Orfadin®

A16AX04
 
 

Anvendelsesområder


Nitisinonbehandling skal kombineres med tyrosin- og fenylalaninbegrænset diæt under vejledning af specialiseret klinisk diætist. 


Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til tyrosinæmi. 

Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 2 mg, 5 mg, 10 mg eller 20 mg nitisinon. 

Oral suspension. 1 ml indeholder 4 mg nitisinon. 

Doseringsforslag

Arvelig tyrosinæmi type 1 

  • Voksne og børn
    • Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
      • Ved legemsvægt > 20 kg doseret 1 gang daglig
      • Ved legemsvægt ≤ 20 kg fordelt på 2 doser.
    • Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer, plasma-succinylacetone, serum-α-føtoprotein, plasma-nitisinon og koagulationsstatus.
    • Maksimal dosis 2 mg/kg legemsvægt/døgn.

Alkaptonuri (AKU) 

  • Voksne
    • 10 mg 1 gang dgl.
  • Bemærk
    • Erfaring savnes vedr. børn og unge < 18 år.

 

Bemærk: 

  • Kapsler
    • Kapslerne bør synkes hele med et glas vand.
    • Kapslerne kan tages med eller uden mad.
    • Kapslerne kan åbnes.
      • Kapselindholdet kan opslæmmes i lidt vand eller 10-20 ml modermælkserstatning umiddelbart før indtagelse.
      • Eller kapselindholdet kan kommes på kold, blød mad umiddelbart før indtagelse.
  • Oral suspension

Forsigtighedsregler

  • Der bør foretages øjenundersøgelse med spaltelampe inden behandlingsstart og derefter mindst én gang årligt. Plasma-tyrosin kan stige under behandlingen. Da højt plasma-tyrosin er forbundet med oftalmologiske komplikationer (keratopati), bør øjengener følges op med måling af plasma-tyrosin med evt. efterfølgende regulering af diæt.
  • Udover oftalmologiske komplikationer vil høj tyrosin sandsynligvis også være forbundet med kognitive problemer, og plasma-tyrosin bør derfor holdes < 400 mikromol/l ved begrænsning af tyrosin og phenylalanin i kosten.
  • Regelmæssig trombocyt- og leukocyttælling bør foretages.
  • Opfølgning hver 6. måned og hyppigere ved bivirkninger.
  • Ved behandling af alkaptonuri med nitisinon:
    • Der følges samme forsigtighedsregler som ovenfor, dvs. regelmæssig øjenundersøgelse, måling af plasma-tyrosin og implementering af kost med begrænset indhold af tyrosin og fenylalanin.
    • Hvis der udvikles keropatier (forhøjet plasma-tyrosin), seponeres nitisinon midlertidigt og kan genoptages, når symptomerne er forsvundet.

Bivirkninger

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Øjne Øjensmerter
Undersøgelser Forhøjet plasma-tyrosin
Almindelige (1-10 %)
Blod og lymfesystem Leukopeni, Neutropeni, Trombocytopeni
Øjne Conjunctivitis, Keratitis, Korneal uklarhed Fotofobi
Infektioner og parasitære sygdomme Infektion i nedre luftveje
Luftveje, thorax og mediastinum Pneumoni
Hud og subkutane væv Eksfoliativ dermatitis Hudkløe, Hududslæt
Ikke almindelige (0,1-1 %)
Blod og lymfesystem Leukocytose
Øjne Blefaritis

Insufficient diæt medfører øget risiko for øjenproblemer og sandsynligvis kognitive problemer. 

Interaktioner

Samtidig behandling med lægemidler, der har et snævert terapeutisk vindue, og desuden metaboliseres via CYP2C9, fx warfarin, bør monitoreres nøje, og dosisjustering kan være nødvendig. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data. Diskrepans mellem medicin.dk og produktresumé.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Ved arvelig tyrosinæmi type 1 dannes toksiske metabolitter pga. enzymdefekt i katabolismen af tyrosin.
  • Nitisinon hæmmer et enzym proksimalt for denne enzymdefekt, hvorved dannelsen af de toksiske metabolitter reduceres.

