Medicinsk behandling 

Patisiran er en dobbelt-strenget lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA), som er specifikt rettet mod muterede og vildtype TTR mRNA. Herved nedbrydes TTR mRNA i leveren og indenfor 10-14 dages behandling med patisiran reduceres serum-TTR med gennemsnitlig 80 %. Reduktionen af serum-TTR nedsætter eller bremser sygdomsprogressionen af hATTR. Patisiran indgives i lipid-nanopartikler, hvilket øger optagelsen i hepatocytter. Hjælpestofferne giver dog også anledning til infusionsrelaterede reaktioner, som kan forebygges med korticosteroid, histamin receptorantagonister og paracetamol. 

Vutrisiran er et kemisk stabiliseret dobbeltstrenget lille interfererende siRNA, der specifikt retter sig mod variant og vildtype transthyretin (TTR) mRNA og er kovalent bundet til en ligand indeholdende tre N-acetylgalactosamin (GalNAc) rester for at muliggøre levering af siRNA'et til hepatocytter. Gennem en naturlig proces kaldet RNA-interferens (RNAi), forårsager vutrisiran den katalytiske nedbrydning af TTR mRNA i leveren, hvilket resulterer i reduktion af variant og vildtype serum TTR protein niveauer. Vutrisiran er indiceret til behandling af hATTR amyloidose hos voksne patienter med fase 1 eller fase 2 polyneuropati. 

Tafamidis binder sig inaktivt til de 2 thyroksin-bindingssteder på den naturlige tetrameriske form af transthyretin og forhindrer derved adskillelsen til monomerer. Denne hæmning af transthyretin-tetramer-adskillelsen danner grundlaget for anvendelse af tafamidis til at nedsætte sygdomsudviklingen. Der er størst effekt på polyneuropatien af tafamidis ved tidlig start på behandlingen.