B
Blod og bloddannende organer
Caplacizumab
B01AX
Caplacizumab er et rekombinant antistofderivat bestående af humaniserede, bivalente nanofragmenter, som forhindrer binding af trombocytter til A1-domænet i von Willebrand-faktor. Ved erhvervet trombocytopenisk purpura (aTTP), som skyldes autoimmun dannelse af antistof mod det von Willebrand-faktor-kløvende enzym ADAMTS13, dannes ultrastore von Willebrand-multimerer, som forårsager trombocytaggregation og er årsag til mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi. Målet med behandling med caplacizumab er at reducere binding af trombocytter til von Willebrand-faktor, indtil behandling med plasmaudskiftning og immunsupprimerende behandling har elimineret ADAMTS13-antistoffet.
Anvendelsesområder
Anvendes sideløbende med plasmaudskiftning og immunsupprimerende behandling ved aTTP.
Farmakodynamik
Effekten af behandlingen kan monitoreres ved bestemmelse af von Willebrand-faktor-antigen og -aktivitet (ristocetin-cofaktoraktivitet), som typisk falder til ca. 0,2 KIE/l. Endvidere ses fald i ristocetin-induceret trombocytaggregation (RIPA) og faktor VIII:C. Ved kraftigere fald i de nævnte analyser stiger risikoen for blødningskomplikationer.
Præparater
| Indholdsstof | Navn og firma | Dispform og styrke | Pakning | Pris enh. | Pris DDD |
|---|---|---|---|---|---|
| Caplacizumab | Cablivi Sanofi
|
pulver og solvens til injektionsvæske, opl. 10 mg | 1 stk. | 37.317,85 | 37.317,85 |
Referencer
4417. Scully M, Cataland SR, Peyvandi F et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2019; 380(4):335-46, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30625070 (Lokaliseret 3. marts 2022)
4418. Coppo F, Cuker A, George JN. Thrombotic thrombocytopenic purpura: Toward targeted therapy and precision medicine. Res Pract Thromb Haemost. 2018; 3(1):26-37, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30656273 (Lokaliseret 3. marts 2022)
