Spinraza

Injektionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2,4 mg nusinersen (som natriumsalt). 

1 hætteglas indeholder 5 ml (12 mg nusinersen). 

Støddoser på 12 mg snarest muligt efter diagnosen på dag 0 og derefter på dag 14, 28 og 63. Herefter vedligeholdelsesdosis hver 4. måned. 

Bemærk: 

• Indgives som intratekal bolusinjektion ved lumbalpunktur i løbet af 1-3 minutter, se produktresumé.
• Glemt støddosis gives snarest muligt med mindst 14 dage mellem doserne, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
• Glemt vedligeholdelsesdosis gives snarest muligt, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
• Præparatets batch nr. skal anføres i patientjournalen jf. Liste over udvalgte biologiske lægemidler.

Trombocytopeni og nyretoksicitet er set efter indgift af antisense-oligonukleotider i.v. eller s.c. 

Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se endvidere Klassifikation - graviditet. 

Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 

Pga. fejl i kromosom 5q i SMN1-genet (Survival Motor Neuron-1) dannes proteinet SMN ikke. SMN er nødvendigt for, at nerveceller i rygmarven fungerer normalt.  

SMN2-genet producerer også SMN-protein, men i kortere længde. Nusinersen binder sig til SMN2 og forhindrer de faktorer, der normalt undertrykker splejsning, således at SMN2-genet bliver i stand til at producere SMN-protein i fuld længde. 

• Steady state efter ca. 24 måneder efter flere stød- og vedligeholdelsesdoser.
• Fordeles i rygmarv og hjerne og genfindes tillige i perifere væv, fx skeletmuskulatur, lever og nyrer.
• Gennemsnitlig CSF-halveringstid 133-177 dage.
• Nusinersen og metabolitter udskilles formodentligt primært i urinen.

Holdbarhed 

• Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
• Opbevares i yderkarton for at beskytte mod lys.
• Må ikke fryses.
• Kan evt. opbevares ved temperaturer < 30°C beskyttet mod lys i højst 14 dage.
• Kan evt. opbevares ved temperaturer < 25°C uden yderkarton i højst 30 timer.