Antisense-oligonukleotid (ASO).
Anvendelsesområder
- Behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA).
Nusinersen bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særlig indsigt i spinal muskelatrofi og med erfaring i at udføre lumbalpunktur.
Medicinrådet har lavet en vurdering af præparatet.
Dispenseringsform
Injektionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder enten:
- 12 mg nusinersen (som natriumsalt) svarende til 2,4 mg/ml.
- 28 mg nusinersen (som natriumsalt) svarende til 5,6 mg/ml.
- 50 mg nusinersen (som natriumsalt) svarende til 10 mg/ml.
Doseringsforslag
Der er to tilgængelige dosisregimer; et lavdosisregime på 12 mg og et højdosisregime på 50/28 mg.
Lavdosisregime
- Støddoser på 12 mg administreres snarest muligt efter diagnosen på dag 0 og derefter på dag 14, 28 og 63.
- Herefter vedligeholdelsesdosis hver 4. måned.
Højdosisregime
- Støddoser på 50 mg administreres snarest muligt efter diagnosen på dag 0 og på dag 14.
- Herefter vedligeholdelsesdosis på 28 mg én gang hver 4. måned.
Skift fra lavdosisregimet til højdosisregimet
- Patienter, der aktuelt er i behandling med 12 mg, kan overgå til dosisregimet på 50/28 mg med én støddosis på 50 mg administreret mindst 4 måneder (+/- 14 dage) efter den sidste dosis på 12 mg.
- Vedligeholdelsesdosen på 28 mg skal administreres én gang hver 4. måned derefter.
Bemærk:
- Indgives som intratekal bolusinjektion ved lumbalpunktur i løbet af 1-3 minutter, se produktresumé.
- Behandlingen bør revurderes regelmæssigt og overvejes individuelt afhængig af patientens kliniske billede og respons på behandlingen.
Børn og unge
-
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
0-17 årIngen oplysninger i produktresumé.
Glemt medicin
Dosisregimet 12 mg
- Glemt støddosis gives snarest muligt med mindst 14 dage mellem doserne, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
- Glemt vedligeholdelsesdosis gives snarest muligt, og der fortsættes efter nedenstående skema:
|
Vedligeholdelsesdosis |
Tidspunkt for dosisadministration |
|---|---|
|
> 4 til < 8 måneder |
|
|
≥ 8 til < 16 måneder |
|
|
≥ 16 til < 40 måneder |
|
|
≥ 40 måneder |
|
|
*I tillæg til de ovennævnte anbefalinger skal der derefter administreres en vedligeholdelsesdosis 4 måneder efter den sidste dosis og dette skal gentages hver 4. måned. |
|
Dosisregimet 50/28 mg
|
Forsinket eller glemt dosis |
Tidsplan for dosisadministration |
|
|---|---|---|
|
Anden støddosis |
||
|
||
|
Vedligeholdelsesdosis |
||
|
< 8 måneder |
|
|
|
8 måneder til < 12 måneder |
|
|
|
≥ 12 måneder |
|
|
Forsigtighedsregler
Trombocytopeni og nyretoksicitet er set efter indgift af antisense-oligonukleotider i.v. eller s.c.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Temperaturstigning | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Rygsmerter | |
| Nervesystemet | Hovedpine | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Opkastning | |
| Ikke kendt hyppighed | ||
| Immunsystemet | Hypersensitivitet | |
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Arachnoiditis | |
| Nervesystemet | Aseptisk meningitis | |
Opmærksomhed på let øget risiko for forekomst af bivirkninger i forbindelse med lumbalpunktur-proceduren (fx arachnoiditis, hovedpine, rygsmerter, opkastning).
Graviditet
Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Se også: Klassifikation - graviditet
Amning
Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk.
Bloddonor
Doping
|
Ingen restriktioner |
Alkohol
Alkohol og Spinraza® påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
På grund af fejl i kromosom 5q i SMN1-genet (Survival Motor Neuron-1) dannes proteinet SMN ikke. SMN er nødvendigt for, at nerveceller i rygmarven fungerer normalt.
SMN2-genet producerer også SMN-protein, men i kortere længde. Nusinersen binder sig til SMN2 og forhindrer de faktorer, der normalt undertrykker splejsning, således at SMN2-genet bliver i stand til at producere SMN-protein i fuld længde.
Farmakokinetik
- Steady state efter ca. 24 måneder efter flere stød- og vedligeholdelsesdoser.
- Fordeles i rygmarv og hjerne og genfindes tillige i perifere væv, fx skeletmuskulatur, lever og nyrer.
- Gennemsnitlig CSF-halveringstid 133-177 dage.
- Nusinersen og metabolitter udskilles formodentligt primært i urinen.
Holdbarhed og opbevaring
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8 °C) beskyttet mod lys.
- Opbevares i yderkarton for at beskytte mod lys.
- Må ikke fryses.
- Kan evt. opbevares ved temperaturer < 30 °C beskyttet mod lys i højst 14 dage.
- Kan evt. opbevares ved temperaturer < 25 °C uden yderkarton i højst 30 timer.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| injektionsvæske, opl. | 2,4 mg/ml |
Andre
|
|
| 28 mg |
Andre
|
||
| 50 mg |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | injektionsvæske, opl.
2,4 mg/ml
Spinraza |
458838 |
1 stk.
|
627.740,70 | 627.740,70 | 5.231,17 | |
| (BEGR) | injektionsvæske, opl.
28 mg
Spinraza |
102147 |
1 stk.
|
795.945,60 | 795.945,60 | 2.842,66 | |
| (BEGR) | injektionsvæske, opl.
50 mg
Spinraza |
471898 |
1 stk.
|
1.421.314,30 | 1.421.314,30 | 2.842,63 |
Referencer
3966. SPC, EMA. European Medicines Agency. , https://www.ema.europa.eu/en/medicines (Lokaliseret 6. februar 2024)
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen eller det myndighedsgodkendte produktresumé. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinvirksomhedernes information med andre kilder. Lægemiddelbeskrivelsen og anden information i Medicin.dk’s produkter er til generel vejledning og kan ikke erstatte professionel medicinsk rådgivning.
Konsulter altid en læge eller anden sundhedsprofessionel ved spørgsmål om medicin, dosering eller behandling.
Læs mere om Brugervilkår og ansvar .