Farmakokinetik

  • Absorberes hurtigt fra mave-tarmkanalen.
  • Plasmahalveringstid ca. 50 timer.
  • Elimination foregår via CYP3A4.

Egenskaber, håndtering og holdbarhed

Håndtering 

Oral suspension 

  • Oral suspension skal omrystes kraftigt i mindst 20 sekunder før brug, indtil bundfaldet er fuldstændig dispergeret.
  • Dosis skal udtages umiddelbart efter omrystning.
  • Se detaljer vedr. klargøring af flasken, udtagning af dosis og rengøring af sprøjte i medfølgende brugsvejledning.

 

Holdbarhed 

 

Kapsler 

  • Opbevares i køleskab (2-8 ºC).
  • Kan opbevares i højst 2 måneder ved højst 25 ºC. Evt. resterende kapsler kasseres efter de 2 måneder.

 

Oral suspension 

  • Opbevares opretstående i køleskab (2-8 °C).
  • Må ikke fryses.
  • Efter åbning: Kan opbevares i højst 2 måneder ved højst 25 °C.

Håndtering af kapsler og tabletter

hårde kapsler 2 mg, Swedish Orphan Biovitrum  
hårde kapsler 5 mg, Swedish Orphan Biovitrum  
hårde kapsler 10 mg, Swedish Orphan Biovitrum  
hårde kapsler 20 mg, Swedish Orphan Biovitrum  

Mad og drikke

Tages med et glas vand.

Kan tages med eller uden mad.

Indholdet kan kommes på kold, blød mad.

Umiddelbart før indtagelse kan indholdet opslæmmes i vand.

Umiddelbart før indtagelse kan indholdet kommes på kold, blød mad.

Knusning/åbning

Kan åbnes.

Administration

Synkes hele.

Indholdet kan opslæmmes i vand.

OBS

Umiddelbart før indtagelse kan indholdet også opslæmmes i 10-20 ml modermælkserstatning.  

 

Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(NBS) (Med.hepat.) hårde kapsler 2 mg (kan dosisdisp.) 028328
60 stk.
9.448,50 157,48 1.574,75
(NBS) (Med.hepat.) hårde kapsler 5 mg (kan dosisdisp.) 528233
60 stk.
18.881,75 314,70 1.258,78
(NBS) (Med.hepat.) hårde kapsler 10 mg (kan dosisdisp.) 463724
60 stk.
34.525,90 575,43 1.150,86
(NBS) (Med.hepat.) hårde kapsler 20 mg (kan dosisdisp.) 153615
60 stk
69.034,95 1.150,58 1.150,58
(NBS) (Med.hepat.) oral suspension 4 mg/ml 151239
90 ml
28.311,90 314,58 1.572,88

Substitution

hårde kapsler 2 mg
Nitisinone "Dipharma" Dipharma, Nitisinon, hårde kapsler 2 mg
 
hårde kapsler 5 mg
Nitisinone "Dipharma" Dipharma, Nitisinon, hårde kapsler 5 mg
 
hårde kapsler 10 mg
Nitisinone "Dipharma" Dipharma, Nitisinon, hårde kapsler 10 mg
 
hårde kapsler 20 mg
Nitisinone "Dipharma" Dipharma, Nitisinon, hårde kapsler 20 mg
 

Foto og identifikation

Foto

Hårde kapsler  2 mg

Præg:
NTBC 2 mg
Kærv: Ikke relevant
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 2 mg
 
 
 

Hårde kapsler  5 mg

Præg:
NTBC 5 mg
Kærv: Ikke relevant
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 5 mg
 
 
 

Hårde kapsler  10 mg

Præg:
NTBC 10 mg
Kærv: Ikke relevant
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 10 mg
 
 
 

Hårde kapsler  20 mg

Præg:
NTBC 20 mg
Kærv: Ikke relevant
Farve: Hvid
Mål i mm: 6 x 16
hårde kapsler 20 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

24.03.2022. Priserne er dog gældende pr. mandag den 29. maj 2023
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...