Kanuma

A16AB14
 
 

Enzym til behandling af lysosomal sur lipase-mangel. Sebelipase alfa er fremstillet ved rekombinant DNA-teknologi. 

Anvendelsesområder

Langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med lysosomal sur lipase (LAL)-mangel

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til lysosomal sur lipase-mangel og andre medfødte stofskiftesygdomme. 

Dispenseringsform

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2 mg sebelipase alfa. 

Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 6 mdr. uden hurtigt progredierende symptomer på LAL-mangel før 6-måneders-alderen 

  • 1 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang hver 2. uge.
  • Dosisøgning til 3 mg/kg legemsvægt i.v. hver 2. uge skal overvejes.
  • Dosisøgninger skal overvejes baseret på suboptimalt respons på kliniske og biokemiske kriterier, herunder vedvarende dårlig vækst, parametre for leverskade og for lipidmetabolisme samt vedvarende forværring af fx gastro-intestinale symptomer.

 

Børn < 6 mdr. med hurtigt progredierende LAL-mangel 

  • Initialt 1 mg/kg legemsvægt i.v. eller 3 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang ugentlig.
  • Startdosis på 3 mg/kg legemsvægt i.v. 1 gang ugentlig skal overvejes ud fra sygdommens sværhedsgrad og en hurtig sygdomsprogression.
  • Efter mindst 4 infusioner med dosis på 3 mg/kg legemsvægt kan overvejes yderligere øgning af dosis til 5 mg/kg legemsvægt i.v.
  • Dosisøgninger skal overvejes baseret på suboptimalt respons på kliniske og biokemiske kriterier, herunder vedvarende dårlig vækst, parametre for leverskade og for lipidmetabolisme samt vedvarende forværring af fx gastro-intestinale symptomer.

 

Bemærk: 

  • Det er vigtigt, at indikation for behandling vurderes hurtigst muligt efter diagnosticering af LAL-mangel, specielt hos spædbørn.
  • Skal gives gennem specielt filter med en infusionstid på ca. 2 timer. Se yderligere information i Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
  • Erfaring savnes vedr. overvægtige og ældre > 65 år.

 

Advarsel 

Koncentrat til infusionsvæske må ikke gives ufortyndet. 

Kontraindikationer

Tidligere anafylaktisk reaktion over for sebelipase alfa, når gentagen provokation under dække af steroid og antihistamin ikke lykkes. 

Forsigtighedsregler

  • Efter første infusion samt efter hver dosisjustering skal patienten observeres i 1 time mht. symptomer på anafylaktisk reaktion eller alvorlig hypersensitivitetsreaktion.
  • Koncentrat til infusionsvæske kan indeholde æggeprotein. Forsigtighed ved allergi over for dette protein.
  • Natriumindhold
    1 hætteglas (20 mg sebelipase alfa) indeholder 1,4 mmol natrium, som svarer til 82 mg natriumchlorid.

Bivirkninger

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Hjerte Takykardi, Øget hjertefrekvens*
Øjne Øjenlågsødem
Mave-tarm-kanalen Abdominalsmerter** Diarré, Gastro-øsofageal refluks*, Opkastning*
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Hypertermi* Feber, Kulderystelser, Temperaturstigning, Træthed**
Immunsystemet Anafylaktisk reaktion, Hypersensitivitet Urticaria
Undersøgelser Nedsat iltmætning*
Nervesystemet Svimmelhed**
Luftveje, thorax og mediastinum Takypnø*
Hud og subkutane væv Hududslæt, Makulopapuløst hududslæt
Vaskulære sygdomme Hypertension*
Almindelige (1-10 %)
Mave-tarm-kanalen Meteorisme**
Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer Reaktioner og ubehag på indstiksstedet**
Luftveje, thorax og mediastinum Dyspnø** Ubehag i brystet**
Vaskulære sygdomme Hypotension** Hyperæmi**

* Kun set hos spædbørn. 

** Kun set hos børn og voksne. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

  • Rekombinant human lysosomal sur lipase (rhLAL), som katalyserer hydrolyse af kolesterylestere og triglycerider til kolesterol, glycerol og frie fedtsyrer.
  • Medfører fald i leverfedtindhold og transaminaser samt øget metabolisering af kolesterylestere og triglycerider i lysosomet. Derved falder LDL-kolesterol, ikke-HDL-kolesterol samt triglycerider, og HDL-kolesterol stiger.
  • Medfører desuden fald i lipidakkumuleringen i tarmvæggen, hvorved malabsorption og væksthæmning mindskes.

Farmakokinetik

  • Maksimal plasmakoncentration efter påbegyndt infusion ca. 75 minutter.
  • Plasmahalveringstid for enzymaktiviteten 6 minutter.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Tilberedning af infusionsvæske 

  • Før tilberedning bør det beregnede antal hætteglas opnå en temperatur på 15-25°C uden brug af opvarmning.
  • Hætteglassene må ikke omrystes.
  • Den beregnede mængde koncentrat til infusionsvæske fortyndes med isotonisk natriumchlorid-infusionsvæske til en slutkoncentration på 0,1-1,5 mg/ml.
  • Anbefalede infusionsvolumener ses i pkt. 6.6. i produktresumé.
  • Se endvidere medfølgende brugsvejledning.

  

Indgivelse af brugsfærdig infusionsvæske 

  • Vha. et infusionssæt med lav proteinbinding.
  • Med et in-line 0,2 mikrometer filter med lav proteinbinding.
  • Filtrets overfladeareal > 4,5 cm2 for at undgå tilstopning.

  

Forligelighed ved infusion 

  • Må ikke blandes med andre lægemidler.

  

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
  • Må ikke fryses.
  • Koncentrat til infusionsvæske kan før tilberedning opbevares i højst 24 timer uden for køleskab ved højst 25°C beskyttet mod lys. Evt. ikke-anvendt koncentrat til infusionsvæske skal kasseres efter de 24 timer. Må ikke genplaceres i køleskab.
  • Hvert hætteglas er kun til engangsbrug.
  • Brugsfærdig infusionsvæske er kemisk og fysisk stabil i højst 24 timer i køleskab (2-8°C) og højst 12 timer ved temperaturer under 25°C; men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(BEGR) konc. til infusionsvæske, opl. 2 mg/ml 412241
10 ml
90.203,20 9.020,32 22.550,80
 
 

Revisionsdato

17.02.2022. Priserne er dog gældende pr. mandag den 28. november 2022
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...