Enzymstabiliserende stof til behandling af Fabrys sygdom (α-galactosidase-A-mangel).
Anvendelsesområder
Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig variant i GLA-genet, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé.
Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særlig indsigt i Fabrys sygdom.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid).
Doseringsforslag
Voksne samt børn og unge ≥ 12 år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang.
Bemærk:
- Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
- Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
- Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.
Børn og unge
-
Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring
0-12 årErfaring savnes ved behandling af børn under 12 år. Sikkerhed og virkning er ikke klarlagt. Der foreligger ingen data.
Håndtering
| hårde kapsler 123 mg |
Knusning/åbning
Må ikke åbnes.
Administration
Synkes hele med et glas vand.
Må ikke tygges.
Mad og drikke
Tages forskudt af et måltid.
OBS
- Føde og koffein fx kaffe må ikke indtages mindst 2 timer før og 2 timer efter, da der bør være en fastetid på mindst 4 timer.
- Vand, frugtsaft og koffeinfri drikkevarer kan indtages i denne 4 timers periode.
Oplysningerne kan muligvis afvige fra produktresumé. Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler .
forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring |
|
|---|---|
| GFR | Advarsel |
| <30 ml/min. |
Bør ikke anvendes pga. øget eksponering af migalastat. |
Forsigtighedsregler
Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Nervesystemet | Hovedpine | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Hjerte | Palpitationer | |
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Smerter | Træthed |
| Undersøgelser | Forhøjet plasma-kreatinkinase, Vægtøgning | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskelkramper, Smerter i ekstremiteter | Myalgi |
| Nervesystemet | Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis | |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | |
| Nyrer og urinveje | Proteinuri | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Dyspnø | Epistaxis |
| Hud og subkutane væv | Hudkløe, Hududslæt | |
Kliniske aspekter
- Den hyppigste bivirkning var hovedpine, som optrådte hos ca. 10 % af patienterne.
- Ud fra kliniske studier forventes hyppigheden, typen og sværhedsgraden af bivirkninger hos unge at være den samme som hos voksne.
Interaktioner
Administration af migalastat sammen med koffein sænker migalastats systemiske eksponering (AUC og Cmax), hvilket kan reducere virkningen. Undgå derfor administration sammen med koffein mindst 2 timer før og 2 timer efter administration af migalastad.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Se også: Klassifikation - graviditet
Amning
Bloddonor
Doping
|
Ingen restriktioner |
Alkohol
Alkohol og Galafold påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
- Visse GLA-varianter kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
- Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. dem forårsaget af migalastat-behandlelige GLA-varianter.
- Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).
Farmakokinetik
- Biotilgængelighed ca. 75 %.
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
- Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
- Plasmahalveringstid 3-5 timer.
- Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 123 mg |
Farve
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (BEGR) | hårde kapsler
123 mg
Galafold |
434967 |
14 stk. (blister)
|
203.619,10 | 14.544,22 | 7.272,11 |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 123 mg |
| Præg: |
A1001
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Blå, Hvid |
| Mål i mm: | 6,4 x 18 |
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen eller det myndighedsgodkendte produktresumé. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinvirksomhedernes information med andre kilder. Lægemiddelbeskrivelsen og anden information i Medicin.dk’s produkter er til generel vejledning og kan ikke erstatte professionel medicinsk rådgivning.
Konsulter altid en læge eller anden sundhedsprofessionel ved spørgsmål om medicin, dosering eller behandling.
Læs mere om Brugervilkår og ansvar .
