Effekten af enzymsubstitutionsbehandling med alglucosidase-alfa er veldokumenteret hos patienter med infantil type vurderet på forbedret overlevelse og motorik samt reduktion i anvendelsen af respirationsunderstøttende behandling. Der er ligeledes overbevisende effekt på senere debuterende typer hos nogle patienter, særligt i forhold til mobilitet. For alle typer er effekten individuelt varierende. Tidlig iværksættelse af behandlingen er essentiel for opnåelsen af det bedste resultat, men andre faktorer, herunder det immunologiske respons, ernærings- og træningsmæssige forhold spiller også ind. Avalglucosidase-alfa er primært studeret hos patienter med late-onset Pompe. Avalglucosidase er fremstillet mhp på bedre targetting og optagelse ind i lysosomerne og data tyder på, at avalglucosidase alfa har bedre effekt end alglucosidase alfa på respiratorisk funktion, mobilitet og udholdenhed med en sammenlignelig bivirkningsprofil. Der er endnu kun få og upublicerede data vedr. infantil-onset Pompe. 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Pompes sygdom.