CAR-T-celler er T-lymfocytter, som er genetisk manipuleret til at udtrykke en kimær antigenreceptor (CAR), rettet imod et overfladeantigen på en tumorcelle. En CAR er et fusionsprotein bestående af flere komponenter, herunder et ekstracellulært specifikt antigenbindende domæne, intracellulære signaleringsdomæner tilhørende T-cellereceptoren og forskellige co-stimulerende domæner. De co-stimulerende domæner potenserer T-lymfocyttens respons, ekspansion og forlænger dens levetid. Når en CAR-T-celle bindes til antigen på tumorcellen, vil den aktiveres via den intracellulære signalvej, hvorved den prolifererer, bliver cytotoksisk og dræber tumorcellen. 

I behandling af akut lymfatisk leukæmi og lymfom anvendes CAR-T-celler rettet imod antigenet CD19, som udtrykkes på B-lymfocytter. I behandling af myelomatose er target "B-celle maturation antigen" (BCMA). T-lymfocytter, som anvendes i fremstilling af CAR-T-celler, er autologe. Således må den enkelte patient først leukafereres, hvorved der udhentes mononukleære celler fra det perifere blod. Herfra isoleres T-lymfocytter, der efterfølgende genmanipuleres til at udtrykke den specifikke CAR ved hjælp af viral transduktion. Til sidst ekspanderes CAR-T-cellerne således, at der opnås det terapeutisk ønskede antal celler. Det færdige produkt reinfunderes til patienten efter forbehandling med lymfocytdepleterende kemoterapi. 

Behandling med CAR-T-celler er meget hyppigt ledsaget af bivirkninger. En speciel bivirkning til behandlingen er det såkaldte cytokinfrigivelsessyndrom (cytokine release syndrome, CRS). Når CAR-T-cellerne interagerer med antigen på overfladen af de maligne celler, aktiveres T-lymfocytterne, hvilket fører til frigivelse af inflammatoriske cytokiner. Dette kan medfører et livstruende inflammatorisk respons, som kan minde om svær infektion, men som skal håndteres helt anderledes. Specielt er interleukin-6 associeret til cytokinfrigivelsessyndrom ved CAR-T-celleterapi og antistoffer med interleukin-6 spiller en vigtig rolle i forbindelse med behandling af CRS. De kliniske symptomer ved cytokinfrigivelsessyndrom kan spænde fra at være milde til livstruende med multiorgansvigt. Ligeledes er neurotoxicitet med cereberal påvirkning en speciel bivirkning, som ses ved brug af CAR-T-celleterapi. Denne tilstand betegnes "Immun effektor celle associeret neurotokcisitet syndrom" (ICANS) og er et syndrom, hvor symptomerne kan variere fra let desorientering til livstruende komatøs tilstand med hjerneødem. Se desuden Immunologiske bivirkninger til cellulære terapier og CAR-T. 

Andre bivirkninger til CAR-T-celleterapi kan være antigenmedierede, fx B-celle depletering med deraf følgende hypogammaglobulinæmi, hvilket kan føre til infektionstendens. Desuden ses der ikke sjældent cytopenier af længere varighed. Derudover har der været fokus på risikoen for T-celle lymfomer hos CAR-T-celleterapi behandlede patienter. Risikoen skønnes at være lille, men har særlig bevågenhed.