Yderligere information
Middel til behandling af hereditær transthyretin amyloidose (hATTR).
Anvendelsesområder
Behandling af hereditær transthyretin amyloidose (hATTR) hos voksne patienter med polyneuropati i stadie 1 og 2.
Behandlingen bør påbegyndes snarest muligt efter symptomstart og forestås af læger med særlig indsigt i amyloidose.
Dispenseringsform
Injektionsvæske, opløsning i fyldt pen.
Én fyldt injektionspen indeholder eplontersennatrium svarende til 45 mg eplontersen i 0,8 ml opløsning.
Doseringsforslag
Voksne
45 mg én gang månedligt.
- Tilskud med vitamin A på 2.500 IE til 3.000 IE pr. dag anbefales under behandlingen.
- Ved sygdomsprogression til polyneuropati stadie 3 bør fortsat behandling baseres på klinisk vurdering af fordele og risici.
Administration
Injiceres i maven eller området øverst på låret. Hvis en omsorgsperson administrerer injektionen, kan bagsiden af overarmen også anvendes.
Børn og unge
-
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
0-18 årErfaring savnes ved behandling af børn og unge 0-18 år. Sikkerhed og virkning er endnu ikke klarlagt. Der foreligger ingen data.
Glemt medicin
- Ved glemt dosis, skal næste dosis tages hurtigst muligt.
- Behandlingsregimet startes med månedlige intervaller fra sidste dosis.
- Der må ikke gives dobbeltdosis.
forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring |
|
|---|---|
| GFR | Advarsel |
| <45 ml/min. |
Forsigtighed, ingen erfaring. |
Nedsat leverfunktion
Moderat eller svært nedsat leverfunktion
Eplontersen er ikke undersøgt hos patienter med moderat eller svært nedsat leverfunktion, og må kun anvendes, hvis den forventede kliniske fordel er større end den potentielle risiko.
Forsigtighedsregler
Vitamin A-mangel
Eplontersen kan reducere plasma-koncentrationen af vitamin A, hvilket bør korrigeres Okulære symptomer bør vurderes før initiering af behandlingen.
- Tilskud med vitamin A i doser på 2.500 IE til 3.000 IE pr. dag anbefales under behandlingen.
- Ved okulære symptomer (fx nedsat nattesyn, natteblindhed, tørre øjne mm.) anbefales henvisning til oftalmologisk vurdering.
Bivirkninger
Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Metabolisme og ernæring | A-vitaminmangel | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Opkastning | |
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Reaktioner og ubehag på indstiksstedet | |
Kliniske aspekter
De hyppigste bivirkninger under behandling med eplontersen er nedsat niveau af vitamin A (97 %) og opkastning (9 %). Andre hyppige bivirkninger omfatter rødme, hævelse eller kløe på injektionsstedet, kvalme, træthed, hovedpine og løs afføring. Sjældne bivirkninger som kan føre til overvejelse af seponering omfatter allergiske reaktioner, leverpåvirkning og neurologiske symptomer.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, men med baggrund i effekten af eplontersen på vitamin A niveauet frarådes behandling under graviditet.
Se også: Klassifikation - graviditet
Fertile kvinder og mænd
Kvinder
Der skal foreligge en negativ graviditetstest inden behandlingsstart. Der anbefales sikker kontraception under behandling og in til normalisering af vitamin A efter behandlingsophør.
Amning
Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk.
Bloddonor
Doping
|
Ingen restriktioner |
Alkohol
Alkohol og Wainzua® påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
Eplontersen er et N-acetylgalactosamin (GalNAc)-konjugeret antisense-oligonukleotid, der målrettet leveres til hepatocytter. Her binder det selektivt til transthyretin (TTR) mRNA og medfører nedbrydning af både mutant og vildtype TTR mRNA. Dette hæmmer syntesen af TTR-protein i leveren og reducerer niveauet af TTR-protein i blodet.
TTR fungerer som bærer af retinolbindende protein 4, som transporterer vitamin A (retinol) i blodet. Reduktion af TTR medfører derfor nedsatte niveauer af vitamin A i serum, hvilket kan føre til vitamin A-mangel.
Farmakokinetik
- Absorberes hurtigt efter subkutan administration. Maksimal plasmakoncentration opnås efter ca. 2 timer.
- Fordelingsvolumen ca. 0,18 L/kg (centralt) og 158 L/kg (perifert).
- Steady-state efter ca. 17 uger.
- Metaboliseres ikke af CYP-enzymer, men primært i leveren af endo- og eksonukleaser til korte oligonukleotidfragmenter.
- Plasmahalveringstid T(1/2) ca. 3 uger.
- Udskilles primært som metabolitter via nyrerne. Mindre end 1 % udskilles uomdannet i urinen.
Holdbarhed og opbevaring
Håndtering
Den fyldte pen skal tages ud af køleskabet mindst 30 minutter før brug, og skal opnå stuetemperatur inden injektionen.
Holdbarhed
- Opbevares i køleskab (2 °C - 8 °C). Må ikke nedfryses.
- Opbevares i den originale yderpakning.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| injektionsvæske, opl. i pen | 45 mg |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | injektionsvæske, opl. i pen
45 mg
Wainzua |
525901 |
1 stk.
|
297.871,80 | 297.871,80 |
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen eller det myndighedsgodkendte produktresumé. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinvirksomhedernes information med andre kilder. Lægemiddelbeskrivelsen og anden information i Medicin.dk’s produkter er til generel vejledning og kan ikke erstatte professionel medicinsk rådgivning.
Konsulter altid en læge eller anden sundhedsprofessionel ved spørgsmål om medicin, dosering eller behandling.
Læs mere om Brugervilkår og ansvar .
