Zolgensma

Infusionsvæske, opløsning. 1 ml indeholder onasemnogene abeparvovec med en nominel koncentration på 2x10¹³ vektorgenomer (vg). 1 hætteglas indeholder en ekstraherbar mængde på enten 5,5 ml eller 8,3 ml.  

Børn 

• Engangsdosis 1,1 x 10¹⁴ vg/kg legemsvægt som i.v. infusion over 60 min. Samlet volumen for legemsvægt intervaller inden for 2,6-21,0 kg kan ses i tabel 1 i Produktresumé.
• Laboratorietest ved baseline er påkrævet inden administration af onasemnogene abeparvovec og omfatter:
  • antistoftest af AAV9 (adeno-associerede virale vektor serotype 9)
  • ALAT, ASAT samt total bilirubin
  • kreatinin
  • trombocyttal
  • troponin-I.

Bemærk: 

• Det anbefales at starte et immunmodulerende regime med kortikosteroider 24 timer inden infusion for at dæmpe immunresponset, se tabel 2 i Produktresumé.
• Erfaring savnes vedr. børn ≥ 2 år eller med legemsvægt ≥ 13,5 kg.

Behandlingen bør nøje overvejes hos patienter med nedsat leverfunktion. Der findes ingen data. 

• RSV-profylakse anbefales i RSV-sæsonen.
• Vaccination med levende vacciner såsom MFR- og varicellavirus bør udsættes til den immundæmpende behandling med kortikosteroider er ophørt.
• Behandlingen bør udsættes ved akutte eller kroniske ukontrollerede aktive infektioner.
• Tæt monitorering af leverfunktion, trombocyttal og troponin-I efter administration er påkrævet. ASAT/ALAT/bilirubin bør måles ugentligt i 30 dage og hver 2. uge i yderligere 60 dage efter administration af onasemnogene abeparvovec, indtil nedtrapningen af kortikosteroidet er afsluttet eller om nødvendigt længere. Nedtrapning af prednisolon bør ikke overvejes, før ASAT/ALAT er under 2 x ULN.
• Natriumindhold
  • 1 hætteglas med 5,5 ml indeholder 1,1 mmol natrium, som svarer til ca. 64 mg natriumchlorid.
  • 1 hætteglas med 8,3 ml indeholder 1,7 mmol natrium, som svarer til ca. 97 mg natriumchlorid.

Baggrund: Der er ingen humane data som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Baggrund: Der er ingen kvantitative data for udskillelse i modermælk. 

På grund af fejl i kromosom 5q i SMN1-genet (Survival Motor Neuron-1) dannes proteinet SMN ikke. SMN er nødvendigt for, at nerveceller i rygmarven fungerer normalt. Onasemnogene abeparvovec er en genterapi, som erstatter det defekte SMN1, så patienten selv kan danne SMN-protein, som er afgørende for funktionen af motorneuronerne. 

• Udskilles gennem fæces (primært), urin og spyt.
• Størstedelen af dosis er elimineret inden for 30 dage.

Håndtering 

• Hætteglassene skal optøes inden brug - enten i køleskab (2-8ºC) eller, hvis midlet skal anvendes straks, ved stuetemperatur (20-25ºC).

• Hætteglassene må ikke omrystes.

• Personligt beskyttelsesudstyr skal anvendes ved håndtering og administration.
• Alt materiale, der har været i kontakt med infusionsvæsken, skal bortskaffes som biologisk affald.

Forberedelse til infusion 

Det optøede hætteglas svinges rundt, inden den beregnede dosismængde infusionsvæske trækkes op i injektionssprøjten.  

Forligelighed ved infusion 

Må ikke blandes med andre farmaka.  

Holdbarhed 

• Opbevares og transporteres nedfrosset (≤ -60ºC).
• Kan efter optøning opbevares i 14 dage i køleskab (2-8ºC). Må ikke genfryses.
• Skal anvendes inden for 8 timer, efter dosismængden er trukket op i injektionssprøjten.