Relevante links

Anvendelsesområder

- Arvelig tyrosinæmi type 1.
- Alkaptonuri (AKU).
Nitisinonbehandling skal kombineres med tyrosin- og fenylalaninbegrænset diæt under vejledning af specialiseret klinisk diætist.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til tyrosinæmi.
Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 2 mg, 5 mg, 10 mg eller 20 mg nitisinon.
Oral suspension. 1 ml indeholder 4 mg nitisinon.
Doseringsforslag

Arvelig tyrosinæmi type 1
- Voksne og børn
- Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
- Ved legemsvægt > 20 kg doseret 1 gang daglig
- Ved legemsvægt ≤ 20 kg fordelt på 2 doser.
- Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer, succinylacetone i plasma, serum-α-føtoprotein, plasma-nitisinon og koagulationsstatus.
- Maksimal dosis 2 mg/kg legemsvægt/døgn.
- Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
Alkaptonuri (AKU)
- Voksne
- 10 mg 1 gang dgl.
- Bemærk
- Erfaring savnes vedr. børn og unge < 18 år.
Bemærk:
- Kapsler
- Bør synkes hele.
- Kan åbnes.
- Indholdet udrøres i lidt vand eller modermælkserstatning umiddelbart inden indtagelse.
- Oral suspension
- Dosiskonverteringstabel for de tre medfølgende sprøjtestørrelser, se produktresumé.
- Se Egenskaber, håndtering og holdbarhed vedr. håndtering.
Forsigtighedsregler

- Der bør foretages øjenundersøgelse med spaltelampe inden behandlingsstart og derefter mindst én gang årligt. Plasma-tyrosin kan stige under behandlingen. Da højt plasma-tyrosin er forbundet med oftalmologiske komplikationer, bør øjengener følges op med måling af plasma-tyrosin med evt. efterfølgende regulering af diæt. I tilfælde af plasma-tyrosin > 400 mikromol/l bør kostens indhold af tyrosin og phenylalanin begrænses.
- Regelmæssig trombocyt- og leukocyttælling bør foretages.
- Opfølgning hver 6. måned og hyppigere ved bivirkninger.
- Hvis der udvikles keratopatier under behandling af alkaptonuri (AKU), bør plasma-tyrosin monitoreres. Kost med begrænset indhold af tyrosin og fenylalanin bør implementeres. Nitisinon bør seponeres midlertidigt, indtil der ikke længere er symptomer.
Bivirkninger

Meget almindelige (> 10%) | Øjensmerter.
Forhøjet plasma-tyrosin. |
Almindelige (1-10%) | Leukopeni, Neutropeni, Trombocytopeni.
Conjunctivitis, Fotofobi, Keratitis, Korneal uklarhed. Infektion i nedre luftveje. Pneumoni. Hudkløe, Hududslæt. |
Ikke almindelige (0,1-1%) | Eksfoliativ dermatitis. |
Insufficient diæt medfører øget risiko for øjenproblemer.

Interaktioner

Samtidig behandling med lægemidler, der har et snævert terapeutisk vindue, og desuden metaboliseres via CYP2C9, fx warfarin, bør monitoreres nøje, og dosisjustering kan være nødvendig.
Graviditet

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning

Bloddonor

Farmakodynamik

- Ved arvelig tyrosinæmi type 1 dannes toksiske metabolitter pga. enzymdefekt i katabolismen af tyrosin.
- Nitisinon hæmmer et enzym proksimalt for denne enzymdefekt, hvorved dannelsen af de toksiske metabolitter reduceres.
Farmakokinetik

- Absorberes hurtigt fra mave-tarmkanalen.
- Plasmahalveringstid ca. 50 timer.
- Elimination foregår via CYP3A4.
Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering
Oral suspension
- Oral suspension skal omrystes kraftigt i mindst 20 sekunder før brug, indtil bundfaldet er fuldstændig dispergeret.
- Dosis skal udtages umiddelbart efter omrystning.
- Se detaljer vedr. klargøring af flasken, udtagning af dosis og rengøring af sprøjte i medfølgende brugsvejledning.
Holdbarhed
Kapsler
- Opbevares i køleskab (2-8ºC).
- Kan opbevares i højst 2 måneder ved højst 25ºC. Evt. resterende kapsler kasseres efter de 2 måneder.
Oral suspension
- Opbevares opretstående i køleskab (2-8°C).
- Må ikke fryses.
- Efter åbning: Kan opbevares i højst 2 måneder ved højst 25°C.
Indholdsstoffer

Hjælpestoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris i kr. | Pris DDD |
---|---|---|---|---|---|---|
(NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler 2 mg (kan dosisdisp.) | 028328 |
60 stk.
|
9.483,70 | 1.580,62 | |
(NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler 5 mg (kan dosisdisp.) | 528233 |
60 stk.
|
18.952,15 | 1.263,48 | |
(NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler 10 mg (kan dosisdisp.) | 463724 |
60 stk.
|
34.654,65 | 1.155,16 | |
(NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler 20 mg (kan dosisdisp.) | 153615 |
60 stk
|
69.292,50 | 1.154,88 | |
(NBS) (Med.hepat.) | oral suspension 4 mg/ml | 151239 |
90 ml
|
28.417,45 | 1.578,75 |
Substitution

hårde kapsler 2 mg |
---|
Nitisinone MDK FrostPharma, Nitisinon, hårde kapsler 2 mg
|
hårde kapsler 5 mg |
---|
Nitisinone MDK FrostPharma, Nitisinon, hårde kapsler 5 mg
|
hårde kapsler 10 mg |
---|
Nitisinone MDK FrostPharma, Nitisinon, hårde kapsler 10 mg
|
Foto og identifikation


![]() Hårde kapsler 2 mg |
Præg: |
NTBC 2 mg
|
Kærv: | Ikke relevant |
Farve: | Hvid |
Mål i mm: | 6 x 16 |
![]() Hårde kapsler 5 mg |
Præg: |
NTBC 5 mg
|
Kærv: | Ikke relevant |
Farve: | Hvid |
Mål i mm: | 6 x 16 |
![]() Hårde kapsler 10 mg |
Præg: |
NTBC 10 mg
|
Kærv: | Ikke relevant |
Farve: | Hvid |
Mål i mm: | 6 x 16 |
![]() Hårde kapsler 20 mg |
Præg: |
NTBC 20 mg
|
Kærv: | Ikke relevant |
Farve: | Hvid |
Mål i mm: | 6 x 16 |

