Okulær genterapi

S01XA

Revideret: 07.07.2020

Voretigen-neparvovec er et genterapiprodukt. Det indeholder voretigen-neparvovec viruspartikler, som kan overføre arvemateriale, der koder for normalt RPE65-protein.  

RPE65-proteinet indgår i A-vitamin-cyklus, som er nødvendig for den normale funktion af nethindens lysfølsomme sanseceller (fotoreceptorer). Manglende RPE65- produktion kan føre til sygdomme som Lebers congenitte amaurosis og Retinitis Pigmentosa, Når lægemidlet bliver injiceret under nethinden (subretinalt), kan det blive optaget i nethindens pigment-epitelceller, som herefter kan danne normalt RPE65-protein.  

 

Medicinrådet (4826) har i sin seneste vurdering af 23. april 2020 anbefalet, at produktet kan bruges som standardbehandling på danske patienter. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Voretigen-neparvovec Luxturna®
Novartis
konc. og solv. t. inj.væ., opl.   1 dosis  

Referencer

4826. Medicinrådet. Medicinrådets anbefaling vedrørende voretigene neparvovec som mulig standardbehandling til behandling af arvelig RPE65-relateret nethindedystrofi. www.medicinraadet.dk. 2020; 2.0, https://medicinraadet.dk/media/ahzdvdqw/medicinr%C3%A5dets_anbefaling_vedr_voretigene_neparvovec_til_arvelig_rpe65-relateret_nethindedystrofi-vers-_2-0_adlegacy_123043.pdf (Lokaliseret 7. juli 2020)

 
 
 
Gå til toppen af siden...