Generel information
Antisense-oligonukleotid (ASO).
Anvendelsesområder
- Behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA).
Nusinersen bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til spinal muskelatrofi og med erfaring i at udføre lumbalpunktur.
Medicinrådet har lavet en vurdering af præparatet.
Dispenseringsform
Injektionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2,4 mg nusinersen (som natriumsalt).
1 hætteglas indeholder 5 ml (12 mg nusinersen).
Doseringsforslag
Støddoser på 12 mg snarest muligt efter diagnosen på dag 0 og derefter på dag 14, 28 og 63. Herefter vedligeholdelsesdosis hver 4. måned.
Bemærk:
- Indgives som intratekal bolusinjektion ved lumbalpunktur i løbet af 1-3 minutter, se produktresumé.
- Glemt støddosis gives snarest muligt med mindst 14 dage mellem doserne, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
- Glemt vedligeholdelsesdosis gives snarest muligt, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
- Præparatets batch nr. skal anføres i patientjournalen jf. Liste over udvalgte biologiske lægemidler.
Forsigtighedsregler
Trombocytopeni og nyretoksicitet er set efter indgift af antisense-oligonukleotider i.v. eller s.c.
Bivirkninger
Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Rygsmerter | |
| Nervesystemet | Hovedpine | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Opkastning | |
| Ikke kendt hyppighed | ||
| Nervesystemet | Aseptisk meningitis | |
Graviditet
Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Se også Klassifikation - graviditet
Amning
Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk.
Bloddonor
Farmakodynamik
På grund af fejl i kromosom 5q i SMN1-genet (Survival Motor Neuron-1) dannes proteinet SMN ikke. SMN er nødvendigt for, at nerveceller i rygmarven fungerer normalt.
SMN2-genet producerer også SMN-protein, men i kortere længde. Nusinersen binder sig til SMN2 og forhindrer de faktorer, der normalt undertrykker splejsning, således at SMN2-genet bliver i stand til at producere SMN-protein i fuld længde.
Farmakokinetik
- Steady state efter ca. 24 måneder efter flere stød- og vedligeholdelsesdoser.
- Fordeles i rygmarv og hjerne og genfindes tillige i perifere væv, fx skeletmuskulatur, lever og nyrer.
- Gennemsnitlig CSF-halveringstid 133-177 dage.
- Nusinersen og metabolitter udskilles formodentligt primært i urinen.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
- Opbevares i yderkarton for at beskytte mod lys.
- Må ikke fryses.
- Kan evt. opbevares ved temperaturer < 30°C beskyttet mod lys i højst 14 dage.
- Kan evt. opbevares ved temperaturer < 25°C uden yderkarton i højst 30 timer.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| injektionsvæske, opl. | 2,4 mg/ml |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | injektionsvæske, opl. 2,4 mg/ml | 458838 |
1 stk.
|
692.957,40 | 692.957,40 | 5.774,65 |
Referencer
5630. Medicinrådet. Lægemidler og indikationsudvidelse. Medicinrådet. 2022, https://medicinraadet.dk/anbefalinger-og-vejledninger/laegemidler-og-indikationsudvidelser?page=1&order=medicament%20asc&take=¤tpageid=1128&database=1095&secondary=&q=&period=0 (Lokaliseret 7. marts 2022)
3966. SPC, EMA. European Medicines Agency. , https://www.ema.europa.eu/en/medicines/field_ema_web_categories%253Aname_field/Human/ema_group_types/ema_medicine (Lokaliseret 17. marts 2023)
