Galafold

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid). 

Voksne samt børn og unge≥ 12år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang. 

Bemærk: 

• Føde og koffein (herunder kaffe) må ikke indtages mindst 2 timer før og 2 timer efter migalastat tages, da der bør være en fastetid på mindst 4 timer. Vand, frugtsaft og koffeinfri drikkevarer kan indtages i denne 4 timers periode.
• Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
• Kapslerne skal synkes hele med et glas vand.
• Kapslerne må ikke tygges eller åbnes.
• Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
• Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.

Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.  

Administration af migalastat sammen med koffein sænker migalastats systemiske eksponering (AUC og Cmax), hvilket kan reducere virkningen. Undgå derfor administration sammen med koffein mindst 2 timer før og 2 timer efter administration af migalastad. 

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

• Visse GLA-varianter kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
• Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. dem forårsaget af migalastat-behandlelige GLA-varianter.
• Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).

• Biotilgængelighed ca. 75 %.
• Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
• Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
• Plasmahalveringstid 3-5 timer.
• Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.