Generel information
Relevante links
Enzym til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel). Agalsidase-beta er fremstillet genteknologisk.
Anvendelsesområder
Enzymsubstitutionsbehandling hos patienter med Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom.
Dispenseringsform
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 5 mg eller 35 mg agalsidase-beta.
Doseringsforslag
Voksne. 1 mg/kg legemsvægt som i.v. infusion over mindst 2 timer 1 gang hver 2. uge.
Bemærk: Begrænset erfaring vedr. patienter < 16 år og > 65 år, men behandlingen har været effekt- og sikkerhedsmæssigt sammenlignelig med andre alderskategorier.
Forsigtighedsregler
Bivirkninger
Initialt ses infusionsrelaterede reaktioner i form af feber og kulderystelser hos ca. 50 % af patienterne. Ved længere tids behandling bliver denne fraktion mindre.
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Kvalme, Opkastning | |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kulderystelser, Temperaturstigning | |
| Nervesystemet | Paræstesier | Hovedpine |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Bradykardi | Palpitationer, Takykardi |
| Øre og labyrint | Tinnitus | |
| Øjne | Tåreflåd | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Hypertermi, Letargi | Kraftesløshed, Træthed |
| Immunsystemet | Angioødem, Ansigtsødem | Urticaria |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Muskelkramper, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter | Myalgi |
| Nervesystemet | Hypæstesi, Svimmelhed | |
| Psykiske forstyrrelser | Apati, Somnolens | Døsighed |
| Nyrer og urinveje | Albuminuri | |
| Det reproduktive system og mammae | Brystsmerter | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø, Stridor | Hoste, Nasal tilstopning |
| Hud og subkutane væv | Hudkløe, Hududslæt, Makulopapuløst hududslæt, Rødme | |
| Vaskulære sygdomme | Hypertension, Hypotension, Perifere ødemer, Synkope | Bleghed, Hedeture |
| Ikke almindelige (0,1-1 %) | ||
| Øre og labyrint | Øresmerter | |
| Øjne | Okulær hyperæmi | Øjenkløe |
| Mave-tarm-kanalen | Dyspepsi, Synkebesvær | |
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Reaktioner på indstiksstedet | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Kramper (bronkospasme), Smerter i bevægeapparatet | |
| Nervesystemet | Hyperæstesi, Tremor | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Halssmerter, Rhinitis, Rhinoré, Takypnø | |
| Hud og subkutane væv | Misfarvning af huden | |
| Ikke kendt hyppighed | ||
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Hypoxi | |
| Immunsystemet | Anafylaktisk reaktion | |
| Vaskulære sygdomme | Leukocytoklastisk vasculitis | |
Leukocytoklastisk vasculitis og anafylaktisk reaktion er set med ukendt frekvens.
Interaktioner
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Farmakodynamik
- Er bortset fra glycosyleringsmønsteret identisk med humant α-galactosidase-A, som katalyserer fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
- Under enzymsubstitution ved Fabrys sygdom observeres clearance af det ophobede Gb3 fra kroppens organer og vaskulære system.
Farmakokinetik
- Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
- Plasmahalveringstid 45-100 minutter.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Egenskaber
pH efter opløsning ca. 7.
Håndtering
Tilberedning af koncentrat til nfusionsvæske
- 5 mg og 35 mg opløses i henholdsvis 1,1 ml og 7,2 ml sterilt vand uden omrystning.
- Advarsel:
- Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet.
- Det skal straks fortyndes yderligere til infusionsvæske.
Tilberedning af infusionsvæske
- Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske overføres til isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske, idet mængden af infusionsvæske afhænger af dosis:
|
Dosis agalsidase-beta |
Isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske |
|---|---|
|
< 35 mg |
Mindst 50 ml |
|
35-70 mg |
Mindst 100 ml |
|
70-100 mg |
Mindst 250 ml |
|
> 100 mg |
500 ml |
- Der blandes uden omrystning.
- Skal indgives gennem et infusionsfilter med 0,22 mikrometer porestørrelse.
- Se medfølgende brugsvejledning.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8°C).
- Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk holdbar i 24 timer i køleskab (2-8°C), men bør anvendes umiddelbart.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| pulver til konc. til infusionsvæske, opl. | 5 mg |
Andre
|
|
| 35 mg |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 5 mg | 016930 |
1 htgl
|
4.728,15 | 4.728,15 | 4.728,15 | |
| (BEGR) | pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 35 mg | 006732 |
1 htgl.
|
28.694,45 | 28.694,45 | 4.099,21 |
Referencer
4163. Senocak Tasci E, Bicik Z. Safe and Successful Treatment With Agalsidase Beta During Pregnancy in Fabry Disease. Iran J Kidney Dis. 2015; 9:406-8, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26338166 (Lokaliseret 24. februar 2022)
4162. Politei JM. Treatment with agalsidase beta during pregnancy in Fabry disease. J Obstet Gynaecol Res. 2010; 36:428-9, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20492401 (Lokaliseret 24. februar 2022)
