerte Bradykardi Palpitationer, takykardi
Øre og labyrint Tinnitus
Øjne Tåreflåd
Mave-tarm-kanalen Abdominalsmerter Diarré
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Letargi, svimmelhed Kraftesløshed, træthed
Immunsystemet Angioødem, ansigtsødem Urticaria
Knogler, led, muskler og bindevæv Artralgi, muskelkramper, rygsmerter, smerter i ekstremiteter Myalgi
Nervesystemet Hypæstesi
Psykiske forstyrrelser Apati, somnolens Døsighed
Nyrer og urinveje Albuminuri
Det reproduktive system og mammae Brystsmerter
Luftveje, thorax og mediastinum Dyspnø Hoste, nasal irritation
Hud og subkutane væv Hudkløe, hududslæt, makulopapuløst hududslæt, rødme
Vaskulære sygdomme Hypertension, hypotension, perifere ødemer, synkope Hedeture
Ikke almindelige (0,1-1 %)
Knogler, led, muskler og bindevæv Kramper  (bronkospasme)
Ikke kendt hyppighed
Immunsystemet Anafylaktisk reaktion
Vaskulære sygdomme Leukocytoklastisk vasculitis

Leukocytoklastisk vasculitis og anafylaktisk reaktion er set med ukendt frekvens. 

Interaktioner

Da chloroquin, amiodaron og gentamicin hæmmer den intracellulære aktivitet af α-galactosidase, bør disse stoffer ikke gives under enzymsubstitution.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Referencer: 4162, 4163

Se også Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

  • Er bortset fra glycosyleringsmønsteret identisk med humant α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
  • Under enzymsubstitution ved Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.

Farmakokinetik

  • Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
  • Plasmahalveringstid 45-100 minutter.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Egenskaber

pH efter opløsning ca. 7. 

Håndtering

Tilberedning af koncentrat til nfusionsvæske 

  • 5 mg og 35 mg opløses i henholdsvis 1,1 ml og 7,2 ml sterilt vand uden omrystning.
  • Advarsel:
    • Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
    • Det skal straks fortyndes yderligere til infusionsvæske.

Tilberedning af infusionsvæske 

  • Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske overføres til isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske, idet mængden af infusionsvæske afhænger af dosis:

Dosis agalsidase-beta  

Isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske  

< 35 mg 

Mindst 50 ml 

35-70 mg 

Mindst 100 ml 

70-100 mg 

Mindst 250 ml 

> 100 mg 

500 ml  

  • Der blandes uden omrystning.
  • Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
  • Se medfølgende brugsvejledning.

 

Holdbarhed

  • Opbevares i køleskab (2-8°C).
  • Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i 24 timer i køleskab (2-8°C), men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Agalsidase-betapulver til konc. til infusionsvæske, opl.  5 mgpulver til konc. til infusionsvæske, opl.  35 mg

Hjælpestoffer

Andre:
Dinatriumphosphat : pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 5 mg, pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 35 mg
Mannitol : pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 5 mg, pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 35 mg
Natriumdihydrogenphosphat : pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 5 mg, pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 35 mg

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(BEGR) pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 5 mg 016930
1 htgl
4.995,95 4.995,95 4.995,95
(BEGR) pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 35 mg 006732
1 htgl.
30.324,65 30.324,65 4.332,09

Referencer

4163. Senocak Tasci E, Bicik Z. Safe and Successful Treatment With Agalsidase Beta During Pregnancy in Fabry Disease. Iran J Kidney Dis. 2015; 9:406-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26338166 (Lokaliseret 24. februar 2022)


4162. Politei JM. Treatment with agalsidase beta during pregnancy in Fabry disease. J Obstet Gynaecol Res. 2010; 36:428-9, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20492401 (Lokaliseret 24. februar 2022)

 
 

Revisionsdato

29.03.2022. Priserne er dog gældende pr. mandag den 16. maj 2022
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...