Midler mod metakromatisk leukodystrofu (MLD)

Revideret: 05.05.2022

Atidarsagene autotemcel er en genterapi, der indeholder en autolog CD34+-celleberiget population indeholdende hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC) transduceret ex vivo ved hjælp af lentiviral vektor, der koder for det humane arylsulfatase A (ARSA)-gen. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Atidarsagene autotemcel Libmeldy
Orchard Therapeutics
Infusionsvæske, dispersion  autologe CD34+celler 1 dosis  
 
 
Gå til toppen af siden...