Brineura

A16AB17
 
 

Proenzym til behandling af neuronal ceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2). Cerliponase alfa er fremstillet ved rekombinant genteknologi. 

Anvendelsesområder

Behandling af neuronal ceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2), også kaldet tripeptidylpeptidase 1 (TPP1) mangel. 

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til neuronal ceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2).  

Dispenseringsform

Infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 150 mg cerliponase alfa. 

Doseringsforslag

Voksne og børn ≥ 2 år 

  • 300 mg c.v. hver 2. uge.

 

Børn < 2 år 

Alder  

Dosis hver 2. uge  

1-2 år 

1.-4. dosis 

200 mg c.v. 

≥ 5. dosis 

300 mg c.v. 

6-12 mdr. 

150 mg c.v. 

< 6 mdr. 

100 mg c.v. 

 

Infusion 

  • Udstyr til cerebroventrikulær adgang skal implanteres inden første infusion. Se yderligere information i produktresumé.
  • Gives som cerebroventrikulær (c.v.) infusion.
  • Hvis infusionen ikke tolereres, kan der reduceres til halv dosis, eller infusionshastigheden kan nedsættes.
  • Efter hver infusion skal anvendes en beregnet mængde skyllevæske, se detaljeret beskrivelse i produktresumé og medfølgende brugsvejledning.
  • Hvis infusionen afbrydes pga. bivirkninger, kan behandlingen eventuelt forsøges gennemført med en lavere infusionshastighed.
  • Hvis der opstår tegn på øget intrakranielt tryk, skal infusionen afbrydes, og/eller hastigheden nedsættes. Specielt vigtigt hos børn < 3 år.

 

Bemærk: 

  • 30-60 minutter før infusion bør gives antihistamin med eller uden antipyretika.

 

Kontraindikationer

  • CLN2-patienter med ventrikuloperitoneal shunt.

Forsigtighedsregler

For at sikre cerebroventrikulær adgang og identificere evt. fejl/lækager ved udstyret undersøges flg. før hver infusion:  

  • Hovedbunden mht. hudskader
  • Infusionsstedet
  • Defekter i udstyret.

Behandlingen må kun udføres med intakt udstyr. Udskiftning af udstyret bør overvejes senest efter 4 års brug. 

 

  • Forsigtighed ved anamnese med komplikationer under cerebroventrikulær administration, herunder obstruktiv hydrocephalus.
  • Monitorering:
    • Før, under og efter infusionen monitoreres for vitale tegn. Længerevarende observation efter afsluttet infusion kan være nødvendig, især hos børn < 3 år.
    • Ved anamnese med bradykardi, ledningsforstyrrelser eller strukturel hjertesygdom bør der foretages ekg-monitorering under infusionen, da CLN2-patienter har risiko for at udvikle ledningsforstyrrelser eller hjertesygdom. Hos andre patienter skal der udføres 12-aflednings-ekg hver 6. måned.
    • Cerebrospinalvæske-prøver analyseres for subklinisk, udstyrsrelateret infektion.
    • Observation for anafylaktiske reaktioner under og efter infusionen.
  • Natriumindhold
    1 hætteglas indeholder 1,9 mmol natrium, som svarer til 112 mg natriumchlorid.

Bivirkninger

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Blod og lymfesystem Leukocytose
Mave-tarm-kanalen Opkastning
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Temperaturstigning
Immunsystemet Hypersensitivitet
Infektioner og parasitære sygdomme Infektion i øvre luftveje
Undersøgelser Ekg-forandringer Abnormt proteinindhold i cerebrospinalvæsken
Knogler, led, muskler og bindevæv Kramper
Nervesystemet Hovedpine, Pleocytose  (i cerebrospinalvæsken)
Psykiske forstyrrelser Irritabilitet
Almindelige (1-10 %)
Hjerte Bradykardi
Øjne Conjunctivitis
Mave-tarm-kanalen Abdominalsmerter
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Smerter
Immunsystemet Anafylaktisk reaktion Urticaria
Infektioner og parasitære sygdomme Infektioner  (relateret til anvendt udstyr)
Psykiske forstyrrelser Nervøsitet
Hud og subkutane væv Hududslæt, Vesikler  (mundens slimhinder og tunge)
Ikke kendt hyppighed
Nervesystemet Aseptisk meningitis

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ingen humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 


Se endvidere

Bloddonor

Bloddoner
Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Rekombinant form af humant TPP1 (rhTPP1), mangel på hvilket er årsagen til CLN2.
  • Proteolytisk inaktivt proenzym (zymogen), der aktiveres i lysosomet.
  • Det aktiverede, proteolytiske enzym (rhTPP1) spalter tripeptider fra målproteinets N-terminal uden nogen kendt substratspecificitet.

Farmakokinetik

  • Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
  • Plasmahalveringstid ca. 7 timer.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering og holdbarhed

Egenskaber 

pH 6,2-6,8. 


Holdbarhed
 

  • Opbevares opretstående i fryser (-25°C til -15°C) beskyttet mod lys.
  • Transporteres og distribueres frossen (-85°C til -15°C).
  • Efter udtagning fra fryser: De uåbnede hætteglas kan opbevares i køleskab (2-8°C) og anvendes inden 24 timer, men bør anvendes straks efter fjernelse fra fryser.
  • Efter åbning af hætteglas: Kan opbevares i højst 12 timer ved stuetemperatur (19-25°C), men bør anvendes straks.

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(BEGR) infusionsvæske, opløsning 150 mg 094586
2 stk. + skyllevæske
246.692,80 123.346,40 17.268,15
 
 

Revisionsdato

02.06.2020. Priserne er dog gældende pr. mandag den 18. september 2023
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...