Generel information
Enzymstabiliserende stof til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Anvendelsesområder
Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig variant i GLA-genet, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé.
Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid).
Doseringsforslag
Voksne samt børn og unge≥ 12år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang.
Bemærk:
- Bør tages mindst 2 timer før eller efter et måltid.
- Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
- Kapslerne skal synkes hele med et glas vand.
- Kapslerne må ikke tygges eller åbnes.
- Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
- Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.
Nedsat nyrefunktion
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
-
GFR 0-30 ml/min.
Bør ikke anvendes pga. øget eksponering af migalastat.
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Forsigtighedsregler
Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.
Bivirkninger
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Nervesystemet | Hovedpine | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Palpitationer | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Smerter | Træthed |
| Undersøgelser | Forhøjet plasma-kreatinkinase, Vægtøgning | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskelkramper, Smerter i ekstremiteter | Myalgi |
| Nervesystemet | Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis | |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | |
| Nyrer og urinveje | Proteinuri | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø | Epistaxis |
| Hud og subkutane væv | Hudkløe, Hududslæt | |
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Farmakodynamik
- Visse GLA-varianter kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
- Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. dem forårsaget af migalastat-behandlelige GLA-varianter.
- Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
Farmakokinetik
- Biotilgængelighed ca. 75 %.
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
- Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
- Plasmahalveringstid 3-5 timer.
- Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.
Håndtering af kapsler og tabletter
| hårde kapsler 123 mg, Amicus |
Mad og drikke
Tages med et glas vand.
Tages forskudt af et måltid.
Knusning/åbning
Må ikke åbnes.
Administration
Synkes hele.
Må ikke tygges.
OBS
Tages mindst 2 timer før eller efter et måltid.
Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 123 mg |
Farve
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | hårde kapsler 123 mg | 434967 |
14 stk. (blister)
|
210.688,95 | 15.049,21 | 7.524,61 |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 123 mg |
| Præg: |
A1001
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Blå, Hvid |
| Mål i mm: | 6,4 x 18 |
