L
Antineoplastiske og immunmodulerende midler
Komplementaktiverings-hæmmere
L04AA
Hæmolytisk anæmi kan skyldes mange årsager, og herunder kan dysregulering af komplementsystemet på forskellig vis spille en væsentlig rolle. I sådanne tilfælde kan behandling med komplementhæmmere afhjælpe hæmolysen.
I kuldeagglutineringssyndromet skyldes hæmolysen, at IgM kulde agglutininet bindes til celleoverfladen af erytrocytterne og igangsætter den klassiske kaskade af komplementaktiveringen startende med C1, der til sidst fører til ekstravaskulær fagocytose af erytrocytterne i det retikulo-endoteliale system. Sutalimamib er et monoklonalt antistof, der hæmmer C1 ved specifikt at binde sig til delkomponenten C1s, som er en serinprotease der spalter C4. Det medfører, at aflejring af komplement-opsoniner på celleoverfladen forhindres, og erytrocytterne derved undgår ekstravaskulær fagocytose.
Ved paroksystisk nocturnal hæmoglobinuri (PNH) mangler erytrocytterne glycosylphosphatidylinositol (GPI) i cellemembranen og har som følge svært ved at binde vigtige proteiner til celleoverfladen, herunder proteiner som indgår i regulering af komplementsystemet. En konsekvens heraf er, at erytrocytterne er udsatte for komplementaktivering og dermed hæmolyse, som overvejende er intravaskulær.
Eculizumab og ravulizumab er monoklonale antistoffer rettet mod proteinet C5, det indgår i den terminale fase af komplementkaskaden. Eculizumab og ravulizumabs binding til C5 hæmmer komplementaktiveringen og dermed hæmolysen. Pegcetacoplan er et monoklonalt antistof som binder sig til C3 og dets kløvningsprodukt C3b, hvorved C3-aktivering via dets konvertase inhiberes. Da pegcetacoplan virker mere proximalt i komplementkaskade har det en virkning imod såvel intra- som ekstravaskulær hæmolyse, hvor C5 hæmning primært modvirker intravaskulær hæmolyse.
Komplementsystemet er en vigtig del af vores immunforsvar over for mikroorganismer. Således vil en hæmning af komplementaktivering øge risikoen for infektioner, herunder infektion med kapselbærende bakterier. Derfor skal patienter, som behandles med komplementhæmmere, vaccineres herimod mindst 2 uger før behandlingen indledes.
Præparater

Indholdsstof | Navn og firma | Dispform og styrke | Pakning | Pris enh. | Pris DDD |
---|---|---|---|---|---|
Pegcetacoplan | ASPAVELI Swedish Orphan Biovitrum
|
infusionsvæske, opløsning 1080 mg | 1 stk. | 34.332,65 | |
Pegcetacoplan | ASPAVELI Swedish Orphan Biovitrum
|
infusionsvæske, opløsning 1080 mg | 8 stk. | 34.317,94 | |
Eculizumab | BEKEMV Amgen
|
konc. til infusionsvæske, opl. 300 mg | 1 stk. | 45.519,10 | 9.709,71 |
Sutimlimab | Enjaymo Sanofi
|
infusionsvæske, opløsning 50 mg/ml | 22 ml | 483,64 | |
Eculizumab | Soliris® Alexion Pharma Nordics AB
|
konc. til infusionsvæske, opl. 300 mg | 1 x 30 ml | 1.525,71 | 9.763,50 |
Ravulizumab | Ultomiris Alexion Pharma Nordics AB
|
konc. til infusionsvæske, opl. 1100mg/11 ml | 11 ml | 16.639,51 | 9.800,53 |
Ravulizumab | Ultomiris Alexion Pharma Nordics AB
|
konc. til infusionsvæske, opl. 300mg/3 ml | 3 ml | 16.643,60 | 9.803,81 |
