Relevante links
Antisense-oligonukleotid (ASO).

Anvendelsesområder

Behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA).
Nusinersen bør kun anvendes, når behandlingen forestås af læger med særligt kendskab til spinal muskelatrofi og med erfaring i at udføre lumbalpunktur.
Dispenseringsform

Injektionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 2,4 mg nusinersen (som natriumsalt).
1 hætteglas indeholder 5 ml (12 mg nusinersen).
Doseringsforslag

Støddoser på 12 mg snarest muligt efter diagnosen på dag 0 og derefter på dag 14, 28 og 63. Herefter vedligeholdelsesdosis hver 4. måned.
Bemærk:
- Indgives som intratekal bolusinjektion ved lumbalpunktur i løbet af 1-3 minutter, se produktresumé.
- Glemt støddosis gives snarest muligt med mindst 14 dage mellem doserne, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
- Glemt vedligeholdelsesdosis gives snarest muligt, og der fortsættes med den ordinerede hyppighed.
- Præparatets batch nr. skal anføres i patientjournalen jf. Liste over udvalgte biologiske lægemidler.
Forsigtighedsregler

Trombocytopeni og nyretoksicitet er set efter indgift af antisense-oligonukleotider i.v. eller s.c.
Bivirkninger

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).
Meget almindelige (> 10%) | Rygsmerter.
Hovedpine. |
Almindelige (1-10%) | Opkastning. |
Graviditet

Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning

Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk.
Bloddonor

Farmakodynamik

På grund af fejl i kromosom 5q i SMN1-genet (Survival Motor Neuron-1) dannes proteinet SMN ikke. SMN er nødvendigt for, at nerveceller i rygmarven fungerer normalt.
SMN2-genet producerer også SMN-protein, men i kortere længde. Nusinersen binder sig til SMN2 og forhindrer de faktorer, der normalt undertrykker splejsning, således at SMN2-genet bliver i stand til at producere SMN-protein i fuld længde.
Farmakokinetik

- Steady state efter ca. 24 måneder efter flere stød- og vedligeholdelsesdoser.
- Fordeles i rygmarv og hjerne og genfindes tillige i perifere væv, fx skeletmuskulatur, lever og nyrer.
- Gennemsnitlig CSF-halveringstid 133-177 dage.
- Nusinersen og metabolitter udskilles formodentligt primært i urinen.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2-8°C) beskyttet mod lys.
- Opbevares i yderkarton for at beskytte mod lys.
- Må ikke fryses.
- Kan evt. opbevares ved temperaturer < 30°C beskyttet mod lys i højst 14 dage.
- Kan evt. opbevares ved temperaturer < 25°C uden yderkarton i højst 30 timer.
Indholdsstoffer

Hjælpestoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris i kr. | Pris DDD |
---|---|---|---|---|---|---|
(BEGR) | injektionsvæske, opl. 2,4 mg/ml | 458838 |
1 stk.
|
750.428,60 | 6.253,57 |

