Galafold

A16AX14
 
 

Anvendelsesområder

Langtidsbehandling af patienter, der har Fabrys sygdom (α-galaktosidase A-mangel) forårsaget af en behandlelig variant i GLA-genet, se tabel 2 i pkt. 5.1. i produktresumé

Migalastat er ikke beregnet til anvendelse sammen med enzymsubstitutionsterapi. 

 

Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Fabrys sygdom. 

Se endvidere:

Dispenseringsform

Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 123 mg migalastat (som hydrochlorid). 

Doseringsforslag

Voksne samt børn og unge≥ 12år med legemsvægt ≥ 45 kg. 1 kapsel hver 2. dag på samme klokkeslæt hver gang. 

 

Bemærk: 

  • Føde og koffein (herunder kaffe) må ikke indtages mindst 2 timer før og 2 timer efter migalastat tages, da der bør være en fastetid på mindst 4 timer. Vand, frugtsaft og koffeinfri drikkevarer kan indtages i denne 4 timers periode.
  • Glemt dosis kan tages senest 12 timer efter tidspunktet for den glemte dosis.
  • Kapslerne skal synkes hele med et glas vand.
  • Kapslerne må ikke tygges eller åbnes.
  • Disse kapsler på 123 mg er ikke egnet til børn med legemsvægt < 45 kg.
  • Erfaring savnes vedr. børn < 12 år.

Nedsat nyrefunktion

Forsigtighed, ingen eller begrænset erfaring

  • GFR 0-30 ml/min.

    Bør ikke anvendes pga. øget eksponering af migalastat.  

Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen 

Forsigtighedsregler

Nyrefunktion, ekkokardiografiske parametre og biokemiske markører bør kontrolleres hver 6. måned. Ved signifikant forværring bør yderligere evaluering eller seponering af migalastat overvejes.  

Bivirkninger

Systemorganklasse Potentielt alvorlige bivirkninger Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Meget almindelige (> 10 %)
Nervesystemet Hovedpine
Almindelige (1-10 %)
Hjerte Palpitationer
Mave-tarm-kanalen Abdominalsmerter Defækationstrang, Diarré, Kvalme, Mundtørhed, Obstipation
Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet Smerter Træthed
Undersøgelser Forhøjet plasma-kreatinkinase, Vægtøgning
Knogler, led, muskler og bindevæv Muskelkramper, Smerter i ekstremiteter Myalgi
Nervesystemet Hypæstesi, Paræstesier, Svimmelhed, Torticollis
Psykiske forstyrrelser Depression
Nyrer og urinveje Proteinuri
Luftveje, thorax og mediastinum Dyspnø Epistaxis
Hud og subkutane væv Hudkløe, Hududslæt

Interaktioner

Anden medicin sammen med Galafold

Administration af migalastat sammen med koffein sænker migalastats systemiske eksponering (AUC og Cmax), hvilket kan reducere virkningen. Undgå derfor administration sammen med koffein mindst 2 timer før og 2 timer efter administration af migalastad. 

Graviditet

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat. 

Se også Klassifikation - graviditet 

Amning

Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.
Bør ikke anvendes, utilstrækkelige data.

Se endvidere

Bloddonor

Bloddoner
Må ikke tappes. (Donor skal sandsynligvis udmeldes af bloddonorkorps).

Farmakodynamik

  • Visse GLA-varianter kan medføre dannelse af abnormt foldede og ustabile mutantformer af α-galactosidase-A.
  • Migalastat binder sig selektivt og reversibelt til de aktive steder på visse mutante former af α-galactosidase-A, dvs. dem forårsaget af migalastat-behandlelige GLA-varianter.
  • Ved denne binding af migalastat stabiliseres α-galactosidase-A via en mere stabil foldning af enzymet, som herefter kan opfylde sin normale funktion og dermed katalysere fraspaltning af galactose fra globotriaosylceramid (Gb3).

Farmakokinetik

  • Biotilgængelighed ca. 75 %.
  • Maksimal plasmakoncentration efter ca. 3 timer.
  • Fordelingsvolumen 1,1-1,9 l/kg.
  • Plasmahalveringstid 3-5 timer.
  • Udskilles primært gennem nyrerne og med fæces.

Håndtering af kapsler og tabletter

Håndtering af kapsler og tabletter
hårde kapsler 123 mg, Amicus  
Mad og drikke

Mad og drikke

Tages med et glas vand.

Tages forskudt af et måltid.

Knusning/åbning

Knusning/åbning

Må ikke åbnes.

Administration

Synkes hele.

Må ikke tygges.

OBS

Tages mindst 2 timer før eller efter et måltid. 

 

Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud Udlevering Disp.form og styrke Vnr. Pakning Pris Pris enh.   Pris DDD.  
(BEGR) hårde kapsler 123 mg 434967
14 stk. (blister)
209.902,85 14.993,06 7.496,53

Foto og identifikation

Foto

Hårde kapsler  123 mg

Præg:
A1001
Kærv: Ikke relevant
Farve: Blå, Hvid
Mål i mm: 6,4 x 18
hårde kapsler 123 mg
 
 
 
 
 

Revisionsdato

30.05.2023. Priserne er dog gældende pr. mandag den 2. oktober 2023
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinproducentens information med andre kilder. Medicin.dk har det fulde ansvar for lægemiddelbeskrivelserne.
Gå til toppen af siden...