Yderligere information
Generel information
Relevante links
Middel til behandling af Gauchers sygdom type 1 og Niemann-Picks sygdom type C.
Anvendelsesområder
- Let til moderat Gauchers sygdom, type 1, hvor enzymsubstitutionsterapi ikke er egnet.
- Progressive neurologiske manifestationer hos patienter med Niemann-Picks sygdom, type C.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særligt kendskab til Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom type C.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 100 mg miglustat.
Doseringsforslag
Gauchers sygdom, type 1
- Voksne. 100 mg 3 gange dgl.
- Evt. dosisreduktion til 100 mg 1-2 gange dgl. ved diarré.
- Bemærk: Erfaring savnes vedr. patienter < 18 år og > 70 år.
Niemann-Picks sygdom, type C
- Voksne og børn > 12 år. 200 mg 3 gange dgl.
- Børn < 12 år. Dosis skal justeres på basis af legemsoverflade som vist i tabellen:
|
Legemsoverflade (m 2 ) |
Anbefalet dosis |
|---|---|
|
> 1,25 |
200 mg x 3 dgl. |
|
> 0,88-1,25 |
200 mg x 2 dgl. |
|
> 0,73-0,88 |
100 mg x 3 dgl. |
|
> 0,47-0,73 |
100 mg x 2 dgl. |
|
< 0,47 |
100 mg x 1 dgl. |
- Ved diarré kan midlertidig dosisreduktion være nødvendig.
- Bemærk:
- Erfaring savnes vedrørende børn < 4 år.
- Behandlings effekt skal evalueres regelmæssigt fx hver 6. måned, og indikationen revurderes efter højst 1 års behandling.
Beregn overfladeareal og arealbestemt dosis her: Beregning af overfladeareal og arealbestemt dosis
Indtagelse:
- Kapslerne synkes hele med et glas vand.
- Kapslerne kan tages med eller uden mad.
Nedsat nyrefunktion
Dosisjustering
-
GFR 0-50 ml/min.
Bør ikke anvendes ved GFR < 30 ml/min pga. manglende erfaring.
Gauchers sygdom, type 1
- Voksne. 100 mg dgl.
- Børn. Erfaring savnes vedr. patienter < 18 år.
Niemann-Picks sygdom, type C
- Voksne. 100 mg 2 gange dgl.
- Børn < 12 år. Dosis justeres efter legemsoverflade:
Legemsoverflade (m2 )
Anbefalet dosis
> 1,25
100 mg x 2 dgl.
> 0,88-1,25
100 mg x 1 dgl.
> 0,73-0,88
100 mg hver 2. dag
> 0,47-0,73
100 mg hver 3. dag
< 0,47
100 mg hver 4. dag
Erfaring savnes vedr. børn < 4 år.
-
GFR 50-70 ml/min.
Gauchers sygdom, type 1
- Voksne. 100 mg 2 gange dgl.
- Børn. Erfaring savnes vedr. patienter < 18 år.
Niemann-Picks sygdom, type C
- Voksne. 200 mg 2 gange dgl.
- Børn < 12 år. Dosis justeres efter legemsoverflade:
Legemsoverflade (m2)
Anbefalet dosis
> 1,25
200 mg x 2 dgl.
> 0,88-1,25
100 mg x 2 dgl.
> 0,73-0,88
100 mg x 1 dgl.
> 0,47-0,73
100 mg hver 2. dag
< 0,47
100 mg hver 3. dag
Erfaring savnes vedr. børn < 4 år.
Beregn eGFR for patienter > 17 år: Beregning af eGFR ud fra CKD-EPI–formlen
Nedsat leverfunktion
Forsigtighedsregler
- Vægttab, diarré og flatulens ses hyppigt under opstart af behandlingen, hvorfor dosis skal optrappes langsomt over minimum et par uger. Herudover bør patientens diæt reduceres mht. lactose og andre kulhydrater fra nogle uger før behandlingsstart og under behandlingen, da miglustat hæmmer tarmens disaccharidaser. Det kan også hjælpe at tage medicinen imellem måltiderne.
- Dyreforsøg har vist negativ effekt på spermatogenese og spermparametre, omend undersøgelser hos normale mænd ikke kan underbygge dette. Indtil videre bør mandlige patienter anvende kondom under behandlingen og i 3 måneder efter seponering.
Bivirkninger
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Mave-tarm-kanalen | Abdominalsmerter | Diarré, Flatulens |
| Undersøgelser | Vægttab | |
| Metabolisme og ernæring | Nedsat appetit | |
| Nervesystemet | Tremor | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Trombocytopeni | |
| Mave-tarm-kanalen | Kvalme, Meteorisme, Obstipation, Opkastning | |
| Almene symptomer og reaktioner på administrationsstedet | Kraftesløshed, Kuldegysninger, Træthed, Utilpashed | |
| Knogler, led, muskler og bindevæv | Muskelkramper, Muskelsvaghed | |
| Nervesystemet | Ataksi, Hukommelsesbesvær, Hypæstesi, Paræstesier, Perifer neuropati, Svimmelhed | Hovedpine |
| Psykiske forstyrrelser | Depression | Søvnløshed |
| Det reproduktive system og mammae | Nedsat libido | |
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Amning
Bloddonor
Farmakodynamik
Hæmmer syntesen af glucocerebrosid, hvorved aflejringen af dette og flere glykosphingolipider kan reduceres ved Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom type C.
Farmakokinetik
- Absorberes hurtigt fra mave-tarm-kanalen.
- Maksimal plasmakoncentration efter ca. 2 timer.
- Plasmahalveringstid 6-7 timer.
- Udskilles primært gennem nyrerne.
Håndtering af kapsler og tabletter
| hårde kapsler 100 mg, Gen-Orph |
Mad og drikke
Tages med et glas vand.
Kan tages med eller uden mad.
Administration
Synkes hele.
Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 100 mg |
Farve
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (NBS) (Med.hæmat.) | hårde kapsler 100 mg (kan dosisdisp.) | 052668 |
84 stk. (blister)
|
32.176,85 | 383,06 | 1.149,17 |
Substitution
| hårde kapsler 100 mg |
|---|
| Miglustat "Bluefish" Bluefish, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
| Zavesca Janssen, Miglustat, hårde kapsler 100 mg |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 100 mg |
| Præg: |
Intet præg
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 5,3 x 14 |
