Ravicti

A16AX09
 
 

Anvendelsesområder

  • Som supplement ved behandling af defekter i urinstofcyklus, herunder defekter i karbamoylfosfatsyntetase, ornithintranscarbamylase, argininoravsyresyntetase, argininoravsyrelyase, arginase og ornithin-translokasemangel, hyperornithinæmihyperammoniæmi homocitrullinuri-syndrom, som ikke alene kan behandles ved begrænsning af protein i kosten og/eller tilskud af aminosyrer.
  • Glycerolphenylbutyrat skal anvendes i kombination med proteinrestriktion i kosten og i visse tilfælde med kosttilskud (fx essentielle aminosyrer, arginin, citrullin og proteinfri kalorietilskud).

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til metaboliske sygdomme, herunder defekter i urinstofcyklus. 

Dispenseringsform

Oral væske. 1 ml indeholder 1,1 g glycerolphenylbutyrat. 

Doseringsforslag

Voksne og børn 

  • 5,3-12,4 g /m2 legemsoverflade dgl. fordelt på 3-6 lige store doser.
  • Hver dosis afrundes til nærmeste 0,1 ml for børn < 2 år og til 0,5 ml for patienter ≥ 2 år.
  • Initialt ved ikke tidligere behandling med phenylbutyrat
    • Legemsoverflade < 1,3 m2 . 9,4 g/m2 legemsoverflade dgl.
    • Legemsoverflade ≥ 1,3 m2 . 8 g/m2 legemsoverflade dgl.
  • Initialt ved skift fra natriumphenylbutyrat til glycerolphenylbutyrat
    • Dosis skal modsvare samme mængde phenylbutyrat som den hidtidige dosis af natriumphenylbutyrat.
    • Vedr. omregning mellem natriumphenylbutyrat tabletter/granulat og glycerolphenylbutyrat oral væske, se produktresumé.
  • Ældre og ved nedsat hjertefunktion
    • Lav initialdosis - sædvanligvis 5,3 g/m2 legemsoverflade dgl.
  • Dosisjustering og monitorering
    • Daglig justering af dosis jf. vurderet kapacitet af urinstofsyntese samt ammonium- og glutaminniveauer. Vedr. detaljeret beskrivelse, se produktresumé.

 

Bemærk: 

  • Skal tages sammen med et måltid.
  • Vedr. administration af oral væske, se detaljeret information under Egenskaber, håndtering og holdbarhed.
  • Relevant størrelse af sprøjte skal anføres på recepten.
  • Glemt dosis:
    • Voksne: Glemt dosis kan tages indtil 2 timer før næste dosis.
    • Børn: Glemt dosis kan tages indtil 30 minutter før næste dosis.

Nedsat nyrefunktion

Dosisjustering

  • GFR 0-30 ml/min.

    Voksne og børn. Lav initialdosis - sædvanligvis 5,3 g/m2 legemsoverflade dgl.  

Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen 

Nedsat leverfunktion

Lav initialdosis - sædvanligvis 5,3 g/m2 legemsoverflade dgl.  


Se endvidere

Kontraindikationer

Behandling af akut hyperammoniæmi. 

Forsigtighedsregler

  • Særlig opmærksomhed ved:
    • hjerteinsufficiens
    • natriumretention med ødemdannelse.
  • Plasma-ammonium monitoreres nøje ved pancreasinsufficiens, intestinal malabsorption eller samtidig brug af glukokortikoider.
  • Plasma-ammonium og essentielle aminosyrer skal holdes inden for normalområderne.
  • Plasma-elektrolytter bør monitoreres jævnligt.
  • Plasma-glutamin bør holdes < 1.000 mikromol/l.

Bivirkninger

Almindelige (1-10 %) Abdominalsmerter, Diarré, Flatulens, Kvalme, Meteorisme, Obstipation, Opkastning, Orale ulcera.
Svimmelhed, Træthed.
Forhøjet ALAT/ASAT, Forhøjet anion-gap, Nedsat lymfocyttal.
D-vitaminmangel, Nedsat eller øget appetit.
Plantar fasciitis.
Hovedpine, Tremor.
Madlede.
Metroragi.
Acne, Ændret kropslugt.
Perifere ødemer.
Ikke almindelige (0,1-1 %) Ventrikulære arytmier.
Hypotyroidisme.
Gastro-intestinal virusinfektion, Steatoré, Stomatitis.
Letargi.
Ekg-forandringer, Forlænget prothrombintid.
Hyperkaliæmi, Hyperlipidæmi  (LDL), Hypertriglyceridæmi, Hypokaliæmi.
Muskelkramper, Rygsmerter, Smerter i ekstremiteter.
Afasi, Paræstesier.
Hyperaktivitet, Konfusion.
Blæresmerter.
Amenoré.
Dysfoni.
Alopeci.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 


Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

Glycerolphenylbutyrat øger udskillelsen af glutamin, hvorved forhøjede plasma-ammonium- og glutaminkoncentrationer kan reduceres ved defekter i urinstofcyklus. 

Farmakokinetik

  • Glycerolphenylbutyrat er en prodrug, der først hydrolyseres til phenylbutyrat (PBA), som oxideres i lever og nyrer til fenylacetat (PAA). Derefter konjugerer PAA med glutamin til phenylacetylglutamin (PAGN).
  • Maksimal plasmakoncentration efter 2 timer (PBA), 4 timer (PAA) og 4 timer (PAGN).
  • PAGN udskilles gennem nyrerne.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Administration 

  • Flasken med oral væske har en indbygget sprøjteindsats. På apoteket kan fås CE-mærkede orale sprøjter, der passer til sprøjteindsatsen.
  • Oral væske bør sprøjtes direkte ind i munden.
    • Anvend 1 stk. oral sprøjte pr. dag.
    • Den orale sprøjte må ikke skylles med vand, fordi vand vil få den orale væske til at blive uklar, fordi glycerolphenylbutyrat nedbrydes.
  • Kan blandes med lidt kold blød mad (fx æblemos, ketchup eller ernæringspræparat).
    • Blandingen kan opbevares i højst 2 timer ved stuetemperatur (25°C), men bør anvendes straks.
  • Kan blandes med visse ernæringspræparater, se produktresumé.
  • Kun doser > 1 ml bør gives via nasogastrisk eller nasojejunal sonde eller via gastrostomisonde af silikone.
    • Efter administration skylles sonden med 10 ml vand eller et ernæringspræparat, der også indgives.
    • Hvis det vurderes nødvendigt at give dosis < 1 ml, skal det tages i betragtning, at kun 70% genfindes ved dosis på 0,5 ml.
  • Se endvidere detaljeret beskrivelse i medfølgende brugsvejledning.

 

Holdbarhed 

Efter åbning: Kan opbevares i højst 14 dage. 

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(NBS) (Pædiatri) oral væske 1,1 g/ml 116572
25 ml
1.671,20 66,85 911,73
 
 

Revisionsdato

09.09.2021. Priserne er dog gældende pr. mandag den 29. november 2021
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...