Mavacamten anvendes til behandling af symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (NYHA-klasse II-III). 

Mavacamten udgør et nyt princip til behandling af hypertrofisk kardiomyopati. Stoffet er en reversibel hæmmer af kardial myosin ATPase. Hermed reduceres den systoliske reaktion (dannelse af tværbroer) mellem myosin og actin og der opnås en normalisering af en sygdomsbetinget øget kontraktilitet og nedsat muskelrelaksation, som er kendetegnet for hypertrofisk kardiomyopati.  

Erfaringen med behandlingen er endnu beskeden, men studier tyder på at mavacamten øger patienternes fysiske formåen og reducerer sygdomsrelaterede symptomer.  

Mavacamten har en række kontraindikationer og potentielt alvorlige bivirkninger og skal iværksættes/gennemføres under meget nøje overvågning. Behandling må således betragtes som en specialistopgave. Stoffet, som aktuelt ikke indgår i de nationale behandlings guide-lines, er aktuelt under vurdering i Medicinrådet.