Brineura

Infusionsvæske, opløsning. 1 hætteglas indeholder 150 mg cerliponase alfa. 

Voksne og børn ≥ 2 år 

• 300 mg c.v. hver 2. uge.

Børn < 2 år 

Infusion 

• Udstyr til cerebroventrikulær adgang skal implanteres inden første infusion. Se yderligere information i produktresumé.
• Gives som cerebroventrikulær (c.v.) infusion.
• Hvis infusionen ikke tolereres, kan der reduceres til halv dosis, eller infusionshastigheden kan nedsættes.
• Efter hver infusion skal anvendes en beregnet mængde skyllevæske, se detaljeret beskrivelse i produktresumé og medfølgende brugsvejledning.
• Hvis infusionen afbrydes pga. bivirkninger, kan behandlingen eventuelt forsøges gennemført med en lavere infusionshastighed.
• Hvis der opstår tegn på øget intrakranielt tryk, skal infusionen afbrydes, og/eller hastigheden nedsættes. Specielt vigtigt hos børn < 3 år.

Bemærk: 

• 30-60 minutter før infusion bør gives antihistamin med eller uden antipyretika.

• CLN2-patienter med ventrikuloperitoneal shunt.

For at sikre cerebroventrikulær adgang og identificere evt. fejl/lækager ved udstyret undersøges flg. før hver infusion:  

• Hovedbunden mht. hudskader
• Infusionsstedet
• Defekter i udstyret.

Behandlingen må kun udføres med intakt udstyr. Udskiftning af udstyret bør overvejes senest efter 4 års brug. 

• Forsigtighed ved anamnese med komplikationer under cerebroventrikulær administration, herunder obstruktiv hydrocephalus.
• Monitorering:
  • Før, under og efter infusionen monitoreres for vitale tegn. Længerevarende observation efter afsluttet infusion kan være nødvendig, især hos børn < 3 år.
  • Ved anamnese med bradykardi, ledningsforstyrrelser eller strukturel hjertesygdom bør der foretages ekg-monitorering under infusionen, da CLN2-patienter har risiko for at udvikle ledningsforstyrrelser eller hjertesygdom. Hos andre patienter skal der udføres 12-aflednings-ekg hver 6. måned.
  • Cerebrospinalvæske-prøver analyseres for subklinisk, udstyrsrelateret infektion.
  • Observation for anafylaktiske reaktioner under og efter infusionen.
• Natriumindhold
  1 hætteglas indeholder 1,9 mmol natrium, som svarer til 112 mg natriumchlorid.

Baggrund: Der er ingen humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Baggrund: Der er ikke kvantitative data for udskillelse i modermælk. 

• Rekombinant form af humant TPP1 (rhTPP1), mangel på hvilket er årsagen til CLN2.
• Proteolytisk inaktivt proenzym (zymogen), der aktiveres i lysosomet.
• Det aktiverede, proteolytiske enzym (rhTPP1) spalter tripeptider fra målproteinets N-terminal uden nogen kendt substratspecificitet.

• Metaboliseres ved peptidhydrolyse.
• Plasmahalveringstid ca. 7 timer.

Egenskaber 

pH 6,2-6,8. 

Holdbarhed 

• Opbevares opretstående i fryser (-25°C til -15°C) beskyttet mod lys.
• Transporteres og distribueres frossen (-85°C til -15°C).
• Efter udtagning fra fryser: De uåbnede hætteglas kan opbevares i køleskab (2-8°C) og anvendes inden 24 timer, men bør anvendes straks efter fjernelse fra fryser.
• Efter åbning af hætteglas: Kan opbevares i højst 12 timer ved stuetemperatur (19-25°C), men bør anvendes straks.