Opfolda®

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 65 mg miglustat. 

Voksne 

• Legemsvægt ≥ 50 kg: 260 mg (4 kapsler á 65 mg) hver 2. uge.
• Legemsvægt ≥ 40 kg til < 50 kg: 195 mg (3 kapsler á 65 mg) hver 2. uge.

Bemærk: 

• Kapslen skal synkes hel og tages på tom mave.
• Der skal fastes 2 timer før og 2 timer efter indtagelsen. I løbet af denne fasteperiode på 4 timer er det tilladt at drikke vand, skummetmælk, te eller kaffe uden fløde, sukker eller sødemidler. Normal indtagelse af mad og drikke kan ske 2 timer efter indtagelse af miglustat.
• Anvendes i kombination med cipaglucosidase alfa. Skal tages ca. 1 time, men ikke mere end 3 timer før start af cipaglucosidase alfa-infusionen. Se også produktresuméet for cipaglucosidase alfa, før der tages miglustat.
• Patientrespons på behandlingen bør rutinemæssigt evalueres baseret på en omfattende evaluering af alle kliniske manifestationer af sygdommen samt antistoffer mod cipaglucosidase alfa og biomarkører.
• Erfaring savnes vedrørende børn og unge < 18 år.

Hvis en dosis med miglustat springes over, skal den glemte dosis tages hurtigst muligt. Hvis den ikke tages, må infusionen af cipaglucosidase alfa ikke startes. Cipaglucosidase alfa-infusion kan starte 1 time efter indtagelse af miglustat. 

Forsigtighed pga. manglende erfaring. 

I tilfælde af utilstrækkeligt respons eller uacceptable sikkerhedsrisici skal det overvejes at seponere cipaglucosidase alfa i kombination med miglustatbehandling. 

Miglustat har en direkte effekt på den enzymatiske funktion af vigtige disaccharidaser i tarmepitelet. Specifikt hæmmer miglustat disaccharidaser med alfaglycosid-forbindelser, herunder sucrase, maltase og isomaltase. Styrken af potentielle interaktioner kan umiddelbart forstyrre fordøjelsesaktiviteten af sucrose, maltose og isomaltose og føre til dårlig fordøjelse, tilstrømning af vand på grund af osmose, øget fermentering og produktion af irriterende metabolitter med primært diarré som konsekvens. Der skal derfor fastes 2 timer før og 2 timer efter indtagelse af miglustat. 

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også: Klassifikation - graviditet 

Fertile kvinder 

Produktresumeet tilråder anvendelse af sikker kontraception under behandling og i 4 uger efter seponering baseret på prækliniske data. 

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 

Alkohol og Opfolda® påvirker ikke hinanden. 

Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser. 

Miglustat er en farmakokinetisk enzymstabilisator af cipaglucosidase alfa. Miglustat binder selektivt med cipaglucosidase alfa i blodet under infusionen og stabiliserer derved strukturen af cipaglucosidase alfa og minimerer tabet af enzymaktivitet, mens det er i kredsløbet. Denne selektive binding mellem cipaglucosidase alfa og miglustat er forbigående, og adskillelse finder sted i lysosomet. Miglustat alene har ingen indvirkning på reduktionen af glykogen. 

• Maksimal plasmakoncentration efter 2 - 3 timer.
• Plasmahalveringstid ca. 6 timer.
• Udskilles primært gennem nyrerne.