Nexviadyme

A16AB
 
 

Til langvarig enzymerstatningsterapi ved Pompes sygdom (sur α-glucosidasemangel). 

Anvendelsesområder

Enzymsubstitutionsterapi ved Pompes sygdom.  


Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Pompes sygdom. 

 

Bemærk: 

Medicinrådet har lavet en vurdering af præparatet. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholdende 100 mg avalglucosidase alfa. 

Doseringsforslag

  • 20 mg/kg legemsvægt, som i.v. infusion 1 gang hver 2. uge.

 

Dosisjustering ved IOPD (Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen):  

  • Til IOPD-patienter, der får 20 mg/kg legemsvægt hver 2. uge og ikke opnår tilstrækkelig forbedring eller tilstrækkelig hjerte-, respiratorisk- og/eller motorisk funktions-respons, bør der overvejes dosisøgning til 40 mg/kg legemsvægt hver 2. uge, såfremt der ikke er nogen sikkerhedsproblemer (fx. alvorlig overfølsomhed, anafylaktiske reaktioner eller risiko for overhydrering).
  • Ligeledes kan man for late-onset patienter, som har klinisk progression på 20 mg/kg overveje dosisøgning til 40 mg/kg legemsvægt hver 2. uge.

 

Bemærk:  

  • Der kan præbehandles med antihistamin, antipyretika og/eller kortikosteroid for at forebygge eller reducere allergiske reaktioner.
  • For at forbedre sporbarheden af biologiske lægemidler skal produktets navn og batchnummer tydeligt registreres.
  • Sikkerhed og virkning er ikke fastlagt hos spædbørn < 6 måneder.

Nedsat nyrefunktion

Forsigtighed, erfaring savnes

  • GFR 0-60 ml/min.

    Sikkerhed og virkning ved moderat eller svært nedsat nyrefunktion er ikke vurderet, og der kan ikke gives nogen anbefalinger vedrørende dosering. 

Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen 

Nedsat leverfunktion

Forsigtighed, erfaring savnes.  

Sikkerhed og virkning ved nedsat leverfunktion er ikke vurderet, og der kan ikke gives nogen anbefalinger vedrørende dosering. 


Se endvidere

Kontraindikationer

Livstruende overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne, når reeksponering ikke har givet positivt resultat. 

Forsigtighedsregler

  • Test for antistoffer mod lægemidlet bør overvejes, hvis der ikke er respons på behandlingen.
  • Risiko for akut kardiorespiratorisk svigt. Forsigtighed, når det gives til patienter, der er følsomme over for hypervolæmi eller med akut underliggende respiratorisk sygdom eller kompromitteret hjerte og/eller åndedrætsfunktion.

Bivirkninger

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Immunsystemet Hypersensitivitet
Almindelige (1-10 %)
Øjne Okulær hyperæmi
Mave-tarm-kanalen Hævelse af tunge, læber og tandkød Diarré, Kvalme, Opkastning
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Hypoxi, Smerter Kulderystelser, Træthed
Immunsystemet Anafylaktisk reaktion Urticaria
Infektioner og parasitære sygdomme Influenzalignende symptomer
Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer Infusions- eller injektionsrelaterede reaktioner* Reaktioner og ubehag på indstiksstedet
Knogler, led, muskler og bindevæv Muskelkramper Myalgi
Nervesystemet Svimmelhed, Tremor Hovedpine
Luftveje, thorax og mediastinum Dyspnø Hoste, Ubehag i brystet
Hud og subkutane væv Erytem Hudkløe, Hududslæt
Vaskulære sygdomme Hypertension
Ikke almindelige (0,1-1 %)
Hjerte Ventrikulær ekstrasystoli Takykardi
Øjne Conjunctivitis Konjunktival hyperæmi, Tåreflåd, Øjenkløe
Mave-tarm-kanalen Abdominalsmerter Dyspepsi, Oral hypæstesi, Synkebesvær
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Ansigtssmerter, Hypertermi Feber, Kraftesløshed
Immunsystemet Angioødem
Undersøgelser Øget komplementfaktor
Knogler, led, muskler og bindevæv Smerter i ekstremiteter
Nervesystemet Oral paræstesi, Paræstesier
Psykiske forstyrrelser Døsighed
Luftveje, thorax og mediastinum Laryngal ødem, Respirationsdepression Takypnø
Hud og subkutane væv Misfarvning af huden, Øget svedtendens
Vaskulære sygdomme Hypotension, Perifere ødemer

* Kan fx være utæthed ud modvævet (ved displacering af kanyle), ledsmerter, udslæt eller kløe ved infusionsstedet. Forekom hos 26 % af patienterne. 

 

  • Der er rapporteret overfølsomhedsreaktioner, inklusive anafylaksi. I tilfælde af svære overfølsomhedsreaktioner eller anafylaktisk reaktion skal seponering ske og passende medicinsk behandling igangsættes. Ved milde eller moderate overfølsomhedsreaktioner kan infusionshastigheden nedsættes eller infusionen kan midlertidigt afbrydes.
  • Pga. den lille patientpopulation er bivirkninger, der er set hos 2 patienter klassificeret som almindelig.

Interaktioner

Der er ikke udført interaktionsstudier.  

Avalglucosidase alfa er et rekombinant, humant protein, og det er usandsynligt, at det vil medføre CYP450-medierede lægemiddelinteraktioner.  

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Denne tekst afviger muligvis fra produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Denne tekst afviger muligvis fra produktresumé.

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 


Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

Rekombinant human sur α-glucosidase (rhGAA), som erstatter det manglende eller reducerede endogene GAA. 

Farmakokinetik

Fordeling 

  • LOPD: Fordelingsvolumen 3,4 l.
  • IOPD: Fordelingsvolumen 3,5-5,4 l.

Elimination 

  • LOPD: Gennemsnitlig plasmahalveringstid 1,55 timer.
  • IOPD: Gennemsnitlig plasmahalveringstid 0,6-1,2 timer.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

  • For rekonstitution og fortynding henvises der til det gældende produktresumé.

Forligelighed ved infusion 

  • Må ikke blandes med andre lægemidler.

 

Holdbarhed 

  • Opbevares i køleskab (2-8 °C).
  • Det rekonstituerede lægemiddel er kemisk og fysisk holdbar i højst 24 timer i køleskab (2 - 8 °C), men bør anvendes umiddelbart.
  • Den brugsfærdige infusionsvæske er kemisk og fysisk holdbar i højst 24 timer i køleskab (2 - 8 °C) og højst 9 timer ved 25 °C, men bør anvendes umiddelbart.

Indholdsstoffer

Indholdsstoffer

Avalglucosidase alfa.

Lægemiddelformer

Lægemiddelform Styrke Indholdsstoffer Hjælpestoffer
pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 100 mg
Andre
Se indlægsseddel vedr. udseende, evt. farvestoffer og hjælpestoffer i Parallelimporterede pakninger.

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(BEGR) pulver til konc. til infusionsvæske, opl. 100 mg 117321
1 stk.
11.013,65 11.013,65
 
 

Revisionsdato

05.01.2023. Priserne er dog gældende pr. mandag den 23. januar 2023
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...