Mitotan bruges til behandling af binyrebarkkarcinomer. Virkningen i binyrebarkcellerne udspiller sig i mitokondrierne. Særligt hæmmes steroidgenesen, og der induceres oxidativt stress der medfører celledød (apoptose). Hos en tredjedel af patienterne ses tumorsvind i en kortere eller længere periode. Patienten skal monitoreres for binyrebarkinsufficiens under behandlingen.
Stoffet påvirker CNS, og patienten bør følges nøje for opståen af neurologiske bivirkninger. Mitotan er en kraftig inducer af CYP3A4 hvilket kan medføre mange klinisk relevante interaktioner. Mitotans halveringstid er 18-159 dage hvilket betyder at disse interaktioner også kan forekomme i månedsvis efter mitotan er seponeret. Tilsvarende kan bivirkninger opstå i en længere periode efter seponering.