Generel information
Middel til behandling af hereditær transthyretin amyloidose (hATTR).
Anvendelsesområder
Behandling af hereditær transthyretin amyloidose (hATTR) hos voksne patienter med polyneuropati i stadie 1 og 2.
Behandlingen bør påbegyndes snarest muligt efter symptomstart og forestås af læger med særligt kendskab til amyloidose.
Dispenseringsform
Injektionsvæske, opløsning i fyldt injektionssprøjte.
Én fyldt injektionssprøjte indeholder vustrisirannatrium svarende til 25 mg vutrisiran i 0,5 ml injektionsvæske.
Doseringsforslag
Voksne
Sædvanligvis 25 mg som s.c. injektion hver 3. måned.
Administration
Injiceres s.c. i maven (ikke omkring navlen), lår eller overarm.
Glemt dosis
En glemt dosis gives snarest muligt, og doseringen fortsættes hver 3. måned efter sidst indgivne dosis.
Bemærk:
- Tilskud af 2.500-3.000 IE vitamin A dgl. anbefales under behandlingen.
- Erfaring savnes hos børn og unge < 18 år.
Nedsat nyrefunktion
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
-
GFR 0-30 ml/min.
Dosisjustering er ikke nødvendig ved let til moderat nedsat nyrefunktion. Der findes ingen data ved GFR < 30 ml/min.
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Nedsat leverfunktion
Forsigtighedsregler
Risiko for A-vitamin mangel
- Behandling med vutrisiran medfører reduceret transthyretin (TTR-protein) i plasma og dermed reduceret niveau af vitamin A (retinol).
- Før behandlingen skal evt. vitamin A-niveauer under normalgrænsen korrigeres, og symptomer på vitamin A mangel vurderes.
- Dagligt tilskud af vitamin A anbefales (se doseringsforslag).
- Plasmaniveauet af vitamin A kan ikke benyttes som vejledning for tilskud af vitamin A, da transport og optagelse af vitamin A i vævet kan forekomme via alternative mekanismer ved nedsat niveau af TTR.
- Ved øjensymptomer tydende på vitamin A mangel (fx nedsat nattesyn, inflammation eller perforering af hornhinden) skal patienten henvises til oftalmologisk undersøgelse.
Bivirkninger
Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til Lægemiddelstyrelsen, se Lægemiddelstyrelsen (Meld en bivirkning).
Smerter i ekstremiteter og artralgi var de mest almindelige bivirkninger (set hos henholdsvis 15 % og 11 %).
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Artralgi, Smerter i ekstremiteter | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Traumer, forgiftninger og behandlingskomplikationer | Reaktioner på indstiksstedet* | |
| Undersøgelser | Forhøjet basisk fosfatase | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø | |
* Omfatter bl.a. erytem, smerter, hudkløe og varmefornemmelse.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Se også Klassifikation - graviditet
Fertile kvinder og mænd
Kvinder
I produktresumeet angives at kvinder i den fertile alder skal anvende sikker kontraception under behandlingen og at for lave eller for høje niveauer af vitamin A kan medføre risiko for føtale misdannelser. Vutrisiran og vitamin A tilskud skal være seponerede og plasmaniveauet af vitamin A normaliseret før evt. graviditet.
Denne anbefaling er baseret på en teoretisk vurdering af det aktive stofs egenskaber. Sammenhængen mellem risiko for uønsket fosterpåvirkning og vitamin A status/tilskud gælder kun ekstremt lave niveauer eller meget høje tilskud af vitamin A gennem længere tid.
Amning
Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk.
Bloddonor
Doping
|
Ingen restriktioner |
Alkohol
Alkohol og Amvuttra® påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger.
Farmakodynamik
Vutrisiran er en dobbeltstrenget lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mod en sekvens i alle muterede og vildtype transthyretin (TTR) mRNA. Gennem den naturlige proces RNA-interferens medfører vutrisiran katalytisk nedbrydning af TTR-mRNA i leveren og dermed en reduktion af TTR-protein.
Efter gentagne doseringer var TTR reduceret med 83 % og 88 % efter henholdsvis 9 måneders og 18 måneders behandling.
Farmakokinetik
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
- Fordelingsvolumen ca. 0,146 l/kg.
- Halveringstid 5,23 timer.
- 15 - 25 % genfindes uomdannet i urinen.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed
Egenskaber
pH ca. 7
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| injektionsvæske, opl. i sprøjte | 25 mg |
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | injektionsvæske, opl. i sprøjte 25 mg | 123472 |
1 stk.
|
1.084.109,70 | 1.084.109,70 |
