Midler mod Niemann-Picks sygdom type C

A16A

Revideret: 10.09.2021

Miglustat virker ved at inhibere syntesen af glucocerebrosid og dermed af GM1 og GM2 gangliosider, som ophobes ved Niemann-Picks sygdom type C type C. 

Et klinisk forsøg viste forbedring/stabilisering i parametrene øjenbevægelser, synkeevne, hørelse og motoriske færdigheder; øget overlevelse og stabiliseret neurologisk funktion er bekræftet i opfølgende studier hos mange patienter, særligt ved tidligt igangsat behandling. 

Præparater

Indholdsstof Navn og firma Dispform og styrke Pakning Pris DDD
Miglustat Miglustat "Bluefish"
Bluefish
hårde kapsler  100 mg 84 stk. (blister)   2.596,94
Miglustat Miglustat Gen.Orph
Gen-Orph
hårde kapsler  100 mg 84 stk. (blister)   1.154,53
Miglustat Zavesca®
Janssen
hårde kapsler  100 mg 84 stk.   2.356,01
 
 
Gå til toppen af siden...