Galafold

A16AX14
 
 

Anvendelsesområder

Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig variant i GLA-genet, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé

Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi. 

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid). 

Doseringsforslag

Voksne samt børn og unge12 år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang. 

 

Bemærk: 

  • Bør tages mindst 2 timer før eller efter et måltid.
  • Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
  • Kapslerne skal synkes hele.
  • Kapslerne må ikke åbnes eller tygges.
  • Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
  • Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.

Nedsat nyrefunktion

Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring

  • GFR 0-30 ml/min.

    Bør ikke anvendes pga. øget eksponering af migalastat.  

Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen 

Forsigtighedsregler

Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.  

Bivirkninger

Meget almindelige (> 10 %) Hovedpine.
Almindelige (1-10 %) Palpitationer.
Abdominalsmerter, Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation.
Smerter, Svimmelhed, Træthed.
Forhøjet plasma-kreatinkinase, Vægtøgning.
Muskelkramper, Myalgi, Smerter i ekstremiteter.
Hypæstesi, Paræstesier, Torticollis.
Depression.
Proteinuri.
Dyspnø, Epistaxis.
Hudkløe, Hududslæt.

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af donorkorps).

Farmakodynamik

  • Visse GLA-varianter kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
  • Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. dem forårsaget af migalastat-behandlelige GLA-varianter.
  • Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).

Farmakokinetik

  • Biotilgængelighed ca. 75%.
  • Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
  • Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
  • Plasmahalveringstid 3-5 timer.
  • Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.

Indholdsstoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris i kr. Pris DDD
(BEGR) hårde kapsler 123 mg 434967
14 stk. (blister)
211.475,05 7.552,68

Foto og identifikation

Hårde kapsler  123 mg

Præg:
A1001
Kærv: Ikke relevant
Farve: Blå, Hvid
Mål i mm: 6,4 x 18
hårde kapsler 123 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

31.08.2021. Priserne er dog gældende pr. mandag den 20. september 2021
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...