CAR-T-celler er T-lymfocytter, som er genetisk manipuleret til at udtrykke en kimær antigenreceptor (CAR), rettet imod et overfladeantigen på en tumorcelle. En CAR er et fusionsprotein bestående af flere komponenter, herunder et ekstracellulært specifikt antigenbindende domæne, intracellulære signaleringsdomæner tilhørende T-cellereceptoren og forskellige co-stimulerende domæner. De co-stimulerende domæner potenserer T-lymfocyttens respons, ekspansion og forlænger dens levetid. Når en CAR-T-celle bindes til antigen på tumorcellen, vil den aktiveres via den intracellulære signalvej, hvorved den prolifererer, bliver cytotoksisk og dræber tumorcellen. 

I behandling af akut lymfatisk leukæmi og lymfom anvendes CAR-T-celler rettet imod antigenet CD19, som udtrykkes på B-lymfocytter. I behandling af myelomatose er target "B-celle maturation antigen" (BCMA). T-lymfocytter, som anvendes i fremstilling af CAR-T-celler, er autologe. Således må den enkelte patient først leukafereres, hvorved der udhentes mononukleære celler fra det perifere blod. Herfra isoleres og aktiveres T-lymfocytter, der efterfølgende genmanipuleres til at udtrykke den specifikke CAR ved hjælp af viral transduktion. Til sidst ekspanderes CAR-T-cellerne til der opnås det terapeutisk ønskede antal celler. Det færdige produkt reinfunderes til patienten, som forinden har fået en forbehandling med en lymfocytdepleterende kemoterapi. 

Behandling med CAR-T-celler er meget hyppigt ledsaget af bivirkninger. En speciel bivirkning til behandlingen er såkaldte cytokinfrigivelsessyndrom (cytokine release syndrome, CRS), som er non-antigen specifik toksicitet. Når CAR-T-celler interagerer med antigen aktiveres T-lymfocytten og dermed andre celler tilhørende immunsystemet, som i aktiveret tilstand producerer inflammatoriske cytokiner. Specielt er interleukin-6 associeret til cytokinfrigivelsessyndrom ved CAR-T-celleterapi. De kliniske symptomer ved cytokinfrigivelsessyndrom kan spænde fra at være milde til livstruende. Ligeledes er neurotoxicitet og cereberal påvirkning meget udbredt hos disse patienter. Betegnelsen "Immun effektor celle associeret neurotokcisitet syndrom" (ICANS) er et syndrom som involverer CNS efter immunterapi, hvor symptomerne kan variere fra lette til livstruende. Andrebivirkninger kan være antigenmedierede, fx hypogammaglobulinæmi, som ses efter behandling med CAR-T rettet mod CD19, da også benigne og antistofproducerende celler udtrykker CD19. Andre hyppige bivirkninger er, cytopenier af længere varighed og infektioner.