Hemgenix®

Koncentrat til infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder 1 x 10¹³ genomkopier (gc). 

En enkelt dosis på 2 x 10¹³ gc/kg legemsvægt, svarende til 2 ml/kg legemsvægt, der administreres som infusion efter fortynding. 

Bemærk: 

• Gives som iv-infusion med en konstant Infusionshastighed på 500 ml/time (8 ml/min.).
• Der kan være behov for understøttende hæmostasebehandling med eksogen human faktor IX i de første uger efter infusionen.
• Begrænsede data vedr. patienter ≥ 65 år.
• Ingen data vedr. børn og unge < 18 år.

Kontraindiceret ved akutte eller ukontrollerede kroniske leverinfektioner, kendt fremskreden leverfibrose eller cirrose. Anvendelse frarådes ved andre signifikante leversygdomme. 

Aktive infektioner, enten akutte eller ukontrollerede kroniske. 

• Inden behandlingen skal patientens levertransaminaser vurderes, og der skal gennemføres ultralydsundersøgelse og elastografi af leveren.
• Infusionsrelaterede reaktioner, herunder overfølsomhedsreaktioner, er mulige. Der bør derfor monitoreres tæt for infusionsreaktioner i hele infusionsperioden og i mindst 3 timer efter afslutning af infusionen. Forebyggende behandling med kortikosteroid og antihistamin kan overvejes.
• Efter behandlingen monitoreres leverfunktion og faktor IX tæt, se Produktresumé.
• Begrænsede data vedr. patienter med kontrolleret hiv.
• Natriumindhold
  1 hætteglas indeholder 35,2 mg natriumchlorid.

• Der er ikke udført in vivo interaktionsstudier.
• Potentielt hepatotoksiske lægemidler eller andre hepatotoksiske midler (herunder alkohol, potentielt hepatotoksiske urtepræparater og kosttilskud) kan reducere virkningen af etranacogendezaparvovec og øge risikoen for mere alvorlige hepatiske reaktioner, særligt i det første år efter behandling.

Se også: Klassifikation - graviditet 

Produktresumeet fraråder brugen til kvinder i fertil alder, da der ikke er data som tillader at estimere en varighed af svangerskabsforebyggelse efter behandling.  

Hos mænd anbefales barriereprævention i mindst 12 måneder efter sidste behandling.  

Forsigtighed ved indtag af alkohol under behandling med Hemgenix®.  

Der er potentiel risiko for additive hepatotoksiske virkninger. 

Etranacogendezaparvovec er et genterapi-lægemiddel, der er udviklet med henblik på at introducere en kopi af den dna-sekvens, der koder for human faktor IX, i hepatocytterne for at adressere årsagen til hæmofili B-sygdom. 

Det etranacogendezaparvovec-deriverede faktor IX-protein, der bliver dannet i leveren, forventes at gennemgå samme fordeling og katabolisme som det endogene, naturligt forekommende faktor IX- protein hos personer uden faktor IX-mangel. 

Håndtering 

Fortyndes før brug med isotonisk natriumchlorid 9 mg/ml injektionsvæske ved omhyggeligt at følge den detaljerede brugsvejledning i Produktresumé. 

Holdbarhed 

• Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C)
• Må ikke nedfryses.
• Opbevares i den originale yderpakning for at beskytte mod lys.

Efter fortynding:  

• Opbevares ved 15 °C - 25 °C i infusionsposen, beskyttet mod lys.
• Holdbar i 24 timer inkl. administrationstid.